Diapositiva 1 - The European House

Strettamente riservato
Roma, 10 novembre 2015
Accesso ai farmaci innovativi
a livello EU e italiano
Paola Testori Coggi
© 2015 The European House - Ambrosetti S.p.A. TUTTI I DIRITTI RISERVATI. Questo documento è stato ideato e preparato da
TEH-A per il cliente destinatario; nessuna parte di esso può essere in alcun modo riprodotta per terze parti o da queste utilizzata,
senza l’autorizzazione scritta di TEH-A. Il suo utilizzo non può essere disgiunto dalla presentazione e/o dai commenti che l’hanno
accompagnato.
Accesso ai farmaci innovativi a livello EU e
italiano
Paola Testori Coggi
Presidente Comitato Prezzi e Rimborso
Forum Meridiano Sanità, Roma 10 novembre 2015
Dichiarazione di trasparenza/interessi*
Le opinioni espresse in questa presentazione sono personali e non impegnano in alcun modo l’AIFA
Interessi nell’industria farmaceutica
NO
Attualmente
Da 0 a
3 anni precedenti
oltre 3 anni precedenti
INTERESSI DIRETTI:
1.1 Impiego per una società: Ruolo esecutivo in una
società farmaceutica
1.2 Impiego per una società: Ruolo guida nello sviluppo
di un prodotto farmaceutico
1.3 Impiego per una società: altre attività
2. Consulenza per una società
3. Consulente strategico per una società
X
X
X
X
X
X
4. Interessi finanziari
obbligatorio
obbligatorio
facoltativo
facoltativo
facoltativo
facoltativo
X
facoltativo
6. Sperimentatore principale
X
facoltativo
7. Sperimentatore
X
facoltativo
8. Sovvenzioni o altri fondi finanziari
X
facoltativo
5. Titolarità di un brevetto
INTERESSI INDIRETTI:
9. Interessi Familiari
X
facoltativo
* Paola Testori Coggi, secondo il regolamento sul Conflitto di Interessi approvato dal CdA AIFA in data 25.03.2015 e pubblicato sulla Gazzetta
Ufficiale del 15.05.2015 in accordo con la policy EMA /626261/2014 sulla gestione del conflitto di interessi dei membri dei Comitati Scientifici e
degli esperti.
N.B. Per questo intervento non ricevo alcun compenso
2
La sfida attuale per i sistemi sanitari
 Aumento della domanda di cure (ageing)
 Costi crescenti delle terapie
 Risorse economiche limitate ed insufficienti
Ma nel rispetto dei valori fondamentali di universalità,
equità e accesso a cure sanitarie di buona qualità, efficaci
e sicure
La risposta dall’innovazione
 Benefici potenziali dell’innovazione
ma evoluzione nelle strutture, forza lavoro, processi,
prodotti, servizi, tecnologie
3
Accesso ai farmaci: valore aggiunto EU






Clinical Trials
Marketing authorization
Pharmacovigilance Activity
Counterfeit and falsified medicines
Health Technology Assessment?
Pricing e Reimbursement?
4
Expert group on Safe and Timely Access to
Medicines for Patients (STAMP)
 Ottimizza l’impiego degli strumenti esistenti (Accelerated assessment,
Conditional marketing authorisation, Authorisation under exceptional
circumstance)
 Esamina gli aspetti giuridici e di policy del progetto pilota on Adaptive
Pathways
 Segue lo sviluppo dello schema PRIME basato su EU Accelerated
assessment
Obiettivo finale: facilitare l’accesso dei pazienti ai farmaci
innovativi
5
HTA: un ponte tra scienza e decisioni
 Analisi delle implicazioni medico-cliniche,
sociali, organizzative, economiche, etiche
e legali di una tecnologia, attraverso la
valutazione di più dimensioni quali
l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto
sociale e organizzativo
 Valutazione degli effetti reali e potenziali
della tecnologia, in confronto ad altri
interventi disponibili, e conseguenze per
il sistema sanitario, l’economia e la
società
6
Health Technology Assessment at EU level
1.
2.
3.
4.
HTA –Network (livello strategico)
EUnetHTA Joint Actions (livello scientifico ed operativo)
Parallel HTA Scientific Advice at EMA
Adaptive Pathway
Obiettivo finale: scegliere le cure più efficaci con il miglior
costo-beneficio, ma garantendo la sostenibilità del sistema
sanitario
7
HTA Network
Istituzione di una rete europea volontaria di valutazione
delle tecnologie sanitarie con gli obiettivi di:
1. sostenere la cooperazione fra le autorità o gli
organismi nazionali
2. rendere disponibili informazioni obiettive, affidabili,
tempestive, trasparenti, comparabili e trasferibili
sulla efficacia relativa delle tecnologie sanitarie e
rendere possibile uno scambio efficace di tali
informazioni
3. evitare la duplicità delle valutazioni
Direttiva 2011/24 UE art. 15
8
First and Second Joint Action EUnetHTA (2007-2015)
Obiettivi
 Facilitare la collaborazione tra le organizzazioni di HTA a livello
europeo, nazionale e regionale, e il dialogo con gli stakeholders;
 Favorire la produzione e l’utilizzo dell’HTA in Europa;
 Creare una piattaforma scientifica indipendente per lo sviluppo e lo
scambio di informazioni e metodologie di HTA
WP5 DELIVERABLES:
1. Produzione di Joint Relative Effectiveness
Assessment Report di HTA (PILOT)
2. Test della procedura di valutazione rapida
dei farmaci
9
Pilots produced during Joint Action 2
Pilot
Indication
Author
Zovastax®
(Herpes zoster
vaccine)
Sanofi Pasteur MSD
Prevention of Herpes Zoster and postherpetic neuralgia
Paesi Bassi
Invokana®
(Canagliflozin)
Janssen-Cilag
Treatment of type 2 diabetes mellitus
Croazia
Agency for Quality and Accreditation
in Health Care and Social Welfare
Nexavar®
(Sorafenib)
Bayer AG
Treatment radioactive iodine-refractory
differentiated thyroid carcinoma (RAI-R DTC)
Italia
Cyramza®
(Ramucirumab)
Eli Lilly
In combination with Paclitaxel as second-line
treatment for adult patients with advanced
gastric or gastro-oesophageal junction
adenocarcinoma
Norvegia
ZontivityTM
(Vorapaxar)
Merck/MSD
Reduction of thrombotic cardiovascular
events in patients with a history of
myocardial infarction
Francia
Haute Autorité de Santé (HAS),
France
Health Care Insurance Board
AIFA
Norwegian Knowledge Centre for
Health Services (NOKC)
10
Results of the survey about the use of sorafenib
assessment report
Will your organisation be able to use the EUnetHTA report for the
assessment of the therapeutic value of sorafenib?
18
16
14
12
10
8
6
4
2
0
Yes
No
Potentially
 Domanda di prezzo e rimborso in Italia a luglio 2014
 Assessment di EUnetHTA iniziato quando il processo a livello nazionale si
stava per concludere!
11
Survey on national uptake of WP5 Pilot
12
Rapid Relative Effectiveness: chronic hepatitis C
Pilot in corso, draft del Report in public consultation a ottobre 2015
Criticità
 Nessun confronto diretto o indiretto tra i nuovi farmaci anti-epatite
ad azione diretta
 Assenza della valutazione di Efficacia Relativa
 Assenza di domini economici nei Report, conseguente assenza di
valutazioni di sostenibilità
 Assenza di tempestività: la pubblicazione del Report finale avviene
in un momento ben successivo rispetto alla valutazione di P&R nella
maggioranza dei paesi UE!
13
Third Joint Action on HTA (2016-2019)
 3



key words:
joint production;
re-use at national level;
and quality of the assessments
 Broad support to strengthen cooperation on HTA at European level in
accordance with HTA Strategy of October 2014 and Council Conclusions
Innovation for the benefits of patients
 From "projects/joint actions" to "permanent" cooperation: a sustainable
cooperation to be in place after 2019
14
Can we take down the wall between:
Regulators
• 1 Centralized
Procedures
• 1 EU Legislation
• Well defined
assessment
methodology
Payers
• 28 different systems
• National competence
• Different
methodologies and
elements of evaluation
15
La frammentarietà delle attività di HTA e P&R in Europa
Una sola Agenzia,
Un unico processo
Italy
AIFA
Italian Medicines Agency
16
Impatto in Italia delle attività HTA europee
Punti forti dell’AIFA:
• Attivita di regulator, HTA e pricing nella stessa istituzione;
• Omogenicità delle analisi e consistency delle decisioni;
• Rapidità delle decisioni;
• Evitare duplicazioni della valutazione.
Added value delle attività UE:
• Maggiore varietà di Registri di Monitoraggio, maggior numero di
pazienti e aumentato feed-back
• HTA inclusa nelle prime fasi di sviluppo del farmaco e migliore
produzione di dati
17
HTA in ambito nazionale
Patto per la salute 2014-2016 art. 27
 Predisposizione da parte di AIFA di valutazioni di HTA, a supporto
del Ministero della Salute e delle Regioni, per l’uso efficiente delle
risorse
 Le valutazioni nazionali di HTA sui medicinali hanno l’obiettivo di
fornire informazioni affidabili, trasparenti e trasferibili ai contesti
regionali e locali sull’efficacia relativa e la costo-efficacia
 AIFA in collaborazione con le regioni valuta i diversi percorsi
diagnostico-terapeutici per l’accesso e l ’ uso appropriato ai
medicinali.
18
Legge di stabilità 2015
Legge n. 190 del 23 dicembre 2014
Per garantire un accesso omogeneo dei pazienti a tutti i
medicinali, in particolare a quelli innovativi o di
eccezionale
rilevanza
terapeutica,
l'AIFA
predispone, a supporto del Ministero della salute e delle
Regioni, valutazioni di HTA.
Le valutazioni nazionali di HTA sui medicinali forniscono
informazioni trasparenti e trasferibili ai contesti
assistenziali regionali e locali sull'efficacia comparativa
dei medicinali (comma 588).
19
Definizione di innovatività
1. Valore terapeutico aggiunto, quando un farmaco dimostra una
sostanziale superiorità in termini di rapporto rischio-beneficio rispetto alle
alternative terapeutiche disponibili o quando è destinato al trattamento di
una malattia o di una condizione clinica priva di alternative terapeutiche
1. Malattia grave, una malattia ad esito mortale oppure che conduca
ospedalizzazioni ripetute o che ponga il paziente in pericolo di vita o che
causi disabilità permanente in grado di compromettere la qualità della vita
 In ogni caso il favorevole rapporto rischio-beneficio dovrà corrispondere
anche un costo sostenibile per il SSN
Commissione Tecnico Scientifica 12 Gennaio 2015
20
Percorso AIFA per Innovatività
 Consultazione pubblica per condividere gli elementi essenziali da
considerare nell'istruttoria per la valutazione dell'innovatività
(completata)
 Sviluppo dell'algoritmo (completato)
 Simulazioni su casi reali, in grado di coprire i diversi ambiti di
valutazione dell'algoritmo (attualmente sono in corso simulazioni su
molecole già autorizzate)
 Presentazione e approvazione in CTS (in corso) con coinvolgimento
CPR
 Applicazione sperimentale per x mesi
 Piena vigenza
21
Prossimi passi per la trasparenza
• Pubblicazione di Report di HTA a supporto delle
decisioni sul prezzo e la rimborsabilità
• Applicazione di criteri chiari, trasferibili e trasparenti
per l’attribuzione dell’innovatività
• Trasferibilità delle informazioni dal livello nazionale
nazionale a quello regionale
22
HTA Scientific Advice
Opinione dell’EMA
Prime fasi dello sviluppo
clinico
Fasi finali dello sviluppo
clinico
Facilita la valutazione
dell’efficacia relativa
ed il processo di HTA
Preparazione della
domanda di prezzo e
rimborso
Facilita il processo
decisionale, riduce
l’incertezza dei risultati e la
produzione di ulteriori dati e
studi
23
HTA Scientific Advice : l’esperienza italiana
 Scientific Advice nazionale di HTA e/o Regolatorio
 Joint Parallel EMA/HTA Scientific Advice: Dialogo dell’azienda con i
Regolatori EMA e con HTAs
 EUnetHTA & SEED Consortium Early Dialogues: (progetto pilota per lo
sviluppo di un modello europeo di Scientific Advice di HTA)
Dal 2011 al 2015:
37 procedure di HTA-SA
completate
24
EMA Adaptive Pathways Pilot Project
• Approvazione iniziale in una popolazione ristretta di pazienti, in cui il
beneficio della terapia supera il rischio
• Successiva espansione dell’indicazione ad una popolazione più ampia
• Raccolta dell’evidenza tramite real-life data/EU Monitoring Registries
per integrare e supportare i risultati dei trial clinici
• Coinvolgimento dei pazienti e delle Agenzie di HTA nazionali nella
discussione precoce con l’Azienda
• Criticità e proposte innovative di pricing e reimbursement
 10 prodotti
… … … … … … .a product lifecycle outlook
25
Innovazione
Settore
farmaceutico
Altri trattamenti
concomitanti o
successivi
SSN
Pazienti e
care-giver
Ricoveri
Visite
Diagnostica
Cure informali
Trasporti
Adattamenti
ambiente domestico
Sistema
Paese
Ridotta produttività
Assenze da lavoro
26