Le cellule staminali - La ricerca contro la SMA

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Le cellule staminali
Domenica 11 Gennaio 2009 15:48
Che cosa sono le cellule staminali?
Le cellule staminali sono cellule primitive
non specializzate con due importanti
caratteristiche che le distinguono dalle altre
cellule del corpo umano: la prima è che
sono immortali e possono riprodursi molto
rapidamente, la seconda è che hanno la capacità di differenziarsi, cioè trasformarsi in
cellule specializzate con specifiche funzioni, come ad esempio le cellule cardiache o le
cellule nervose. Esse sono classificate in base alla loro capacità di differenziazione:
abbiamo dunque cellule totipotenti, pluripotenti, multipotenti e unipotenti. Il corpo umano
contiene 1000 miliardi di cellule di 200 tipi diversi. Tutti i differenti tipi di cellule del corpo
umano derivano da cellule staminali.
Qual è la provenienza delle cellule staminali?
A seconda della provenienza le cellule staminali possono essere di due tipi: embrionali o
adulte. Le cellule staminali embrionali (embryonic stem cells - ESC) sono cellule localizzate
tipicamente nella massa cellulare interna della blastocisti, cioè la struttura che si forma
4-5 giorni dopo la fecondazione dell’uovo da parte dello spermatozoo. Ogni blastocisti è
formata da 200 cellule, 50 delle quali sono staminali pluripotenti, dalle quali si formeranno
tutte le cellule del corpo umano completo. Per poter utilizzare queste cellule a scopo di
ricerca è necessaria la distruzione della blastocisti, ciò sollevando numerosi problemi etici.
Negli Stati Uniti sono attualmente disponibili più di 400.000 embrioni congelati, che
possono essere donati alla ricerca scientifica.
Le cellule staminali adulte sono cellule non specializzate reperibili tra le cellule
specializzate di un tessuto specifico e sono prevalentemente multipotenti. Lo scopo
principale di queste cellule è il mantenimento e la riparazione dei tessuti dove sono
localizzate. Un esempio sono le cellule staminali emopoietiche, che formano tutti i tipi di
cellule del sangue e che sono facilmente reperibili nel sangue placentare e del cordone
ombelicale. L’uso di queste cellule a scopi scientifici presenta alcuni svantaggi, in quando
sono molto rare nei tessuti adulti e sono più difficili da riprodurre in coltura.
A questi due tipi di cellule si sono aggiunte da poco tempo (per la precisione dal novembre
2007) le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte, chiamate anche iPS (da induced
pluripotent stem cells), ottenute con una tecnica che fa uso di retrovirus e derivate
artificialmente da una cellula non-pluripotente, tipicamente una cellula somatica adulta.
L’uso terapeutico di queste cellule è ostacolato dalla possibilità che esse hanno di generare
tumori, a causa dell’uso di virus e geni cancerogeni.
Quali sono i potenziali usi delle cellule staminali?
Le cellule staminali possono generare qualsiasi tipo di tessuto e quindi gli scienziati
possono capire il meccanismo della differenziazione e del normale o anormale sviluppo, in
modo di poterle utilizzare quale fonte rinnovabile di cellule sane per moltissimi tipi di
patologie. Potrebbero essere usate per la riparazione di danni cardiaci, per il ripristino dei
-2danni provocati dal morbo di Parkinson, per la riparazione di traumi midollari.
Le cellule staminali possono portare a nuove scoperte nello studio delle proteine prodotte
dal nostro DNA in modo da correggere difetti genetici, come per esempio in alcune forme
tumorali, nella SLA, nella sterilità, nel diabete tipo 1 e nella SMA.
La prima potenziale applicazione della tecnologia delle cellule staminali è sicuramente nel
settore della ricerca di nuovi farmaci: il rapido screening di centinaia di migliaia di
composti in un processo molto più rapido dell’attuale.
Quali sono le principali difficoltà nell’uso delle cellule staminali?
Un grosso ostacolo è rappresentato dalla difficoltà di identificazione delle cellule staminali
nei tessuti in coltura, che contengono numerosi tipi di cellule. Secondariamente, una volta
identificate e isolate, gli scienziati devono controllare la differenziazione. Inoltre le cellule
devono essere integrate nei tessuti del paziente e devono “imparare” a funzionare in
concerto con le altre cellule. Per esempio cellule cardiache in coltura non battono con il
ritmo delle cellule cardiache del paziente; e ancora, i neuroni inseriti nei tessuti cerebrali
danneggiati devono connettersi alla rete neurale cerebrale per poter funzionare
correttamente.
Inoltre c’è il problema del rigetto, come nei trapianti di organi. Infine i ricercatori stanno
cercando di trovare un equilibrio tra necessità di crescita delle nuove cellule e la sua
limitazione onde prevenire possibili formazioni cancerogene.
Le cellule staminali adulte hanno le stesse capacità di quelle embrionali?
In generale le cellule staminali adulte sono meno versatili di quelle embrionali. Gli
scienziati ritengono che le cellule embrionali abbiano maggiore utilità e potenzialità in
quanto possono svilupparsi virtualmente in ogni tipo di cellula del corpo umano. Inoltre le
cellule embrionali, a differenza di quelle adulte, continuano a riprodursi indefinitamente in
coltura.
Nonostante tutto, la ricerca su cellule embrionali e adulte deve continuare
simultaneamente in quanto sono entrambe basilari per la comprensione dell’eziologia,
progresso e cura delle patologie.
Che cos’è la clonazione terapeutica?
Da non confondere con la clonazione riproduttiva (duplicazione genetica), la clonazione
terapeutica è basata su una tecnologia di trasferimento nucleare da cellule somatiche, che
coinvolge il nucleo di una cellula somatica donatrice e una cellula uovo non fertilizzata
ricevente. Gli scienziati prima di tutto rimuovono il nucleo (la parte della cellula che
contiene il materiale genetico) di una normale cellula uovo non fertilizzata. Quindi viene
estratto il nucleo di una cellula somatica, per esempio una cellula epiteliale, da un
paziente che necessita di una terapia con cellule staminali; questo nucleo viene inserito
nella cellula uovo che viene successivamente indotta a dividersi fino allo stadio di
blastocisti, quando vengono ottenute cellule staminali geneticamente identiche a quelle
del donatore. In questo processo non interviene alcuna fertilizzazione.
Il vantaggio della clonazione terapeutica sta nel fatto che le cellule staminali ottenute sono
geneticamente identiche alle cellule del paziente, eliminando i problemi di rigetto dopo il
trapianto. Questa tecnica può anche produrre cellule staminali con un difetto genetico, con
-3la possibilità di divenire uno strumento eccezionale per lo studio delle patologie genetiche
e per la scoperta di nuovi farmaci contro le stesse.
Qual è il futuro della terapia con cellule staminali?
Molti scienziati credono che la terapia con cellule staminali rivoluzionerà la medicina. Con
l’uso delle cellule staminali si potrà provvedere una terapia per cancro, morbo di
Parkinson, diabete, SLA, sclerosi multipla, SMA e tante altre patologie. Sono altresì una
grande promessa per la riparazione di lesioni spinali. Potremo avere la capacità di creare
nuovi organi completi, da usare per autotrapianto, eliminando il problema del rigetto.
Senza dubbio incontreremo dei limiti all’uso delle cellule staminali, ma è ragionevole
credere che questo nuovo e rivoluzionario approccio produrrà un miglioramento radicale
nel trattamento delle patologie.