La ricerca biomedica tra interessi e benefici: ricerca “per” i pazienti o

La ricerca biomedica tra interessi
e benefici:
ricerca “per” i pazienti o “sui”
pazienti?
Giorgio Tamburlini
IRCCS Burlo Garofolo
La ricerca biomedica tra interessi
e benefici
I. Interessi privati e ostacoli all’accesso alle cure
compromettono i benefici pubblici della ricerca biomedica.
Questo avviene su due diversi piani:
• Le patologie oggetto della ricerca biomedica ( su cosa si fa
ricerca)
• L’organizzazione della ricerca e le modalità di utilizzo dei
risultati (come si fa ricerca)
II. Possibili rimedi a questo stato di cose
III. La ricerca all’IRCCS Burlo Garofolo
1
Su cosa si fa ricerca (1)
I.
The 10/90 gap su scala globale: Il 90% delle risorse
impiegate per la ricerca biomedica viene utilizzato
per condizioni che interessano il 10% della
popolazione mondiale (quelli che sono in grado di
ripagare gli investimenti producendo profitti per
l’industria; e quelli che sono adeguatamente
rappresentati dai governi dei paesi che investono in
ricerca biomedica)*
Cause:
a)
Interessi di big pharma
b)
Interessi delle constituencies dei paesi ricchi
Global Forum for Health Research: the term ‘10/90 gap’, while not representing a current quantitative measure
has become a symbol of the continuing mismatch between needs and investments.
Legge delle cure inverse e suoi
corollari
• I benefici della ricerca (nuove tecnologie farmaci
ecc.) tipicamente non si estendono subito a tutta
la popolazione ma alle fasce più abbienti e in
misura più lenta e incompleta agli altri (tendenza
crescente per tecnologie costose e complesse)
Cause:
a) Inverse care law, suoi determinanti (asimmetria
di informazione, ostacoli economici ecc.) e suoi
corollari
2
Come si distribuiscono i benefici delle
nuove tecnologie?
COVERAGE (%)
100
80
60
40
20
ricchi
poveri
0
1
2
3
4
5
Tempo
6
7
8
Victora et al., Lancet, 2003
Bisogno di nuove tecnologie e bisogno di applicazione delle attuali
conoscenze (WHO, Investing in health research, 2003)
Main causes of :
Inadequate
understading of
disease
mechanisms
Inadequate
biotechnologies to
control
disease
Low capacity to
use/deliver the
existing
technologies
Child mortality
Pneumonia
0
+++
+++
Diarrhea
0
++
++++
Vaccine preventable
diseases
0
++
++++
Malaria
+
++
+++
Malnutrition
+++
0
+++
Elminthiasis
0
+
+++++
High Fertility
+
+++
++
obstetric complications
0
+
+++++
perinatal complications
0
+
+++++
Poor reproductive health
3
"Without a quantum change in health research and a
reorientation of research towards the key health priorities
of the world and towards the key challenge of
implementation, we will not win the war on poverty, we
will not reach the MDGs by 2015 and we will not
succeed in the fight against AIDS, TB and malaria."
(Richard Feachem, Chair of the Foundation Council of
the Global Forum for Health Research
Su cosa si fa ricerca (2)
•
Posta una condizione patologica o un gruppo di
malattie (es cardiovascolare, neurodegenerativo,
ecc.) l’enfasi e le risorse della ricerca vanno
nella grandissima maggioranza in diagnosi cura
e riabilitazione piuttosto che in prevenzione
Cause:
a) la prevenzione produce meno profitti
b) la consapevolezza e la preparazione degli
operatori sulla prevenzione sono molto minori
(formazione focalizzata su diagnosi e cura)
4
Su cosa si fa ricerca (3)
•
Se la ricerca for profit è di necessità indirizzata alle
patologie ed alle popolazioni ove si possono produrre
profitti, quella non profit (università, centri di ricerca
ecc.) è talvolta infrequentemente inficiata da una
visione troppo distante dalla realtà clinica o
epidemiologica (ricerca irrilevante) o da interessi
personali o istituzionali che privilegiano il prodotto
pubblicazione
Cause :
a) preparazione troppo settoriale del ricercatore
b) scarso contatto con la realtà clinica
c) meccanismi di valutazione (peraltro quelli basati sul
prodotto scientifico, quale l’impact factor sono i più
obiettivi che abbiamo, possono essere utilmente
integrati con altri indicatori, come il numero di citazioni)
Su cosa si fa ricerca (4)
•
La reale innovazione viene spesso sacrificata a
interessi di mercato con la promozione di trials di
farmaci dai benefici aggiuntivi nulli o molto marginali
(me-too drugs)
Cause:
a) Interessi di big (o small) pharma (ritorni significativi a
fronte di minimi investimenti, o necessità di recuperare
investimenti con scarsi risultati)
b) Conflitto di interesse dei ricercatori
c) Mancata sorveglianza di autorità regolatorie
5
Come si fa ricerca (1)
•
Il mancato rigore scientifico non è la sola minaccia
all’utilizzo dei risultati della ricerca biomedica. Lo sono
altrettanto la non pubblicità dei dati e la mancata
trasparenza da parte dei proprietari degli stessi (caso
Vioxx, caso ghost writers, e tanti altri).
Cause:
a) Interessi big pharma
b) Conflitto di interessi di ricercatori ed esperti
Come si fa ricerca (2)
•
Le procedure di consenso informato sovente illudono
sulla effettiva consapevolezza dei pazienti, in
particolare di quelli con scarsi strumenti culturali
(spesso la maggioranza). In ogni caso l’informazione
sui risultati ai partecipanti è scarsa o nulla, mentre una
partecipazione attiva potrebbe rivelarsi molto
produttiva per la ricerca stessa (concetto di ricerca
partecipata, che peraltro riguarda anche le finalità della
ricerca)
Cause:
a) Ipocrisia dell’ establishment della ricerca
b) Health illiteracy
c) Scarsa consapevolezza e preparazione del ricercatore
all’alleanza con i partecipanti/beneficiari
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Possibili rimedi (1)
• Più risorse al pubblico? Può essere condizione necessaria
ma non sufficiente (problemi di efficienza e di trasparenza
restano), ed in ogni caso è utile collaborare con l’industria e
tentare di orientarne le strategie in modo da perseguire
l’utilità collettiva
• Più regolamentazioni e controlli? Possono essere necessari,
possono anche appesantire i processi e renderli più costosi
• Maggiore ruolo delle associazioni di consumatori/pazienti?
utili ma non indenni da distorsioni e carenza di visione
globale
Possibili rimedi (2)
• Maggiore ruolo organismi indipendenti (CIB): purchè
con la necessaria professionalità e efficienza
• Migliore formazione del medico e del ricercatore
• Meccanismi per ridurre il conflitto di interesse (nella
produzione, controllo e diffusione dei risultati della
ricerca)
• In realtà la soluzione sta in una combinazione dei
punti di cui sopra
7
Il mandato degli IRCCS
Gli IRCCS sono “enti di rilevanza nazionale che,
secondo standards di eccellenza, perseguono
finalità di ricerca, prevalentemente clinica e
traslazionale, nel campo biomedico ed in
quello dell’organizzazione dei servizi sanitari,
unitamente a prestazioni di ricovero e cura di alta
intensità”
(dl 288/2003)
La missione dell’ IRCCS
Burlo Garofolo
• L’attività di ricerca trae obiettivi e stimoli dall’attività clinica
così come da quella epidemiologica, e mira a trasferire il
suo prodotto di conoscenze, tecnologie e modelli
assistenziali all’insieme del servizio sanitario regionale,
nazionale ed alla comunità scientifica internazionale
• L’ attività scientifica (produzione e trasferimento di
conoscenze e di nuove tecnologie) fa parte del mandato
delle strutture e dei singoli professionisti
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Ricerca traslazionale e trasferimento di conoscenze negli
IRCCS
Diagnosi e cura del paziente e
valutazione epidemiologica di popolazione
Modelli
assistenziali
Ricerca
Biomedica
e sanitaria
Trasferimento di conoscenze
Ricadute sul sistema di cure
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medicina materno-fetale
Rizza G, Piccoli M, Maso G, Benettoni A, Bogatti P, Natale R, Grasso A, Buonomo F,
D’Ottavio G. Screening for congenital heart disease (CHD) at 20-24 weeks: a fiveyear experience. Ultrasound Obstet Gynecol. 2007 Oct;30(4):497.
Perticarari S, Ricci G, Granzotto M, Boscolo R, Pozzobon C, Guarnieri S, Sartore A,
Presani G. A new multiparameter flow cytometric method for human
semen analysis. Hum Reprod 2007;22(2):485-94.
Malattie pediatriche rare e complesse:
genetica e diagnostica
Ficarella R, Di Leva F, Bortolozzi M, Ortolano S,Donaudy F, Petrillo M, Melchionda S,
Lelli A, Domi T,Fedrizzi L, Lim D, Shull GE, Gasparini P, Brini M, Mammano F, Carafoli
E. A functional study of plasmamembrane calcium-pump isoform 2 mutants causing
digenic deafness. Proc Natl Acad Sci U S A 2007;104(5):1516-21
Milanese M, Segat L, Marziliano N, Crovella S. The expression of innate immunity genes
in Italian Crohn disease patients. Eur J Histochem. 2007 Jul-Sep;51(3):199-202.
10
uso razionale del farmaco
Salute internazionale e cure semplici
Brovedani P, Montico M, Shardlow A, Strajn T, Demarini S.
Suckling and sugar for pain reduction in babies.
Lancet 2007; 369 (9571) :1429-1430.
11
Mal. pediatriche rare e complesse: terapia
Stocco G, Martelossi S, Decorti G, Bartoli F, Ventura A.
Thiopurine-S-methyltransferase genotype and the response to azathioprine in
inflammatory bowel disease. Aliment Pharmacol Ther. 2007 Oct 1;26(7):1083-4.
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