The Endocrine Aspects of Duchenne Muscular Dystrophy

Con il patrocinio di:
Comune di Firenze
October 29th - 2009
Castello di Calenzano - Calenzano, Italy
October 30th - 2009
Palazzo Vivarelli Colonna - Florence, Italy
The Endocrine Aspects
of Duchenne
Muscular Dystrophy
UPPMD Conference
29 - 30 Ottobre 2009 - Calenzano/Firenze
Gli Aspetti Endocrinologici nella Distrofia Muscolare di Duchenne
Sponsor Ufficiale:
In collaborazione con:
Assessorato Università e Ricerca del Comune di Firenze
Il Meeting
In un adulto l’insieme dei vari muscoli
costituisce ben il 40% dell’intero corpo umano,
il tessuto muscolare rappresenta quindi il
principale costituente della massa corporea,
superando ogni altro apparato in termini di
peso e volume.
La Distrofia Muscolare di Duchenne è una
malattia complessa di natura degenerativa che
colpisce proprio il tessuto muscolare. I suoi
sintomi si manifestano, in modo più o meno
continuativo, dalla nascita in poi e quindi devono
essere messi in relazione con il funzionamento di
tutti gli altri organi e apparati.
L’aumento dell’aspettativa di vita realizzatosi
negli ultimi 10 anni grazie alle migliori
conoscenze scientifiche e cliniche ha anche
contribuito ad aumentare la necessità di un
approccio multidisciplinare sempre più ampio.
L’endocrinologia pediatrica è appunto uno degli
aspetti di questo approccio multidisciplinare che
fino ad ora non è stato condiviso ed elaborato
dai clinici, dai pazienti e dai ricercatori che
compongono l’attiva comunità Duchenne e di cui
UPPMD ha sempre cercato di essere il portavoce.
Questa è la prima occasione di riunire intorno
allo stesso tavolo i migliori cervelli del mondo
e le migliori esperienze nel campo della
Endocrinologia per studiare insieme a loro i
problemi, le soluzioni e le speranze dei pazienti
affetti dalla distrofia muscolare Duchenne in
tutto il mondo.
Filippo Buccella - Presidente Parent Project Onlus
The Endocrine Aspects
of Duchenne
Muscular Dystrophy
Calenzano, Italy
October 29th 2009
UPPMD Conference
9:00 - Opening Address (Pat Furlong & Elizabeth Vroom)
9:30 - Duchenne Muscular Dystrophy - an introduction (Brian Tseng)
Session 1: Growth in Children with Duchenne Muscular Dystrophy
Chair: Douglas Biggar
10:00 - Typical growth patterns in DMD
Diana Escolar
10:30 - Normal growth in children and the limitations of current tools
for investigating abnormal growth
Tony Huynh
11:00 - Mechanisms of Glucocorticoid-induced Growth Retardation
Alan Rogol
11:30 - Growth Hormone Therapy – issues in DMD
Alan Rogol
12:00-13:00
Panel Discussion (Alan Rogol, Diana Escolar, Tony Huynh, Peter Lee)
Session 2: Puberty in Children with Duchenne Muscular Dystrophy
Chair: Diana Escolar
13:30 - Progression through Puberty in Children with DMD
Meilan Rutter
13:45 - The Normal Tempo of Puberty / Investigating Pubertal Delay
Peter Lee
14:15 - Pubertal Induction – issues in DMD
Peter Lee
15:00-15:30
Panel Discussion (Meilan Rutter, Peter Lee, Alan Rogol, Douglas Biggar)
Session 3: Bone Health in Children with Duchenne Muscular Dystrophy
Chair: Kevin Flanigan
15:30 - The Scope of the Problem
Kate Bushby
15:45 - Treatment options in GIO & Disuse Osteopenia
Maria Luisa Bianchi
16:15 - Assessment of Bone Mineral Density in Children
Maria Luisa Bianchi
16:45 - A Clinical Study Using Six-monthly Bisphosphonates in Children with DMD
Tony Huynh
17:00-17:30
Panel Discussion (Kate Bushby, Maria Luisa Bianchi, Brian Tseng, Tony Huynh)
The Endocrine Aspects
of Duchenne
Muscular Dystrophy
Florence, Italy
October 30th 2009
UPPMD Conference
9:00 - Welcome - Elisabetta Cianfanelli, Assessore Università e Ricerca Comune di Firenze
Session 4: Glucocorticoid Therapy in Children with Duchenne Muscular Dystrophy
Chair: Kate Bushby
10:00 - The Evidence for Glucocorticoid Therapy in DMD / Regimes
Kevin Flanigan
10:30 - Deflazacort – Experience from a large Duchenne Clinic
Douglas Biggar
11:00 - Weight gain and Insulin Resistance in Children with DMD
Meilan Rutter
11:30 - A Rational Approach for Withdrawing Glucocorticoid Therapy and Stress Dosing Peter Hindmarsh
12:00-13:00
Panel Discussion (Kevin Flanigan, Douglas Biggar, Meilan Rutter, Peter Hindmarsh)
Speakers
Peter A. Lee
Indiana School of Medicine and Riley Hospital for Children
Indianapolis - Indiana
Peter C. Hindmarsh
Developmental Endocrinology Research Group
Insitute of Child Health, University College
London - United Kingdom
Meilan M. Rutter
Cincinnati Children’s Hospital
Cincinnati - Ohio
Kate Bushby
Institute of Human Genetics Newcastle University
TREAT-NMD Office
Newcastle - United Kingdom
Douglas Biggar
Professor of Paediatrics, University of Toronto
Bloorview Kids Rehab
Toronto - Ontario
Diana Escolar
Kennedy Kreiger Institute
Baltimore - Maryland
Kevin Flanigan
University of Utah, School of Medicine
Eccles Institute of Human Genetics
Salt Lake City - Utah
Maria Luisa Bianchi
Istituto Auxologico Italiano IRCCS
Milan - Italy
Alan D. Rogol
Riley Hospital, Indiana University School of Medicine
Indianapolis - Indiana
Larry Markham
Vanderbilt Heart and Vascular Institute
Nashville - Tennessee
Brian Tseng
Massachussetts General Hospital
Boston - Massachussetts
Tony Huynh
Mater Children’s Hospital
Brisbane - Australia
Christopher Condin
University of British Columbia
Vancouver - Canada
Thanks to: