proutcomes

La qualità della vita (QoL)
e i Patient-Reported Outcomes (PRO)
problematiche e metodi di analisi
mauro niero
Università di Verona
Dossier 2008
Qualità della vita
10,0
Erasmus University
Rotterdam - The Netherlands
Ruut Veenhoven
(Rotterdam)
8,0
7,0
6,0
5,0
4,0
ITALY
3,0
IRELAND
2,0
DENMARK
1,0
0,0
1973
1975
1976
1977
1978
1979
1981
1982
1983
1984
1985
1986
1987
1988
1989
1989
1990
1991
1992
1993
1994
1996
1998
2000
2001
2002
2003
2005
2006
2007
WORLD DATABASE
ON HAPPINESS
9,0
WORLD DATABASE ON HAPPINESS
Continuous Register on Scientific Research on Subjective
Appreciation of Life
Erasmus University (Rotterdam)
1
Risposte alla domanda “si sente felice?”
Medie 1970-2000: scala 0-10
(WDBH, Herasmus, ’70-2000)
USA
Italia
Ireland
… e nel campo della
salute?
Greece
W+E Germany
W Germany
UK
France
Denmark
Brasil
Belgium
Austria
Argentina
0
COME
ANDIAMO!?!
2
4
6
8
BENONE !
Cioè…!
10
… vi sono frequenti
compromessi fra
oggettività scientifica e
soggettività del
paziente…
Il punto di vista del paziente
Vivo male
Avrò un
tumore?
Mi pare di
morire quando
mi viene di notte
Speriamo
che sia
curabile
Il punto di vista del medico
Problemi di
deglutizione
Rigurgiti
acidi
Comorbidità
psicologica?
A cosa dovrò
rinunciare?
Non posso
vivere così!
Escludere un
problema più
serio?
prescriverò
ansiolitici, antiacidi
nuovi esami?
E’ una
ansiosa!
REFLUSSO?
2
La QoL nell’epatite C
Diagnosi
(Arpinelli, Niero et al 1999)
CONDIZIONE A
CONDIZIONE B
IL CASO DELL’EPATITE C
CONDIZIONE C
Trattamento
steps in questionnaire design
o  specific requirement assessment
o  focus groups
o  first questionnaire draft (95 items)
o  item analysis
o  second questionnaire draft (60 items)
o  testing psychometric properties
o  version .1 to be validated
Shering Plough 2008
Symptoms phase A
(before diagnosis)
(referred in hindsight)
- some nausea
- some tiredness and fatigue
- some liver sharp pains
- some aching joints
- some difficulty in concentration
Coping with changes
in daily living
• 
• 
• 
• 
giving up with alcohol
changing diet
fear of passing virus
being self-controlled
3
Coping with prejudices
•  feeling underevaluated
•  feeling emarginated
•  raising people’s
apprehension
•  making people think to have
AIDS
Decision alternatives about
being treated with Interferon
refusing
accepting
Losing a good
chance
Bothering
symptoms
Dangerous side
effects
Uncertainty of
success
Health is a
state of
complete
physical,
mental and
social wellbeing…
Coping with risk
•  having cancer
•  having cyrrhosis
•  how long before having this?
Symptoms in phase C - (treatmt.)
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
tired. and fatigue
feverish sensations
blurred vision
nausea
vomit
muscular pains
headache
bad taste in mouth
nervousness
passing waters
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
• 
back ache
hot flushes
sweating
bleeding gums
shivering
loss of hair
skin irritation
shortness of breath
changes in weight
etc.
(Discorso sullo stato dell’unione
gennaio 1965)
…MIGLIORARE LA QUALITA’
DELLA VITA ATTRAVERSO…
L’EDUCAZIONE
and not
merely the
absence of
disease or
infirmity.
LA SALUTE
LA SICUREZZA VS IL CRIMINE
L’AMBIENTE
LA LOTTA ALLA POVERTA’
LA BELLEZZA (BEAUTIFICATION)
THE WHO 1948
4
SELF-RATED HEALTH
In general, would
you say that your
health is …
- Excellent
- Very good
- Good
- Fair
- Poor
In general, how would
you rate your health
today?
- Very good
- Good
- Moderate
- Bad
- Very bad
GSR is an independent predictor of mortality in nearly all of the
studies
Happiness Index
Happiness and Income per Capita (1990s)
Income $ per capita
(Inglehart & Klingenman, 2000)
5
Medical Outcome Study
Health Insurance
Experiment
(1986-1992)
(1971-1982)
J.Ware Jr
Physical Activity
Physical Role
SF-36
Bodily Pain
General Health
Vitality
Emotional Role
Social Activity
Mental Health
Physical Component
Mental Component
16.065
PROs
PatientReported
Outcomes
«…percezione soggettiva della propria posizione
nella vita, nel contesto culturale e di valori, in
relazione ai propri obiettivi, aspettative […]. E’
influenzata da: percezione della salute fisica e
psico-emotiva, livello di autonomia, relazioni sociali
e interazione con il contesto ambientale».
HRQOL
QoL come
stato di salute
HRQoL
Disease
specific
QoL/status
funzionale
(WHO, 1995)
6
Health Related Quality of Life
Social Role
Biological
functioning
PRO
Physical
and Mental Health
PATIENT-REPORTED OUTCOMES
Modified from Stewart et al.1990
Patient
Health Practitioner
L
O
Attività sociali
IQ
NI
D
I
Benessere
Sogg.
OM
D
Altre comp. QoL
Utilities
Satisfaction
PRO
PATIENT REPORTED OUTCOMES
Funzion.fisico
QUALITY OF LIFE
Sintomi
HRQOL
Ma che cosa
sono gli outcomes riportati
dal paziente?
ESAMI OBIETTIVI
OUTCOMES SOGGETTIVI (UMANISTICI)
P.R.O. NEL CAMPO DELLA SALUTE
Paziente
«…qualsiasi cosa riferita direttamente
dai pazienti, senza interpretazioni da
medici o altri, sul proprio essere, il
proprio agire e le proprie sensazioni in
relazione alle condizioni di salute e agli
interventi che ne sono
connessi» (Patrick et al.2007: S125).
Equilibrio, benessere
Operatori della salute
Misurare esiti di interventi
Farmacologico-clinico
Governo
Fattore politico,
sociale, economico
7
Quello su cui tutti sono d’accordo:
PRO è...
…un indice di outcome (esito)
…viene misurato (questionari)
STATO DI SALUTE
(GENERALE)
…soggettivo
…una valutazione fatta dal paziente
ESEMPI DI ITEM DEL QUESTIONARIO SF-36
SF-36
NOTTINGHAM H.P.
Attività fisica
Ruolo fisico
Mobilità fisica
Nelle ultime 4 settimane
si è sentito/a …
Dolore fisico
Salute generale
Dolore
a. vivace e brillante?
1
2
b. molto agitato?
1
2
1
Vitalità
Attività sociali
Energia
c. così giù di morale
che niente avrebbe
potuto tirarla su?
d. calmo e sereno?
e. pieno di energia?
Reazioni emotive
Isolamento soc.le
Sonno
Sempre
Ruolo emotivo
Salute mentale
ESEMPI DI ITEM DEL QUESTIONARIO (Nottingham Health Profile-NHP, 38
domande)
Una
parte
del
tempo
Quasi
mai
Mai
3
4
5
6
3
4
5
6
2
3
4
5
6
1
2
3
4
5
6
1
2
3
4
5
6
f. scoraggiato e triste?
1
2
3
4
5
6
g. sfinito?
1
2
3
4
5
6
h. felice?
1
2
3
4
5
6
i. stanco?
1
2
3
4
5
6
FISICA
- mi sento sempre stanco in questo periodo
SI
NO
- di notte ho dolori
SI
NO
- i miei problemi mi buttano giù
SI
NO
- ho dolori insopportabili
SI
NO
- per dormire ho bisogno di prendere medicine
SI
NO
- è da tempo che non riesco più a divertirmi
SI
NO
- ho i nervi a fior di pelle
SI
NO
- quando cambio posizione sento dolore
SI
NO
- mi sento solo
SI
NO
- riesco a muovermi solamente in casa
SI
NO
- faccio fatica a piegarmi
SI
NO
- mi pesa fare qualsiasi cosa
SI
NO
Quasi
Molto
sempre tempo
EMOTIVA
SF-12 PHYSICAL
AGE
SF-12 EMOTIONAL
AGE
8
Attività
Fisica
Ruolo
Fisico
SF-36
Nel SF-36 i punteggi
aumentano con
l’aumentare del
benessere
SCORE SF-36 SU ALCUNE PATOLOGIE
Ulcera peptica- Prima/dopo trattamento - Popolazione generale
Ruolo
Dolore
Vitalità
Emotivo
Salute
Funz.
Salute
Generale
Sociale
Mentale
IQOLA 1995
Dolore
Vitalità
POPOLAZIONE
Att.fisicaRuolo
Fisico
EPILETTICI
Attività
Fisica
EMICRANICI
DIALIZZATI
Salute
mentale
Salute Gen.
SCORE NHP SU UN TRATTAMENTO DI TERAPIA
FAMILIARE NELLE TOSSICODIPENDENZE (1996)
Nel NHP i punteggi
aumentano con
l’aumentare del
malessere
Score NHP 0-100
(O’Brien et al 1988)
Funz.
Sociale.
Salute
Generale
Popolazione generale
Popolazione Ulcera PRIMA
Popolazione Ulcera DOPO
Apolone,
Mosconi,
Ware, 2000
Nottingham Health Profile. Trapianti cuore-polmone
Ruolo
emotivo
TOSSICI
lo score NHP aumenta
con l’aumentare del
malessere
Score NHP 0-100
SCORE NHP SU UN TRATTAMENTO DI TERAPIA
FAMILIARE NELLE TOSSICODIPENDENZE (1996)
PARENTI
MISURE DEL
BENESSERE
lo score NHP aumenta
con l’aumentare del
malessere
9
Nel PGWBI i punteggi
aumentano con
l’aumentare del
benessere
L’affettometro: le 10 qualità
della felicità (Kamann, 1983)
SI
O
F
SE
E
SF
Ch
SS
Social interest
Optimism
Freedom
Self esteem
Energy
Self efficacy
Cheerfulness
Social support
TC
CO
Thought clarity
Confluence
Medie del punteggio PGWBI in diversi tipi di patologia
(Niero 2003)
(Grossi 2003)
P.General WellBeing Index
Popolazione
normale
110 Max
M
F
H.fail. NYHA II
77,8
75,2
66,6 ANGINA
59,8 Duodenal ulcer
56,0 Reflux esophag.
Dimenas et al. 1995
Medie del punteggio PGWBI per sesso ed età
SINTOMI E DOLORE
10
(Svedlund, Sioedin, Dotevall, 1988)
(Svedlund, Sioedin, Dotevall, 1988)
GSRS
GSRS
(Gastrointestinal Symptom Rating Scale)
(Gastrointestinal Symptom Rating Scale)
•
•
•
•
•
Dolori addominali
Bruciori di stomaco
Rigurgiti acidi
Languore di stomaco
Nausea, vomito
•
•
•
•
•
•
•
•
•
•
Borborigmi
Gonfiore addominale
Rutti
Fiato pesante
Stipsi
Diarrea
Feci non formate
Feci dure
Urgenza di andare di corpo
Sensazione di defecazione
incompleta
•
•
•
•
•
Il dolore è una sensazione
sensoriale ed emozionale,
associata con una lesione
organica potenziale, o
descrivibile in termini di un
danno di questa natura
International
Association for the
Study of Pain, 1979
•
•
•
•
•
•
•
•
Sindrome dispeptica
Indigestione
Sindrome intestinale
Dolori addominali
Bruciori di stomaco
Rigurgiti acidi
Languore di stomaco
Nausea, vomito
•
•
Borborigmi
Gonfiore addominale
Rutti
Fiato pesante
Stipsi
Diarrea
Feci non formate
Feci dure
Urgenza di andare di corpo
Sensazione di defecazione
incompleta
Sindrome dispeptica
Indigestione
Sindrome intestinale
Obiezioni alla definizione della
IASP
Il dolore verrebbe anzitutto prodotto da
fattori emotivi (Merskey & Spear, 1967)
Esiste il dolore idiopatico, senza danno
fisico (Almay, 1987)
Vi può essere una somatizzazione del
dolore, il dolore ipocondriaco (Pilowski,
1967)
mauro niero permission
mauro niero permission
Inoltre…
V.A.S.
Studi di sociologia sanitaria hanno
mostrato che alcune etnie hanno una
soglia del dolore più bassa (Zborowsky,
Visual Analogue Scale
1977)
Traggono conseguenze diverse dal
dolore, a volte preoccupazioni solo
immediate, a volte compliance per
terapie di lungo periodo (Zola, 1966)
Nessun
dolore
(faccia una barra sulla linea)
Dolore
insopportabile
mauro niero permission
11
Componente del dolore: paura
Componente del dolore: termica
McGill Pain Questionnaire
McGill Pain Questionnaire
Componente del dolore: tensione
McGill Pain Questionnaire
LO STATO
FUNZIONALE
mauro niero permission
SCALE DI VALUTAZIONE BASATE SU ADL USATE PER
VALUTARE MALATTIE CRONICHE
N.Y.H.A. (functional capacity) 1939
La scheda ADL
Karnofski Scale (normal activity) 1948
Katz ADL (Activities of Daily Living) 1958
Activities of Daily Living
Barthel Index 1965
Katz, 1963
OARS (Older American Resource St) 1980
12
Attività
Indipendenza
Dipendenza
Fare il
bagno
(doccia o
vasca)
Senza aiuto solo per lavare la
schiena o alcune estremità
invalide
Incapace, necessita di aiuto
nel lavarsi una o più parti del
corpo e necessita di aiuto per
entrare o uscire dalla vasca
Vestirsi
Prende i vestiti dai cassetti e
riesce ad indossare ogni capo
riuscendo ad abbottonarsi
(escluso allacciarsi le scarpe)
Incapace o rimane
parzialmente svestito
Andare alla
toilette
Va alla toilette, riesce ad
usare il WC, a vestirsi, svestirsi e a pulirsi indipendentemente dall'ausilio di supporti
meccanici
Usa la padella o ha bisogno di
assistenza per raggiungere e
usare la toilette
Trasferimenti
Entra e esce dal letto e
riesce a sedersi e alzarsi
da una sedia da solo
anche usando dei supporti
Necessita di intervento
per entrare o uscire dal
letto, per sedersi o alzarsi
da una sedia. Non svolge
una o più di queste
funzioni
Continenza
Completo controllo degli
sfinteri o della vescica
Incontinenza parziale o
totale
Mangiare
Riesce a prendere il cibo
dal piatto e portarlo alla
bocca
Incapace, necessita di
assistenza o è alimentato
per via parenterale
(Scheda ADL/CONT)
(Scheda ADL)
“Quali sono gli aspetti che
ritiene più importanti per la sua
qualità della vita?”
QUESTIONARI
IDIOGRAFICI
In una scala da 1 a 10 dica qual è la
sua qualità della vita in questo
momento per ciascuno di questi
concern
……………
1 2
3
4
5
6
7
8
9
10
…Lavoro
1 2
3
4
5
6
7
8
9
10
…Tempo libero
1 2
3
4
5
6
7
8
9
10
…Salute
1 2
3
4
5
6
7
8
9
10
…Vita sociale
1 2
3
4
5
6
7
8
9
10
SEIQOL-DW
(O’Boyle et al 1992,
1996, etc.)
l rispondente determina i pesi e il
ricercatore li moltiplica per le
risposte in modo da ottenere un
punteggio finale
0-100
I
APPLICAZIONE DEL SEIQOL NEL FOLLOW-UP DI UN
PAZIENTE AFFETTO DA SLA (Neudert et al 2001)
Fornisce anche una regressione che
permette di vedere il peso delle
varie componenti sul punteggio
complessivo.
13
VINILE
DIGITALE
IL QUESTIONARIO
LIQUIDO?
100
100
DRIVING AT NIGHT
95
95
90
90
85
85
80
80
DRIVING DURING THE DAY
READING SMALL PRINTS
75
75
70
70
65
60
55
50
45
DOING FINE HANDWORK
READING THE NEWSPAPER
WRITING CHECKS
65
READING TRAFFIC SIGNS
WATCHING TV/SEEING STEPS
SPORTS (BOWLING)
PLAYING GAMES (BINGO)
55
60
50
45
40
40
COOKING
READING LARGE PRINTS
RECOGNIZING PEOPLE WHEN CLOSE
35
30
25
41 Standing for 10 minutes
22 Warming up tinned soup
42 Cleaning a fridge
3 Opening a drawer
23 Clearing the table after meal
43 Going to a birthday party
4.Walking from room to another
24 Putting lace-up shoes on
44 Travelling by bus or tram
5 Sitting up (from lying) in bed
25 Frying an egg
45 Carrying a tray with cups
6 Opening a door
26 Making a bed
46 Mopping the floor
7 Moving to sit …edge of a bed
27 Getting into and out of a car
47 Travelling by train
8 Moving between two chairs
28 Putting flowers in a vase
48 Pushing a table/one side
9 Peeling an apple
29 Shopping for a loaf of bread
49 Vacuuming the floor
10 Putting on a shirt with buttons
30 Preparing a warm meal for 1
50 Cleaning a bathroom
11 Cleaning a bathroom sink
31 Eating in a restaurant
51 Cleaning top of a k.cboard
12 Reaching into a low cupboard
32 Picking sthing f.under a tab
52 Going for a walk in woods
13 Using a lift in a public place 2
33 Moving between two chairs
53 Lifting a box weighing 10k
14 Opening a window
34 Reach a kitchen cupboard
54 Replace a ceiling ligh
15 Fetching and opening letters
35 Using a dustpan and brush
55 Vacuuming a flight of stairs
16 Making a pot of coffee
36 Going up a flight of stairs
56 Carrying a bag..stairs
17 Opening a bottle of fizzy drink
37 Taking bottles to the bank
57 Painting the wall of a room
8 Picking something up
38 Posting a letter
58 Fetch a weeks’ shopping
19 Making porridge
39 Hanging out the washing
59 Running to catch a bus
20 Cutting your finger nails
40 Opening a high window
60 Jogging for 15 minutes
Livello di intensità degli item
21 Cleaning a toilet pot
2 Drinking from a beaker
30
25
(Alonso et al 2006)
20
20
1 Answering the phone
35
Esempio: Valutazione
dell’autonomia fisica
Livello di
autonomia del
rispondente
(da stimare)
60
50
NO
NO
40
SI
SI
30
NO
SI
SI
SI
SI
20
10
0
1
2
3
4
5
6
7
8
Item (dicotomici) somministrati
9
10
(Niero 2008)
14
COMPUTER-ADAPTIVE TESTING
1. Inizio con una prima stima dello score del rispondente
2. Selezionare e
sottoporre item ottimale
della scala
NO
3. Assegnare uno score
alla risposta
5.La regola d’arresto
è soddisfatta?
4. Ri-stimare score e
intervallo di confidenza
SI
6. Fine
somministrazione scala
7. Fine della batteria?
SI
9.Stop
NO
8.
Somministrare
scala
successiva
(Bjorner et al 2003)
PRO.MeasurementInformationSystem
Wilson e Cleary (1995): rapporti fra oggettività e soggettività
Milano (1)
Tenore di vita
MN (17)
MO (15)
BZ (23)
Valore aggiunto pro-capite
Depositi bancari
Pensioni
VR (21)
TV (35)
TN (41)
PD (32)
VI (38)
Rimini (51)
Costo della casa
Immatricolazioni auto
Premi vita
NA (101)
Foggia (103)
15