articolo completo in pdf - Giornale Italiano di Diabetologia e

G It Diabetol Metab 2013;33:8-18
Rassegna
HTA: che cos’è
e quali applicazioni in diabetologia
RIASSUNTO
La valutazione delle tecnologie sanitarie (health technology
assessment, HTA) può contribuire alla programmazione a
livello nazionale e regionale, come anche alla gestione a
livello aziendale, nella misura in cui viene effettuata coinvolgendo tutte le parti interessate secondo modalità multiprofessionali e multidisciplinari rispetto a criteri chiari, di ordine
universale, espliciti, misurabili, non ridondanti e condivisi,
indirizzati al disinvestimento con riallocazione delle risorse
liberate secondo priorità verificabili. I metodi di revisione
delle fonti di conoscenza clinica ed economica consentono
l’assessment (valutazione tecnica) delle tecnologie in sanità
e sono propedeutici alla successiva fase di appraisal (valutazione di appropriatezza d’uso nella prospettiva del servizio sanitario), fase in cui, tramite opportuni metodi di analisi
decisionale a criteri multipli, è possibile preparare decisioni
di competenza nazionale, regionale o aziendale. L’esperienza in area diabetologica è ancora limitata ma esistono
tutte le premesse per il governo dell’innovazione tecnologica che, se non è sostenibile, è una mera pretesa di valore
da disinvestire alla radice.
M. Tringali1, M. Dellagiovanna2
1
Direzione Generale Sanità Regione Lombardia e ASL
Pavia; 2ASL Pavia, UOC Governo Farmaceutica, ASL Pavia
Corrispondenza: dott. Michele Tringali, Struttura HTA,
UOC Governo Farmaceutica, ASL Pavia,
viale Indipendenza 3, 27100 Pavia
email [email protected]
G It Diabetol Metab 2013;33:8-18
Pervenuto in Redazione il 04-02-2013
Accettato per la pubblicazione il 08-02-2013
Parole chiave: diabete mellito, valutazione
delle tecnologie sanitarie, metodi di supporto
alle decisioni, regolamentazione sanitaria
Key words: diabetes mellitus, technology assessment,
biomedical, decision support techniques, health care
policy making
SUMMARY
Health technology assessment:
What is it and would it be useful in diabetology?
Health Technology Assessment can help in national and regional policy-making, and also management at provider level, if
applied consistently, involving stakeholders and experts within a
multiprofessional and multidisciplinary approach. This must
meet clear, universal, explicit, not redundant, shared criteria,
aimed at disinvestment and reallocation of resources according
to ascertainable priorities. Appropriate methods for reviewing
clinical and economic evidence can be put in force at the
assessment level (technical evaluation) and are prerequisites for
thorough appraisal (judgment on appropriate use from the perspective of a specific health care service). Multiple-criteria decision analysis methods can be implemented to clarify and pre-
pare decisions at any level of health care management.
Experience in the diabetes care area is still limited but there is a
good basis for technology innovation which, if not financially
sustainable in the light of current fiscal obligations, is no more
than a pretence of social value that deserves to be vigorously
rejected.
HTA: che cos’è e quali applicazioni in diabetologia
Valutazione delle tecnologie sanitarie
per il disinvestimento con riallocazione
in sanità
Negli Stati Uniti l’incidenza della spesa sanitaria globale sul
PIL nel 2011 è circa il 18% e aumenterà al 20% per il 2020(1).
Sebbene gli USA spendano molto più di altre nazioni, gli esiti
di salute registrati sono peggiori in quasi tutti i gruppi di età(2):
minore spettanza di vita, maggiori prevalenze, mortalità e fattori di rischio per diverse malattie. Le cause di questo disastro sono molte: mancanza di assicurazione sanitaria universale, minore focalizzazione sulle cure primarie, barriere
all’accesso a cure sostenibili, scarso coordinamento tra servizi, problemi di comunicazione tra pazienti e operatori, oltre
a stili di vita poco salubri e svantaggi socioeconomici per una
parte della popolazione(3).
La riforma avviata con la presidenza Obama prevede minori spese per 670 miliardi di dollari a carico di Medicare e
Medicaid tra il 2011 e il 2019, da ottenere con tagli di spesa
e aumenti di entrate(4). Nel dibattito sulla riforma Berwick e
Hackbarth hanno documentato che risparmi teorici di entità
molto maggiore, fino a 2,2 trilioni di dollari tra il 2012 e il
2020, possono essere ottenuti tagliando gli sprechi in sei
grandi aree di intervento: aumentando l’efficienza e il coordinamento delle cure, riducendo il sovratrattamento e la
complessità amministrativa, aumentando la trasparenza e la
competizione (ottenendo così prezzi equi) e combattendo
frodi e abusi(5).
Anche in Italia la spesa sanitaria pubblica corrente nel
decennio 2001-2011 è cresciuta attorno al 48% del valore a
inizio decennio(6), con un’incidenza sul PIL attorno al 6-7%.
L’effetto delle recenti manovre finanziarie (DL 78/10, DL
98/11, DL spending review e decreto stabilità) è stato stimato dal Ministro alla Sanità nel dicembre 2012 per un ammontare di minori spese di 25 miliardi di € (seppur diversamente
stimate dalle Regioni in 35 miliardi e dal presidente della conferenza Stato-Regioni in 30 miliardi) da realizzare nel 20122015 in forma di revisioni dei processi di spesa, agendo in
particolare su due aree: personale e acquisto di beni e di servizi; miglioramento dei percorsi assistenziali, governo clinico
dei processi, linee guida e vera appropriatezza prescrittiva e
terapeutico-assistenziale(7).
Anche in Italia, quindi, il dibattito sulla sostenibilità del SSN è
focalizzato sul dipolo tagliare la spesa o tagliare gli sprechi?
Il consenso è universale sul vantaggio teorico della seconda
alternativa, rimane da vedere in che modo questa è realizzabile. Berwick e Hackbarth(5) ne sottolineano alcune condizioni che possono rilevare anche in Italia:
– un cosciente indirizzo politico, con obiettivi ambiziosi ed
espliciti;
– un monitoraggio onesto del processo di dis-investimento;
– un forte coinvolgimento dei professionisti, gli unici in
grado di distinguere tra ciò che funziona e ciò che va in
spreco;
a
Sintesi degli autori.
9
–
un percorso culturale di transizione da un modello di
salute drogato dal fare di più verso un modello orientato
a fare solo ciò che è sufficiente.
Il disinvestimento è definibile come un processo verificabile
(accountable) che conduce al parziale o completo abbandono di pratiche sanitarie (comprese tecnologie) che, rispetto
ad altre, generano un piccolo o nessun impatto in termini di
salute guadagnata rispetto alla spesa sostenuta per una
determinata popolazione in un certo periodo.
Il disinvestimento può accadere con modalità implicite o sulla
base di analisi esplicite di tutte le documentazioni disponibili(8). Nel primo caso prevalgono interessi di attori indefiniti.
Nel secondo caso la decisione viene informata (supportata)
secondo logiche di health technology assessment (HTA),
ovvero: trasparenti, partecipatorie, fondate su analisi di dati
e non su mere opinioni di esperti, strutturate attorno a criteri multipli espliciti predeterminati e non adottati ad hoc
secondo le convenienze di gruppi di pressione. La HTA quindi ha la potenzialità di contribuire, limitatamente al piano
tecnico-scientifico, alla governance sia dell’innovazione sia
del disinvestimento.
Produzione e utilizzo di HTA
In occasione di un incontro di consenso tra organizzazioni e
professionisti aderenti al Network Italiano di Health
Technology Assessment (NI-HTA) nel gennaio 2006 a Trento
è stata redatta e proposta al dibattito pubblico la “Carta di
Trento”(9), un elenco di sei principi per la valutazione delle tecnologie sanitariea.
1. Chi: la HTA deve coinvolgere tutte le parti interessate
all’assistenza sanitaria (clienti, personale, proprietari/finanziatori, fornitori e la società) lungo le tre dimensioni fondamentali dell’assistenza (professionale, organizzativa e relazionale) per consentire il bilanciamento delle
diverse esigenze e aspettative sulla base di criteri espliciti e condivisi tra le parti stesse.
2. Cosa: deve riguardare tutti gli elementi, materiali e immateriali, che concorrono all’assistenza sanitaria: strutture,
attrezzature, impianti tecnologici, dispositivi medici, farmaci, vaccini, sistemi diagnostici, modelli organizzativi e
assistenziali, documenti di indirizzo clinico (procedure,
linee guida, percorsi assistenziali) e sistemi regolatori
(nomenclatori delle prestazioni, sistemi tariffari, procedure di autorizzazione e accreditamento).
3. Dove: deve riguardare tutti i livelli gestionali dei sistemi e
delle strutture sanitarie:
a. livello generale (organismi di regolazione nazionale e
regionale) per l’accessibilità alle prestazioni, gli assetti organizzativi generali, i sistemi tariffari, la collocazione delle grandi apparecchiature e la presenza delle
tecnologie nel mercato;
b. livello intermedio (management delle singole strutture
sanitarie) per l’acquisto e la gestione di attrezzature,
10
M. Tringali e M. Dellagiovanna
Numero di articoli reperiti con la ricerca
“Health Technology Assessment” come testo libero e MeSH
600
500
400
300
Totale di 8.879 articoli soggettati con il
termine MeSH “Technology Assessment,
Biomediacal” pubblicati in un totale di
3.836 riviste (di cui solo 11 Core Journals)
dal 1967 ad oggi e indicizzati in MEDLINE
(PubMed).
Ricerca effettuata il 25 gennaio 2013.
200
100
1967
1968
1696
1970
1971
1972
1973
1974
1975
1976
1977
1978
1979
1980
1981
1982
1983
1984
1985
1986
1987
1988
1989
1990
1991
1992
1993
1994
1995
1996
1997
1998
1999
2000
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
2011
0
Testo libero
MeSH
la strutturazione di percorsi assistenziali e di specifici
assetti organizzativi;
c. livello professionale per la pratica assistenziale quotidiana.
4. Quando: deve essere un’attività continua, condotta
prima della loro introduzione e durante l’intero ciclo di
vita, per dare assicurazione alle parti interessate che
l’impatto reale sulle diverse dimensioni considerate continui a essere coerente con quanto previsto, anche a
fronte degli inevitabili cambiamenti scientifici, tecnici,
organizzativi, epidemiologici e di scenario.
5. Perché: è una necessità e una opportunità per la governance integrata dei sistemi e delle strutture sanitarie.
6. Come: è un processo multidisciplinare che deve svolgersi
in modo coerente con gli altri processi assistenziali e
tecnico-amministrativi. Elementi essenziali per la credibilità
delle valutazioni sono il coinvolgimento delle varie parti, la
piena adesione al metodo scientifico, l’approccio multidisciplinare e il rispetto dei principi di equità e trasparenza.
La definizione e i principi della Carta di Trento evidenziano
che la HTA non riguarda solo il momento registrativo, ovvero
Figura 1 Trend annuale del numero di
citazioni bibliografiche indirizzate dalla
National Library of Medicine (NLM,
USA) con il termine MeSH Technology
Assessment, Biomedical, dal 1967 a oggi.
l’immissione in commercio di competenza delle autorità
regolatorie europee e nazionali (per es. per i farmaci EMA e
AIFA), ma anche la pratica post-registrativa, ovvero le determinazioni regionali e aziendali per quanto di competenza.
Benché si tratti di un argomento di introduzione relativamente recente in Italia, la HTA ha una lunga e poco evidente storia. La National Library of Medicine dal 1967 a oggi ha indicizzato un totale di 8879 articoli con il termine MeSH Technology
Assessment, Biomedical. Questi articoli costituiscono meno
dello 0,045% dei circa 20 milioni di articoli scientifici indicizzati in totale su PubMed da prima del 1950 alla fine del 2012 e
sono stati pubblicati in ben 3836 riviste, di cui solo 11 classificate Core Journals. Solo 46 di queste riviste scientifiche,
ovvero lo 0,51% del totale, hanno pubblicato oltre 10 articoli (ricerche effettuate il 25 gennaio 2013; Figg. 1 e 2).
Si tratta quindi di un argomento molto trasversale, timidamente esplorato in praticamente tutte le aree della medicina e sviluppato in poche riviste di nicchia. Per esempio, nell’anno 2011, sul totale di 143 riviste che hanno pubblicato
almeno un articolo indicizzato col MeSH Technology
Assessment, Biomedical, solo 2 riviste (International journal
Articoli “Technology Assessment, Biomedical”
pubblicati negli ultimi 45 anni
0,1%
0,1% 0,2%
0,5%
2,0%
Oltre 50 citazioni
da 41 a 50
da 31 a 40
30,8%
da 21 a 30
da 11 a 20
da 2 a 10
66,5%
1 citazione
Figura 2 Classi di riviste che hanno pubblicato almeno
un articolo indicizzato dalla NLM con il termine MeSH
Technology Assessment, Biomedical. Valori in percentuale sul totale di 3836 riviste.
HTA: che cos’è e quali applicazioni in diabetologia
of technology assessment in health care e Technology evaluation center assessment program) hanno pubblicato più di
dieci articoli.
“Diversamente da tutti i Paesi sviluppati del mondo, l’Italia
non si è ancora dotata di una tecnostruttura nazionale di riferimento che valuti sistematicamente… le nuove tecnologie
sanitarie da introdurre e quelle obsolete da abbandonare,
ma questo non significa che non vi siano, anche nel nostro
Paese, importanti strutture e risorse umane e scientifiche
dedicate ai processi di valutazione delle tecnologie sanitarie”,
come riportato nella presentazione del Primo Libro Bianco
sulla HTA in Italia(10), che costituisce il primo vero tentativo di
analisi sulle prassi sviluppatesi in Italia a vario livello.
La scarsità di esperienze italiane in materia è riscontrabile
11
anche nella letteratura peer review. In PubMed sono indicizzate solo 16 citazioni in lingua italiana negli ultimi 20 annib.
Recentemente peraltro sono stati pubblicati manuali(11,12), linee
guida(13) e rassegne(14,15) in italiano che complementano analoghe documentazioni di natura metodologica realizzate nel
Regno Unito(16), in Danimarca(17) e in Canada(18,19). La AGENAS
ha avviato una collaborazione interistituzionale tra numerose
regioni per la realizzazione di una Rete Italiana di HTA (RIHTAc).
In Regione Lombardia nel 2010 è stato avviato un programma di HTA nella prospettiva del sistema regionaled,e che ha
definito un processo valutativo (in tre fasi ciascuna attribuita
a differenti attori – tabella 1 –, rinnovati a fine 2012 e distribuiti in due commissioni regionalif ), schemi-tipo di modulistica, criteri, regole di procedura, formato atteso e aree priori-
Tabella 1 Elenco delle attività previste per ciascuna fase di valutazione HTA in regione Lombardia. A ciascuna locuzione corrisponde una pagina nel gestionale per le attività valutative. L’accesso è riservato, secondo la
competenza, a: componenti nominati nelle commissioni regionali, gruppi di esperti, produttori, associazioni.
Fasi e attori delle valutazioni di tecnologie sanitarie in Lombardia
1) Priorità: commissione regionale NVP-CI
Avvio: Segnalazione, Audizione, Verifica assenza di interessi conflittuali specifici NVP-CI, Obiettivi
Giudizio: Pesatura dimensioni valutative, Rapporto sintetico indipendente dal produttore, Attribuzione punteggi e commenti,
Analisi decisionale a dimensioni multiple
Conclusione: Sintesi e approvazione bozza Giudizio di Priorità, Appello di priorità - Consultazione pubblica del giudizio di
priorità, Giudizio di priorità definitivo, Ricerca esperti e conduttori, Selezione esperti
Condivisioni: produttori, associazioni
Consultazione produttori, Società scientifiche, Associazioni di pazienti, volontari e cittadini: Segnalazione studi (primari e
secondari), Consegna contributi (per 14 dei 21 criteri)
2) Assessment: esperti di dominio scientifico
Avvio: Obiettivi, Selezione collegiale sottocriteri e quesiti, Ricerca bibliografica, Analisi DWH regionale, Raccolta e validazione informazioni da produttori e associazioni
Classificazione studi (con moduli pre-specificati)
Base documentale: Credibilità studi epidemiologici, clinici, economici, analisi di impatto finanziario, Listato documentazione inclusa ed esclusa, Verifica qualità e attendibilità documentazioni scientifiche, Verifica qualità e attendibilità linee guida,
Tabelle riassuntive studi inclusi e valutati - Livello di qualità globale della documentazione disponibile
Contributi: Sintesi di contributi individuali per la Stima di Impatto Multidimensionale (SIM, a 21 criteri), Redazione, discussione e valutazione collegiale bozza di SIM
Conclusione: Verifica e sintesi SIM definitiva, Discussione raccomandazioni per l’uso appropriato e sintesi operativa,
Approvazione SIM e sintesi operativa
3) Appraisal: commissione regionale TTRAM
Avvio: Obiettivi, Audizione produttori, Verifica assenza di interessi conflittuali specifici TTRAM, Pesatura criteri di valutazione estrinseci, Attribuzione punteggi e giudizi
Discussione: Analisi decisionale a criteri multipli, Discussione appraisal, Stesura motivazioni, Sintesi bozza di decisione sul
valore d’appropriatezza d’uso, Verifica e approvazione
Conclusione: Giudizio di appropriatezza d’uso e consultazione pubblica, Analisi commenti ricevuti, Appello di appraisal e
audizione, Giudizio d’appropriatezza d’uso definitivo
Decisione
Documentazione scientifica
b
Ricerca PubMed: “Technology Assessment, Biomedical”[Mesh] Filters: Italian. Il primo articolo risale al 1993.
Rete Italiana di HTA. http://www.agenas.it/hta.htm
d
DGR VIII/7856 del 30 luglio 2008: Determinazione in merito alla valutazione dell’appropriatezza d’uso di farmaci, dispositivi biomedici e tecnologie diagnosticoterapeutiche al fine del loro impiego nell’ambito del servizio sanitario regionale secondo gli indirizzi del PSSR e determinazioni conseguenti.
e
DDG 11858/2009 del 12 novembre 2009: Prime determinazioni in attuazione della DGR 7856/2008 Nomina dei componenti del Nucleo di
Valutazione delle Priorità e dei Conflitti di Interesse (NVPCI) e del Tavolo per l’Appropriatezza in Medicina (TTRAM).
f
DDG 12494/2012 Rinnovo, ai sensi dell’allegato 5 della DGR 7856/2008, dei componenti del Nucleo di Valutazione delle Priorità e dei
Conflitti di Interesse (NVPCI) e aggiornamento del Tavolo Tecnico Regionale per l’Appropriatezza in Medicina (TTRAM).
c
12
M. Tringali e M. Dellagiovanna
Figura 3 Schermata del gestionale operativo utilizzato dalla Direzione Generale
Sanità della regione Lombardia per le
valutazioni HTA, aperto alla pagina
Assessment – Avvio della valutazione
“Dispositivi avanzati per il diabete mellito”.
tarieg. La previsione di co-finanziare il programma tramite
tariffe a carico dell’industria, proporzionali al carico valutativo, non è stata realizzata. Tutta l’attività, coordinata dalla
Direzione Generale Sanità della regione, è effettuata da professionisti nominati nelle due commissioni regionali e da
esperti di dominio scientifico in orario di servizio e senza
oneri a carico del SSR. Il programma di valutazione non è
stato finanziato con risorse aggiuntive e viene operato tramite il distacco parziale di un dirigente medico e l’attività prestata da un amministrativo a tempo parziale in Direzione
Generale (DG) Sanità.
Dal dicembre 2012 tutta l’attività delle commissioni e degli
esperti si svolge esclusivamente per via elettronica tramite
un prototipo di gestionale operativo (Fig. 3). Il processo è
guidato da testi e moduli elettronici per l’accesso controllato
a documenti e per la raccolta di giudizi (dichiarazioni, pesi,
punteggi, commenti, verbali, approvazioni). Nominati ed
esperti consegnano il CV ed effettuano dichiarazioni di interessi secondari, di impegno alla riservatezza e al rispetto
della confidenzialità delle documentazioni e di autorizzazione
al trattamento dei dati personali.
Il processo è sequenziale e suddiviso in tre fasi per ciascuna
valutazione. Le attività si svolgono in presenza, durante le
riunioni a cadenza mensile per i nominati e con periodicità
variabile per gli esperti e a distanza, nei periodi intercorrenti
tra le riunioni. Nominati ed esperti accedono dal loro notebook o tablet alla rete wireless regionale durante le riunioni
per effettuare pesature, punteggi, voti e approvazioni.
L’intero processo è verificabile tramite audit esterno.
La prima fase di valutazione è denominata valutazione di priorità, è affidata al Nucleo di Valutazione delle Priorità e dei Conflitti
di Interesse (NVP-CI) e consente di filtrare proposte di introdug
zione di tecnologie sanitarie avanzate dall’industria, da associazioni scientifiche o altri soggetti accreditati. Un conduttore di
progetto e un esperto di dominio scientifico redigono un
Rapporto Sintetico indipendente dal produttore seguendo un
modello pre-specificato. Dopo un’audizione del richiedente, i
componenti del NVP-CI definiscono l’importanza relativa di 8
dimensioni valutative elencate nella delibera (in grassetto nella
tabella 2), tramite un’operazione di pesatura specifica effettuata usando un modulo online standard. In pratica ogni valutatore attribuisce un peso univoco da 1 (importanza minore) a
8 (importanza maggiore) a ciascuna delle 8 dimensioni.
Quando la pesatura è stata completata i valutatori esaminano
il Rapporto Sintetico e il dossier del produttore ed esprimono
su un altro modulo online un giudizio personale circa il valore
della tecnologia proposta per il SSR, attribuendo punteggi ed
esprimendo commenti per ciascuna delle 8 dimensioni valutative. I giudizi personali di priorità vengono assemblati in una
bozza di Giudizio di Priorità (GP), predisposto applicando un
metodo di Analisi Decisionale a Dimensioni Multiple (ADDM)
derivato dall’adattamento di uno strumento analitico(20) sviluppato nell’ambito della collaborazione internazionale EVIDEM(21),
cui la DG Sanità partecipa dal 2010 anche tramite sperimentazioni dello strumento su farmaci(22) e dispositivi (non pubblicato). Il metodo consiste in un’elaborazione pre-specificata in due
parti coordinate:
1. Indice di priorità per il SSR. L’analisi delle dimensioni
valutative viene effettuata utilizzando un modello additivo
lineare dei pesi normalizzati per i punteggi raccolti, per
approssimare un indice sintetico del valore della tecnologia esaminata, in comparazione con l’insieme generico
delle alternative in uso nel caso specifico.
2. Analisi qualitativa dei commenti. I commenti vengono
DDG 14013/2009 del 15 dicembre 2009: Tariffe, criteri, regole di procedura e formato atteso per le valutazioni di tecnologie sanitarie (con
allegati su Formazione e informazione, Aree prioritarie ricerca comparativa, Moduli valutazione studi).
13
HTA: che cos’è e quali applicazioni in diabetologia
Tabella 2 Elenco delle dimensioni (codificate da D1 a D8), utilizzate nella fase di valutazione di priorità, e dei criteri (codificati da C1 a C21) utilizzati nelle fasi di valutazione di assessment e appraisal (colonna centrale). Con
la notazione G sono marcati i criteri giudicabili con metodo qualitativo (impatto positivo, neutro o nullo), i rimanenti criteri sono valutabili con metodo semi-quantitativo (su scala orientata simil-Likert a cinque posizioni).
Contributi
Elenco dimensioni (D) per priorità
Metodo di
nella fase
e criteri (C) per assessment e appraisal
appraisal
di assessment
Conduttori
valutazione
Esperti
D1
Rilevanza generale
C1.
C2.
Completezza e coerenza della base documentale
Rilevanza e validità della base documentale
C3. Descrizione e gravità della malattia
C4. Dimensioni della popolazione
C5. Obiettivi sanitari di ordine generale
C6.
Descrizione della tecnologia e aree di beneficio
D2
Sicurezza
C7.
Miglioramento di sicurezza e tollerabilità
D3-4 Efficacia teorica e pratica
C8.
Miglioramento di efficacia in ricerca clinica (efficacy) e pratica clinica
(effectiveness)
C9. Miglioramento di esiti riferiti dai pazienti (ERP)
C10. Linee guida cliniche, raccomandazioni di buona pratica, autorizzazioni
e controlli
C11. Problematiche delle alternative tecnologiche in uso attuale
Esperti,
Produttori
D5
Analisi
decisionale
a criteri multipli
(ADCM)
Impatto economico e finanziario
C12. Impatto finanziario diretto sul SSN (e sul paziente)
C13. Costo-efficacia della tecnologia
C14. Impatto su altre spese
C15. Impatto sulla efficienza (costo-opportunità) dell’offerta (G)
D6
Equità
C16. Impatto su equità e accessibilità delle prestazioni (G)
D7
Impatto sociale ed etico
C17. Coerenza con gli indirizzi programmatori nazionali e regionali
Analisi
narrativa
commenti
ADCM
C18. Impatto sul bisogno sanitario (G)
Esperti
Esperti,
Produttori
C19. Pressione dei portatori di interesse (G)
C20. Elementi di contesto storico-politico (G)
D8
Impatto organizzativo
Analisi
narrativa
commenti
C21. Capacità del sistema e uso appropriato della tecnologia (G)
Colonna di sinistra: gruppo di nominati o esperti con ruolo prevalente nella stesura di contributi per i criteri nella fase di assessment. Colonna
di destra: metodo di analisi adottato per gruppi di criteri nella fase di appraisal.
assemblati, categorizzati e analizzati, producendo un
rapporto descrittivo organizzato per dimensione valutativa.
L’indicatore e l’analisi dei commenti vengono revisionati dai
componenti del NVP-CI per verificare la coerenza tra i punteggi e i commenti raccolti per ciascuna dimensione valutativa, con l’obiettivo di identificare incongruenze o aree meritevoli di esplorazione e verifica. Al termine l’indicatore e i
commenti vengono approvati dal NVP-CI.
Durante il primo biennio di attività sono state effettuate valutazioni di priorità per l’eventuale introduzione di tre tecnolo-
gie interventistiche, due diagnostiche e due alimenti dietetici
a fini speciali. La stima della popolazione interessata e della
spesa potenziale a carico del SSR (al netto di eventuali sconti) è riportata nella tabella 3. Nessuna di queste tecnologie è
stata approvata per le successive fasi di assessment e di
appraisal, ovvero per la raccomandazione e l’adozione nel
SSR. Una generica stima della spesa a carico del SSR evitata in seguito alla mancata approvazione di tariffe o altre
modalità di rimborso ammonta a circa 37.400.000 di € per
le tecnologie interventistiche, circa 27.500.000 € per le tecnologie diagnostiche e circa 2.600.000 € per gli alimenti die-
14
M. Tringali e M. Dellagiovanna
tetici a fini speciali, per un totale stimato di 67.500.000 € di
spesa teorica evitata. Queste stime di impatto finanziario per
il SSR peraltro non hanno tenuto conto di possibili risparmi
che alcune tecnologie valutate avrebbero potuto in linea teorica apportare in virtù di risparmi in altri settori. In questi casi
tale risparmio “promissorio” non è stato stimato con certezza per la scarsità di documentazione scientifica di efficacia,
che di fatto non consentiva di raggiungere un adeguato consenso professionale sull’effettiva sostituzione di tecnologie
ed esponeva quindi a costi aggiuntivi certi in assenza di disinvestimenti, e perché è stato considerato di natura solo
aleatoria, in mancanza di verifiche tramite registri prospettici
e di modalità di rimborso collegate a esiti clinici (payment by
result e altre forme di rimborsi condizionali) effettivamente
praticabili.
Altre tecnologie sono tuttora in corso di valutazione di priorità dopo richiesta da parte dei produttori.
La seconda fase di valutazione consiste nella valutazione
tecnica o assessment, è a carico degli esperti di volta in volta
identificati in funzione delle tecnologie in esame ed è preparatoria per la terza e ultima fase di valutazione della appropriatezza d’uso (appraisal). Obiettivo dell’assessment è la
produzione di un rapporto strutturato a criteri multipli, denominato Stima di Impatto Multidimensionale (SIM), che possa
informare la successiva valutazione di appraisal.
In preparazione dell’assessment vengono sempre consultati
tutti i produttori e possono essere consultate Società
Scientifiche e Associazioni di pazienti, volontari e cittadini. A
tale scopo la DG Sanità contatta i rappresentanti per i rapporti istituzionali dei produttori (inclusi i competitor diretti o
indiretti) per comunicare l’obiettivo della valutazione, raccogliere commenti e richiedere documentazione pertinente.
Nella tabella 1 sono elencate le attività condotte dagli esperti indipendenti, i nominativi dei quali non vengono resi pub-
blici prima del termine dell’assessment per minimizzare traffici di influenze. Nell’ottica di migliorare l’efficienza del processo, il gruppo di esperti verifica l’esistenza e la qualità di
rapporti HTA di altre organizzazioni, di revisioni sistematiche
e altra documentazione attendibile che possa essere riutilizzata, nel rispetto delle condizioni d’uso stabilite dagli autori.
Particolare attenzione è data alla selezione di tutti i comparatori necessari per una valutazione completa ed equilibrata. I rapporti prodotti da centri di ricerca e dipartimenti universitari italiani e commissionati dai produttori possono
essere utilizzati previa verifica indipendente della qualità del
lavoro. Le informazioni consegnate dai produttori vengono
verificate dal gruppo di esperti. La Banca Dati Assistito
(BDA) disponibile nel datawarehouse regionale, in cui sono
registrati i dati sanitari amministrativi provenienti dagli archivi dei ricoveri, della specialistica ambulatoriale e numerosi
altri, viene consultata per verificare retrospettivamente i pattern di utilizzo e/o per stimare la numerosità della popolazione o delle sottopopolazioni specifiche potenzialmente interessate alla nuova tecnologia.
La SIM a 21 criteri viene costruita raccogliendo su moduli
elettronici i contributi dei soli conduttori della valutazione (2 o
3 persone nominate nelle commissioni regionali o individuate nel gruppo di esperti) per i primi due criteri valutativi
(colonna di sinistra della tabella 2), dei soli esperti per i criteri C3-4-5 e C19-20 e infine sia degli esperti sia di ciascuno
dei produttori eventualmente interessati per i rimanenti criteri. In tabella 4 è esemplificata la descrizione di un criterio. Di
norma solo per una parte dei criteri è disponibile documentazione scientifica attendibile. Quando ciò non accade la
stima del valore dell’intervento e dei comparatori viene attribuita sulla base dell’analisi di dati raccolti ad hoc oppure del
consenso tra gli esperti.
La terza fase di valutazione è costituita dalla valutazione di
Tabella 3 Elenco di tecnologie di cui è stata determinata la priorità per il SSR durante l’avvio del programma
di valutazione HTA.
Stima popolazione
Stima di
Tecnologie proposte alla valutazione di priorità
interessata,
spesa
a carico
per il SSR (2010-2011) in Lombardia
in pazienti/anno
del SSR, in €
Stimolatori barocettori carotidei per ipertensione arteriosa
900
22.800.000
resistente a farmaci
Sistema di massaggiatore termomeccanico
200.000
14.000.000
per lombalgia acuta
Protesi peniene per disfunzione erettile postoperatoria
50
600.000
Test genomico predittivo USA di recidiva in alcuni pazienti
3.600
11.500.000
con tumore mammella operato
Test genomico predittivo EU di recidiva in alcuni pazienti
6.000
16.000.000
con tumore mammella operato
Alimento dietetico a fini speciali per interventi di chirurgia
15.000
2.000.000
oncologica gastrointestinale
Alimenti dietetici a fini speciali per Parkinson in terapia
800
600.000
con Levodopa
HTA: che cos’è e quali applicazioni in diabetologia
appropriatezza d’uso o appraisal ed è a carico dei nominati nel TTRAM. L’obiettivo è fornire informazioni di qualità per
rendere più robuste, coerenti, trasparenti e verificabili le
decisioni di competenza della programmazione regionale e
della gestione aziendale, in modo da massimizzare i guadagni di salute per la popolazione e nel contempo minimizzare il costo opportunità, ovvero quel valore in termini di salute che occorre sacrificare per poter reindirizzare le risorse,
finanziarie e organizzative, verso altre scelte ritenute più
appropriate.
Per giudicare l’uso appropriato di tecnologie sanitarie occorrono analisi e sintesi operative in grado di tener conto il più
possibile di tutti i numerosi fattori in gioco. Alcune giurisdizioni si affidano a misure composite e derivate, tra le quali il rapporto incrementale di costo ed efficacia (RICE) è quella più
diffusa e meglio conosciuta(23) sebbene non sia priva di contraddizioni(24). Le valutazioni condotte dal NICE nel Regno
Unito, per esempio, utilizzano soprattutto questo metodo.
Altre giurisdizioni adottano metodi di valutazione basati su un
numero variabile di criteri, tra i quali anche il costo e
l’efficacia, verificati (assessment) e interpretati (appraisal) singolarmente riguardo all’importanza relativa e al contributo
che ciascun criterio apporta alla misura finale del valore della
tecnologia nel contesto in cui questa è esaminata. Una valutazione condotta dall’agenzia canadese di HTA (CADTH),
per esempio, ha coinvolto 23 esperti nazionali in un approccio di Analisi Decisionale(25) a Criteri Multipli (ADCM) per ridistribuire l’uso appropriato del radioisotopo medico Tecnezio
99m tra 24 utilizzi clinici (l’80% del normale carico di lavoro di
una unità di medicina nucleare)(26). In questo tipo di analisi(2730)
è necessario tener presente considerazioni, sia normative
(cosa deve essere fatto) sia di fattibilità (cosa si può fare),
rese esplicite tramite:
– definizione di criteri misurabili, non ridondanti e di ordine
universale;
– adozione di un modello di analisi decisionale chiaro,
documentabile e riproducibile, quale supporto (e non
surrogato) di decisioni.
Qualunque siano l’insieme di criteri e sottocriteri e il modello
di analisi decisionale adottati, è importante che ciascun elemento possa essere ricondotto a costrutti valutativi di rico-
Tabella 4 Esempio di descrizione di uno dei 21 criteri utilizzati per le valutazioni di tecnologie sanitarie
in regione Lombardia.
C9. Miglioramento di esiti riferiti dai pazienti
(ERP): capacità della tecnologia proposta di determinare cambiamenti positivi negli esiti (outcome)
riportati dai pazienti (ERP) (per es. qualità della vita)
oltre e al di là dei cambiamenti positivi misurati con
parametri clinici, fisiologici o genomici. Include
anche miglioramenti nella convenienza per i pazienti e nell’aderenza dei medesimi al trattamento.
h
15
nosciuto valore e prodotti da reti collaborative internazionali,
per esempio la nascente rete europea di HTA sostenuta dalla
Comunità Europea nell’ambito dei progetti EUnetHTA(31), la
collaborazione internazionale EVIDEM e altre. L’adozione di
un insieme di criteri operabili nel contesto italiano e riconducibili ai costrutti internazionali è mirata a facilitare sia il riutilizzo in Lombardia di rapporti e studi condotti in altri contesti,
per esempio presso diverse regioni, sia il contributo regionale a rapporti e studi di valenza nazionale e internazionale.
Per l’appraisal delle tecnologie sanitarie la DG Sanità
Lombardia ha quindi sviluppato:
– un insieme di criteri costituito da una gerarchia di dimensioni, criteri, sottocriteri e quesiti, riferita agli analoghi
componenti dei Core Model(32) di EUnetHTA;
– un modello di analisi decisionale a criteri multipli derivato
dalla matrice multidimensionale MCDA(33) di EVIDEM.
Nella tabella 1 sono elencate le attività condotte dai componenti della commissione regionale TTRAM. Mentre il giudizio
di priorità viene limitato alla macroanalisi delle 8 dimensioni
valutative, per l’analisi decisionale sull’appropriatezza d’uso
vengono considerati i 21 criteri, suddivisi in due gruppi:
a. l’importanza relativa dei 15 criteri valutativi considerati
misurabili su scala ordinata (definiti criteri estrinseci) viene
stabilita tramite l’operazione di pesatura preventiva specifica effettuata da parte di ciascun componente del
TTRAM. Successivamente i valutatori consultano il rapporto strutturato (SIM) in cui il gruppo di esperti ha sintetizzato le informazioni credibili per l’intervento e i comparatori in esame (e che riporta le informazioni eventualmente consegnate dai produttori), e attribuiscono punteggi (su una scala ordinata a 4 valori pre-specificati) e
commenti a testo libero per ciascuno dei 15 criteri;
b. i rimanenti 6 criteri non sono considerati misurabili e vengono denotati come intrinseci perché la loro valutazione
non può prescindere dal contesto, dalla cultura e dalle
preferenze degli specifici valutatori. In questo caso si procede direttamente alla raccolta di giudizi espressi in
forma qualitativa, ovvero: impatto negativo, neutro o
positivo per il SSR. Anche questi criteri vengono argomentati con commenti a testo libero.
Per l’analisi decisionale a criteri multipli si procede in modo
analogo a quanto descritto per la fase di priorità, tramite una
elaborazione pre-specificata condotta sui 15 criteri computabili e sui 6 criteri solo giudicabili in termini qualitativi.
L’analisi decisionale viene portata all’esame e all’approvazione della D.G. Sanità e quindi inserita nel sito web regionaleh
per la consultazione pubblica e ne viene data informazione
tramite newsletter “NoiSanità” (per professionisti della salute)
e “Sanità in forma” (per cittadini e pazienti). Contestualmente
la decisione viene comunicata al produttore, ai produttori
concorrenti e ad altre entità interessate che possono produrre una richiesta motivata di appello contro la decisione di
appraisal. Questa viene esaminata dai conduttori del progetto valutativo per eventuale riconsiderazione del giudizio. La
decisione viene infine adottata con atto regionale.
www.sanita.regione.lombardia.it, menu: Qualità e controllo, sezione: Valutazione tecnologie.
16
M. Tringali e M. Dellagiovanna
Applicazioni in diabetologia
Anche nelle pubblicazioni scientifiche in area diabetologica il
tema HTA è molto periferico: in tabella 5 è riportato l’elenco di
riviste biomediche che hanno pubblicato più di un articolo indicizzato dalla NLM con i MeSH Diabetes e Technology
Assessment, Biomedical (su un totale di 60 articoli indicizzati
con entrambi i termini). Peraltro alcune giurisdizioni hanno realizzato completi rapporti di HTA oppure documentazioni postregistrative e comparative tra tecnologie concorrenti nella
forma di revisioni sistematiche o narrative della letteratura. Di
seguito vengono riportati i contributi più recenti e significativi.
Il NICE, istituto nazionale per l’eccellenza clinica del Regno
Unito, negli ultimi 5 anni ha prodotto 4 rapporti di HTA su dispositivi o farmaci per il diabete: un rapporto sui microinfusori(34), due su farmaci per la degenerazione maculare della
retina nei pazienti diabetici(35,36) e uno sull’exenatide(37).
Ciascun rapporto è stato seguito da raccomandazioni per
l’utilizzo appropriato sul territorio dell’Inghilterra e del Galles
e, previa revisione da parte delle autorità sanitarie regionali,
sul territorio dell’Irlanda del Nord e della Scozia. In questo
senso, oltre che per le modalità di realizzazione dei rapporti
(che non sono limitate alla produzione di revisioni sistematiche della letteratura disponibile) l’esempio britannico, nel suo
complesso, rappresenta il più completo e verosimilmente
Tabella 5 Elenco di riviste biomediche che hanno
pubblicato più di un articolo indicizzato dalla NLM
con entrambi i MeSH “Diabetes” e “Technology
Assessment, Biomedical” dal 1991 a oggi, ordinato
per frequenza di articoli così indicizzati.
Titolo rivista
N articoli
International journal of technology
4
assessment in health care
Tecnologica. MAP supplement.
4
Blue Cross and Blue Shield Association
Diabetes technology & therapeutics
3
Health technology assessment
3
(Winchester, England)
Issues in emerging health technologies
3
Expert review of medical devices
2
Health devices
2
Health policy (Amsterdam, Netherlands)
2
JAMA : the journal of the American
2
Medical Association
Ophthalmology
2
The American journal of nursing
2
The Medical journal of Australia
2
i
l
l’unico programma di HTA al mondo effettivamente inserito
nella programmazione e nella gestione sanitaria.
In Canada l’agenzia federale per i farmaci e la valutazione
delle tecnologie (CADTH) realizza rapporti sintetici che, pur
essendo basati solo su ricerche bibliografiche non estensive
e analisi non sistematiche, forniscono informazioni utili per la
programmazione e la gestione sanitaria e quindi per vere attività di HTA. Due di questi rapporti riguardano i microinfusori
per pazienti con diabete in età pediatrica(38) e nell’adulto(39).
La AHRQ, agenzia federale USA per la ricerca e la qualità
dell’assistenza sanitaria, nell’ambito del programma Effective
Health Care ha realizzato tre revisioni sistematiche con
l’obiettivo di acclarare l’efficacia comparativa di farmaci(40,41)
e dispositivi biomedici, in particolare una revisione dei nuovi
dispositivi per il diabete: microinfusori, monitoraggi automatizzati e sistemi combinati microinfusore-monitoraggio in età
pediatrica e nell’adulto(42), revisione che è probabilmente il
più completo e accurato rapporto disponibile sulla materia.
Sebbene in Italia valutazioni HTA o revisioni della letteratura
propedeutiche a valutazioni di HTA in area diabetologica non
siano state realizzate prima del 2012, da alcuni anni indirizzi
generali ed esperienze locali hanno realizzato revisioni narrative o anche sistematiche delle conoscenze per alcune soluzioni tecnologiche in commercio.
Fin dal 2008 l’Istituto Superiore di Sanità in collaborazione
con un gruppo multidisciplinare di esperti di numerose società scientifiche nell’ambito del progetto IGEAi ha realizzato e
aggiornatol un documento di indirizzo per la gestione integrata del diabete mellito di tipo 2 nell’adulto, comprensivo di
analisi sistematiche della letteratura disponibile, di un insieme di indicatori per la misura dei percorsi clinico-assistenziali
e di un dizionario dati per l’implementazione di monitoraggi
della gestione integrata del diabete(43).
L’Agenzia sanitaria e sociale regionale della regione EmiliaRomagna nell’ottobre 2012 ha pubblicato un rapporto sintetico sui dispositivi per l’infusione continua della terapia insulinica (CSII), per il monitoraggio continuo della glicemia
(CGM) e sui sistemi semi-integrati (SAP), comprensivo della
descrizione delle tecnologie, di una ricerca sistematica di
rapporti di Health Technology Assessment (HTA), di Horizon
Scanning (HS) e di linee guida sulla materia e di una descrizione dell’impatto ipotizzabile riguardo agli aspetti clinici,
economici, organizzativi ed etico-sociali(44).
Nel 2012 la AGENAS in collaborazione con alcune regioni ha
realizzato per conto del Ministero dalla Salute una valutazione
tecnica(45) (assessment), per determinare la sostenibilità e
acclarare i miglioramenti in termini di salute e qualità di vita, nei
bambini e adolescenti affetti da diabete, dei nuovi sistemi
combinati microinfusore-sensore continuo (SAP). Per la valutazione sono state effettuate una revisione sistematica della
letteratura e una analisi di contesto delle regioni partecipanti.
Due diabetologi hanno contribuito alla revisione del rapporto.
Un gruppo di studio di tre società scientifiche italiane in area
diabetologica ha recentemente sintetizzato alcune considera-
Versione estesa del progetto disponibile senza oneri all’indirizzo: http://www.epicentro.iss.it/igea/default.asp
Ultimo aggiornamento marzo 2012, revisione prevista 2014.
HTA: che cos’è e quali applicazioni in diabetologia
zioni a completamento della valutazione tecnica condotta da
AGENAS, auspicando un maggiore coinvolgimento di esperti del settore nelle attività di valutazione delle tecnologie(46).
La Commissione Nazionale Diabete presso il Ministero della
Salute ha prodotto il Piano sulla malattia diabetica(47), presentato il 15 gennaio 2013. Nel documento vengono sottolineate
l’opportunità di affrontare sistematicamente le problematiche
gestionali e organizzative assieme alle logiche e agli aspetti
tecnico-professionali, e la necessità di procedere a una esatta valutazione di quanto viene proposto come innovativo (che
non sempre significa novità), unita a una valutazione del peso
dei benefici per il paziente e, più in generale, per il sistema
sanitario. Nel documento viene citato uno dei rapporti di HTA
realizzato per NICE nel Regno Unito e vengono proposti alcuni obiettivi che corrispondono alla sostanza delle valutazioni
comparative, sia registrative sia post-registrative.
La Direzione Generale Sanità della regione Lombardia ha
avviato nel novembre 2012 una valutazione per l’uso appropriato dei nuovi dispositivi per il diabete in età pediatrica e negli
adulti secondo le modalità descritte nella sezione precedente.
Per la fase di assessment verranno utilizzati tutti i rapporti
sopra richiamati, oltre a documentazione richiesta a tutti i produttori e a contributi da parte di esperti multiprofessionali e
multidisciplinari. Per la fase di appraisal sono state predisposte tre analisi decisionali a criteri multipli basate su altrettante
comparazioni per le proposte innovazioni rispetto ai rispettivi
standard (CCSI vs MDI, CGMS vs SBGM, SAP vs MDI+CGM),
suddivise in età pediatrica e adolescenziale e negli adulti.
Conflitto di interessi
Nessuno.
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