GIMEMA QoL

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Effetti a medio e lungo termine di imatinib rispetto a dasatinib sulla
qualità di vita in pazienti con leucemia mieloide cronica
(Mid to Long-term Quality of Life Effects Of imatiNIb versus
DASatinib in Chronic Myeloid Leukemia Patients, LEONIDAS)
GIMEMA QoL-CML0713
GIMEMA QoL-CML0713 : Sinossi dello studio
Date 26.03.2014
Version #1.0
Questo protocollo è stato scritto e verrà condotta nel rispetto della Dichiarazione di Helsinki
e delle normative nazionali applicabili
Study Responsabilities:
For GIMEMA Foundation:
Sponsor according to European Directives: GIMEMA Foundation, Rome
Study Coordinator Fabio Efficace
Study Co-coordinator Gianantonio Rosti
Coordinating Center: GIMEMA Data Center
Writing Committee: Fabio Efficace, Gianantonio Rosti, Susanne
Saussele, Marco Vignetti, Michele Baccarani
Advisory Board, CML Advocates Network: Giora Sharf, Felice Bombaci
Project Management: Laura Cannella, GIMEMA Data Center, Rome
In collaboration with: ELN and CML Advocates Network
Legal representative of the GIMEMA Foundation: Pr. Franco Mandelli
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Sinossi dello studio GIMEMA QoL-CML0713
Titolo: Effetti a medio e lungo termine di imatinib rispetto a dasatinib sulla qualità di vita in pazienti con
leucemia mieloide cronica (LEONIDAS)
Obiettivi
Obiettivo primario:
L’obiettivo primario è di paragonare gli effetti della terapia con imatinib e con dasatinib sulla vita quotidiana
di pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in fase cronica e trattati in prima linea.
Obiettivi secondari:
- Investigare le differenze nella qualità di vita e nei sintomi percepiti dal paziente tra il trattamento con
imatinib e dasatinib;
- Esaminare lo stato di aderenza alla terapia in base al tipo di farmaco somministrato;
- Analizzare il rapporto tra livello di soddisfazione del paziente sull’informazioni ricevute dal medico,
caratteristiche della qualità di vita percepita dal paziente e sua aderenza alla terapia;
- Confrontare i sintomi correlati al trattamento riferiti dal paziente con quelli percepiti dai loro medici
curanti.
Tipo e metodologia dello studio:
Si tratta di uno studio osservazionale multicentrico internazionale (caso-controllo) con disegno crosssezionale e gestito dal GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto) e dall'ELN (European
LeukemiaNet). Tutti i dati saranno raccolti ed analizzati centralmente presso il Data Center GIMEMA a Roma
(Italia). La valutazione degli effetti sulla qualità di vita del trattamento sarà effettuata attraverso la
compilazione da parte dei pazienti di questionari validati a livello internazionale (tra cui l'EORTC QLQ-C30
EORTC QLQ-CML 24 e-EORTC QLQ-INFO 25).
Popolazione:
Criteri d’inclusione:
- Età maggiore o pari a 18 anni al momento dell’arruolamento nello studio;
- Diagnosi di leucemia mieloide cronica con cromosoma Philadelphia positivo e /o traslocazione BCR-ABL
positiva (LMC), confermati da analisi citogenetica / molecolare;
- Condizione di risposta alla terapia già raggiunta e pari a risposta citogenetica completa (RCC) (come
documentato da analisi del cariotipo con bandeggio su metafasi di cellule di midollo) o arisposta
molecolare completa (RMM) (≤ 0,1% BCR-ABL IS);
- Attuale trattamento in corso di prima linea con dasatinib o con imatinib per LMC da non più di 3 anni;
- Consenso informato scritto.
Criteri di esclusione :
- Disturbi psichiatrici o disturbi cognitivi maggiori tali da impedire l’auto-valutazione da parte del paziente.
- Incapacità di parlare e leggere la lingua del paese partecipante;
- Aver ricevuto trattamento per leucemia mieloide cronica CML precedente ad imatinib o dasatinib per più
di tre mesi.
Campione dello studio:
Secondo il disegno di studio e l’obiettivo primario, la dimensione effettiva del campione richiesto è di 128
pazienti per gruppo dasatinb e, 351 pazienti per gruppo imatinib.
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