Analisi costo-utilità (CUA) - Il Pensiero Scientifico Editore

Analisi costo-utilità (CUA)
ASPETTI FONDAMENTALI
La CUA nasce per ovviare ai limiti della CEA, per analizzare i risultati dei possibili interventi di salute prendendo come riferimento la qualità in termini di
salute guadagnata o di problemi di salute evitati. La CUA presenta numerosi
elementi di somiglianza con la CEA, ma a differenza di questa in cui i risultati
degli interventi sanitari sono espressi in unità di misura naturali (numero infezioni da parto cesareo), nella CUA i risultati sono espressi in termini di “utilità”.
Dal punto di vista dell’economia sanitaria l’utilità indica lo stato di benessere
che l’individuo è in grado di ottenere dall’utilizzazione di un servizio sanitario.
La CUA considera l’inclusione di outcome multipli e la loro valutazione viene
effettuata in base alla loro desiderabilità.
QUANDO SI UTILIZZA?
La CUA si utilizza nel momento in cui la scelta di un determinato intervento
deve essere fatta non solo in funzione dell’obiettivo quantitativo raggiunto ma
anche dell’obiettivo qualitativo (misura dell’utilità). Ad esempio, nel confrontare programmi alternativi per il trattamento dei problemi di funzionalità
renale, non ci si aspetta che i diversi programmi abbiano effetto sulla mortalità, piuttosto l’interesse si concentrerà su come i diversi programmi migliorano il benessere fisico (funzionalità renale), psichico (dolore, condizionamenti)
e sociale (ritorno alla normalità nella vita sociale).
Altri casi in cui si preferisce impiegare la CUA sono quelli per i quali è importante valutare il disagio connesso ad un intervento con i benefici a distanza di
tempo utilizzando una misura comune di tipo qualitativo (ad es., il miglioramento della qualità della vita nel lungo periodo rispetto alla riduzione di
qualità della vita nel breve periodo per i pazienti oncologici, oppure la qualità
della vita per i pazienti dializzati rispetto ai trapianti di rene).
Infine la CUA viene utilizzata per confrontare programmi sanitari con effetti
molto diversi, per cui è necessario identificare un’unità di misura comune per
effettuare il confronto.
COSA VALUTA?
La CUA permette di confrontare programmi diversi con effetti diversi, facendo
ricorso a misure di “utilità”. Una soluzione proposta dagli economisti per
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ELEMENTI DI VALUTAZIONE ECONOMICA PER I PROFESSIONISTI DELLA SALUTE
misurare l’utilità è il QALY, che esprime gli anni di vita pesati con le preferenze che gli individui associano per un anno di vita vissuto in una particolare condizione di salute. Le preferenze, espresse su scale continue con valori
da zero (morte) a uno (completo benessere), sono rilevate sulla base di
metodologie standard (rating scale, standard gamble, time trade-off, questionari di preferenze associate alla qualità della vita).
Oltre ai QALY, che risultano tuttora essere le misure a più diffusa utilizzazione, sono state messe a punto altre misure, tra cui: Health Utility Index, Quality
of Well Being, e EuroQol.
QUALI SONO I DATI DA UTILIZZARE?
Tutte le considerazioni effettuate per la CEA riguardo i riferimenti alla letteratura scientifica, alle indagini ad hoc ed alle opinioni di esperti del settore
valgono anche per la CUA.
I dati specifici per la CUA includono oltre ai dati di costo delle diverse alternative, anche le informazioni qualitative relative agli effetti oggetto della
valutazione (tempo di vita “guadagnato” suddiviso in base agli outcome per
ogni alternativa).
Per la misurazione dei QALY è necessario disporre dei pesi della qualità che
rappresentano la qualità della vita riferita agli stati di salute oggetto dell’analisi.
Nella tabella 5 è riportato un esempio tratto dalla letteratura di valori di preferenze espresse in relazione a stati di salute ben definiti. Il valore rappresenta la
preferenza espressa per un anno di vita vissuta in tali condizioni: da notare
che i valori variano da 1 (buona salute) a zero (morte), mentre in fondo alla
tabella si notano dei valori inferiori a zero (la preferenza espressa per tali stati
di salute è inferiore alla morte).
I RISULTATI
Le valutazioni CUA che utilizzano i QALY possono confrontare il numero di
QALY ottenibili da un uso alternativo delle risorse, oppure i costi necessari per
raggiungere un determinato numero di QALY.
Nella tabella 6 sono riportati i risultati di uno studio dal quale sono rilevabili
le misure di utilità di diversi interventi. Queste misure possono essere spiegate solo in relazione al contesto sociale, culturale e politico in cui sono state
effettuate.
LIMITI
Il limite di questa applicazione è rappresentato dalla difficoltà di trovare scale
di utilità (preferenze associate ad ogni condizione di salute e risultati in termini di tempo guadagnato dall’implementazione dei diversi programmi) capaci
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Analisi costo-utilità(CUA)
TABELLA 5. VALORI DI UTILITÀ PER DIFFERENTI STATI DI SALUTE
Stato di salute
Utilità
Buona salute
1,00
Vita vissuta con i sintomi da menopausa
0,99
Effetti collaterali trattamento ipertensione
0,95-0,99
Angina lieve
0,90
Trapianto di rene
0,84
Angina moderata
0,70
Alcune limitazioni fisiche e di ruolo sociale con dolore occasionale
0,67
Dialisi ospedaliera (paziente in dialisi)
0,59
Dialisi ospedaliera (popolazione generale)
0,56
Angina grave
0,50
Ansia, depressione e solitudine per la maggior parte del tempo
0,45
Cieco o sordo o muto
0,39
Costretto in un letto di ospedale
0,33
Aiuto meccanico per camminare e disabilità nell’apprendimento
0,31
Morto
0,00
Paraplegico, cieco e depresso
< 0,00
Costretto a letto con forte dolore
< 0,00
Incosciente
< 0,00
Modificata da Torrance, 1987
TABELLA 6. COSTI PER QALY PRODOTTO
Trattamento
Costo per QALY prodotto
(in sterline 1990)
Emodialisi ospedaliera per insufficienza renale
19000
By-pass coronarico, angina moderata
16400
Trattamento farmacologico per colesterolo
13500
Trapianto di cuore
6700
Trapianto di rene
4000
By-pass coronarico angina grave
1090
Protesi d’anca
1030
Dieta ipocolesterolemizzante
Modificata da Ovretveit, 1998
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di stimolare un consenso effettivo e diffuso per le diverse applicazioni. Non
sono del tutto chiari in letteratura (Drummond et al, 2000) alcuni problemi di
costruzione e validazione dei QALY con riferimento ai meccanismi di attribuzione delle preferenze (tipo di malattia, età, professione). Inoltre, i QALY
rispondono ad una caratteristica additiva, per cui 2 QALY guadagnati da
quattro persone vengono valutati in misura sfavorevole se confrontati con 4
QALY guadagnati da una persona. Le implicazioni etiche di questo tipo di
approccio suggeriscono cautela nell’impiego della CUA.
ESEMPIO DI APPLICAZIONE
L’esempio di applicazione della CUA è sviluppato a partire da una pubblicazione (Cavallo, Sassi, Geraci, 1995) che analizza il rapporto costo-utilità collegato al dimensionamento dei posti letto della terapia intensiva di un grande
ospedale universitario. Lo studio confronta costi e risultati del trattamento di
pazienti con ictus cerebrale ricoverati in terapia intensiva e in altri reparti
affini, valutando la sopravvivenza ed il cambiamento della qualità della vita
conseguente ai trattamenti.
Nella struttura ospedaliera si verifica un numero di richieste di ricovero in
terapia intensiva superiore rispetto alla disponibilità di posti letto e si desidera
verificare la possibilità che pazienti affetti da ictus cerebrale possano essere
trattati in maniera adeguata anche in reparti differenti, qualora le condizioni
del paziente lo consentano, riservando i posti di cure intensive ad altre richieste provenienti da pazienti più gravi.
Un anestesista che lavora nel reparto di rianimazione si rende conto che vi è
una disponibilità di letti inferiore alle effettive richieste di ricovero. Secondo
l’anestesista tale situazione è dovuta, almeno in parte, all’uso improprio dei
letti disponibili.
Difficilmente un paziente in gravi condizioni viene trasferito in
un reparto di terapia non intensiva, tuttavia, l’accettazione
di pazienti non viene effettuata in modo del tutto “razionale”. Infatti, a seconda degli orari, della disponibilità dei
posti letto, della richiesta dei parenti, i pazienti ricoverati per sospetto di ictus cerebrale vengono ricoverati in reparti diversi senza considerare la differenza in termini di efficacia dei trattamenti, di
qualità della vita futura, di costo-utilizzazione delle diverse tipologie di ricovero,
di costo-opportunità (esclusione di
pazienti che potrebbero beneficiare
maggiormente dei trattamenti intensivi).
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Il dubbio che l’utilizzazione dei posti di terapia intensiva per i casi di sospetto
ictus cerebrale sia non del tutto appropriata porta il nostro anestesista a
consultare la letteratura scientifica sia medica sia economica sull’argomento.
L’anestesista decide di effettuare uno studio che tenga conto degli effetti che la
terapia intensiva produce sulla quantità e sulla qualità della vita dei pazienti
affetti da ictus cerebrale: il modello di analisi che consente questo tipo di
valutazione è la CUA. L’identificazione della casistica da esaminare viene
effettuata prendendo in considerazione i casi di ictus emorragico (ICD9 – 4312) negli ultimi 6 mesi. I pazienti con diagnosi principale di ictus emorragico
vengono ricoverati alternativamente in terapia intensiva o nel reparto di
medicina generale. Pertanto, la rilevazione delle informazioni viene effettuata
consultando i registri del reparto di cure intensive e di medicina generale.
I risultati, a sei mesi di distanza, sono quelli espressi nella tabella 7.
TABELLA 7. DISTRIBUZIONE DEI CASI DI ICTUS EMORRAGICO RICOVERATI NEI DUE REPARTI
NEI SEI MESI DI OSSERVAZIONE
Terapia intensiva
Medicina generale
Pazienti ricoverati
27
18
Morti durante ricovero
15
10
6
5
Vivi al follow-up semestrale
Come metodologia per misurare i risultati del trattamento vengono scelti i tassi
di mortalità e sopravvivenza pesati per la qualità della vita rilevata al follow-up
semestrale e confrontata con la qualità della vita prima del ricovero.
Dopo aver vagliato le diverse misure di qualità della vita, il nostro anestesista
decide di utilizzare la Scala di disabilità-distress, che riportiamo nella tabella 8.
TABELLA 8. SCALA DI DISABILITÀ – DISTRESS
Distress
Disabilità
Nessuna
A
Lieve
B
Intermedia
C
Severa
D
0,960
I
Nessuna
1,000
0,995
0,990
II
Leggera disabilità sociale
0,990
0,986
0,973
0,932
III
Grave disabilità sociale
0,980
0,972
0,956
0,912
IV
Gravi limiti al comportamento
0,964
0,956
0,942
0,870
V
Impossibile lavoro o scuola
0,946
0,935
0,900
0,700
VI
Fermo in poltrona
0,875
0,845
0,680
0,000
VII
Fermo a letto
0,677
0,564
—
-1,486
VIII
Inconscio
-1,028
*
*
*
Modificata da Rosser e Kind, 1972; * Non applicabile.
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Secondo questa scala i pazienti sono valutati sulla base di quattro livelli di
distress (reazione psicologica individuale alla malattia) e otto livelli di disabilità (disfunzioni obiettive e limitazioni fisiologiche dovute alla malattia). La
qualità di vita dei pazienti viene misurata in base ad un questionario che
consente di identificare la combinazione disabilità-distress.
A causa della variabilità della severità della malattia, si decide di stratificare
la casistica facendo ricorso alla SAPS (Simplified Acute Physiology Scale)
(tabella 9).
TABELLA 9. GRUPPI DI PAZIENTI SUDDIVISI PER LIVELLO DI SAPS
la società si prendono in considerazione solamente i costi diretti. Questi sono
rilevati grazie all’impiego della contabilità analitica per centro di costo sviluppata all’interno dell’ospedale (tabella 11).
TABELLA 10. MEDIA DELLA RIDUZIONE IN QALE
Gruppi SAPS
Pazienti
Terapia intensiva
Medicina generale
< 10
Morto
- 34,47
- 17,66
Sopravvissuto
- 1,26
- 0,96
10 – 15
Morto
- 22,56
- 11,99
Sopravvissuto
- 1,28
Nil
Morto
- 32,59
Nil
Sopravvissuto
- 0,01
Nil
Gruppo
Indicatori
Terapia intensiva
Medicina generale
Gruppo 1
Pazienti
8
12
Decessi (%)
62,5
62,0
Differenza qualità della vita
pre/post ictus
- 0,048
- 0,210
Valore medio di SAPS
8,37
6,16
Pazienti
9
6
Decessi (%)
77,7
100
Terapia
Differenza qualità della vita
pre/post ictus
- 0,022
Nil
Personale
Valore medio di SAPS
14,10
12,50
Pazienti
10
Nil
Decessi (%)
90,0
Nil
Differenza qualità della vita
pre/post ictus
- 0,010
Nil
Valore medio di SAPS
19,10
Nil
Gruppo 2
Gruppo 3
I questionari somministrati ai pazienti vengono classificati in base a tre livelli:
● SAPS < 10 per pazienti non gravemente malati;
● SAPS tra 10 e 15 per pazienti gravi;
● SAPS > 15 per pazienti molto gravi.
Moltiplicando la ridotta attesa di vita post-ictus per il valore di qualità derivato dalla scala utilizzata, si ottiene una misura di utilità definita QALE (Quality
Adjusted Life Expectancy). Non vengono presi in considerazione i QALY in
quanto le aspettative di vita dei pazienti sono diverse ed i campioni sono
troppo esigui per effettuare una standardizzazione delle variabili (tabella 10).
Per portare avanti l’analisi si decide di adottare il punto di vista della società e,
poiché le due alternative non modificano i costi indiretti per le famiglie o per
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> 15
TABELLA 11. COSTI DIRETTI DEI PAZIENTI CON ICTUS CEREBRALE EMORRAGICO (ESPRESSI IN EURO)
Terapia intensiva
Attrezzature principali
Generali
Totali
Medicina generale
29487
2667
101295
9903
7832
180
63059
94969
201673
107719
C’e una notevole differenza fra i costi dei ricoveri nei due
reparti. A questo livello di analisi si evidenzia che, nella
prima classe di SAPS, i pazienti potrebbero essere trasferiti dalla terapia intensiva in medicina generale con
minimi effetti in termini di mortalità (che anzi risulta
leggermente migliore nel reparto di medicina) e
sull’aspettativa di vita futura, ma con effetti considerevoli in termini di riduzione dei costi (costi per
paziente terapia intensiva > medicina generale) e di
aumento della relativa disponibilità di posti letto.
Le difficoltà dell’analisi sono dovute alla mancanza di valori in letteratura
relativi all’aspettativa di vita dei pazienti colpiti da ictus cerebrale emorragico
e alle preferenze espresse per le condizioni di vita seguenti l’ictus emorragico.
L’esempio di CUA, così come spesso accade nella realtà, non porta a risultati
apprezzabili per mancanza dei dati o impossibilità a rilevarli (nel caso in
esame non è possibile effettuare un trial randomizzato in quanto i pazienti
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ELEMENTI DI VALUTAZIONE ECONOMICA PER I PROFESSIONISTI DELLA SALUTE
devono, per legge oltre che per evidenti ragioni etiche, essere indirizzati verso
la struttura di cura più idonea).
Lo studio del nostro anestesista continua con la costruzione di un modello e la
simulazione con pazienti aventi le stesse caratteristiche cliniche sia per la
terapia intensiva sia per la medicina generale: ora è possibile calcolare i QALY
e dare un risultato maggiormente significativo.
I risultati della simulazione mostrano che i pazienti del primo gruppo (SAPS
<10) beneficiano maggiormente del ricovero in medicina generale ed hanno
un costo per QALY più basso rispetto al corrispondente in terapia intensiva.
Nel secondo gruppo (SAPS fra 10 e 15) i pazienti beneficiano di un numero di
QALY più alto, e di un prezzo per QALY più basso; nella terza classe (SAPS >
15) per i casi in cui non si vede alternativa alla terapia intensiva, i pazienti,
anche in termini di QALY, beneficiano in maniera molto più consistente del
ricovero in terapia intensiva.