Gimbe su ricerca biomedica, troppe pubblicazioni Falso

1 4 s e tt em br e 201 6
NUM E RO 1 37
AN NO 1 0
Pharma
kronos
Q UO TI DI AN O D’IN FO R M AZI O N E F AR M AC EU T IC A
Un italiano tra
vincitori Grant for
Growth Innovation
di Merck
Merck annuncia i vincitori del
Grant for Growth Innovation
2016, che sostiene i pionieri
della ricerca innovativa nel
campo della crescita. I nomi dei
vincitori sono stati annunciati
ieri sera a Parigi, nel corso di
una cerimonia di premiazione
organizzata durante il 55° Congresso Espe (European Society
for Paediatric Endocrinology).
C'è anche un italiano fra gli
scienziati che si sono aggiudicati il riconoscimento: Antonio
Cittadini dell'Università Federico II di Napoli. Il premio ha
ricevuto 38 candidature, provenienti da 20 diversi Paesi, che
sono state esaminate da un comitato di direzione scientifico
composto da cinque endocrinologi e da ricercatori di fama
internazionale. A seguito di un
rigoroso processo di selezione,
sono stati assegnati tre premi a
progetti innovativi finalizzati a
migliorare la conoscenza nel
campo della crescita. I progetti
vincitori provengono da Australia, Brasile e appunto Italia.
Cittadini ha presentato il progetto 'Treatment of growth
hormone deficiency associated
with chronic heart failure: A
randomized, double-blind, placebo-controlled study'. "Siamo
entusiasti dell'elevata qualità e
della visione dei ricercatori ai
quali sono stati assegnati i premi", ha dichiarato Steven Hildemann, Global Cmo Merck.
Trial su donne, rivista obbliga a spiegare scelte di genere
Si sviluppa il dibattito sulla medicina di genere
Nella ricerca medica i test clinici vengono spesso
condotti solo sugli uomini, nonostante il notevole
sviluppo del dibattito sulla medicina di genere e
le evidenze sulle differenze negli effetti delle terapie in maschi e femmine. Così la 'Rivista canadese
di sanità pubblica' ha introdotto per gli scienziati
l'obbligo di spiegare, nella presentazione dello
studio, come è stato valutato il genere nella ricerca. La decisione - ha spiegato alla stampa la ricercatrice Jacqueline Gahagan, componente del Consiglio di amministrazione - è legata al fatto che,
per rendere conto dei fondi pubblici, gli studi
devono garantire di essere basati su prove scienti-
fiche della migliore qualità possibile. E secondo la
rivista, questo non può essere fatto escludendo il
50% della popolazione. A dimostrare l'importanza
del genere nei test clinici anche una ricerca della
stessa Gahagan sulla percentuale di abbandono
della terapia nelle donne sieropositive rispetto ai
maschi. Le donne infatti soffrono di effetti secondari sgradevoli legati al ciclo mestruale, ma i risultati della ricerca clinica non avevano evidenziato il problema, ha sottolineato Gahagan auspicando che l'esempio della rivista canadese venga
seguito anche da altre testate scientifiche.
(R.A.)
» ALL’INTERNO
Fondazione lancia campagna anti-sprechi
Gimbe su ricerca biomedica, troppe pubblicazioni
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Da inizio 2017 al San Raffaele primi test clinici sulla terapia
Falso zucchero 'cavallo di Troia' contro rene policistico
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Un video racconta battaglia e vittoria contro malattia, no a 'ciarlatani' e cure alternative
Al via campagna Make Blood Cancer Visible
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In uno studio pubblicato online su 'Nature Genetics'
Nature, identificati 44 nuovi geni dell'ipertensione
» PHARMAMARKET Diabete, joint venture Sanofi-Google per nuove terapie
Una joint venture per la ricerca di nuove terapie e dispositivi dedicati ai malati di diabete. La annunciano in una
nota congiunta Sanofi e Verily Life Sciences (precedentemente Google Life Science). L'alleanza riguarda prevenzione, cura e gestione del diabete. La joint venture, che prende il nome di Onduo, avrà base a Kendall Square, a
Cambridge (Usa). Con la guida del nuovo Ceo di Onduo, Joshua Riffa, la società utilizzerà l'esperienza di Verily
nell'elettronica miniaturizzata, nell'analisi dei dati e nello sviluppo di software per i consumatori, nonché le conoscenze cliniche di Sanofi e la sua esperienza nell'offrire trattamenti innovativi alle persone che vivono con il diabete. Inizialmente il focus di Onduo riguarderà il diabete di tipo 2, ma in prospettiva le attività si espanderanno ad
abbracciare anche il diabete di tipo 1 e la prevenzione della malattia nelle persone a rischio.
focus
Fondazione lancia campagna anti-sprechi
Gimbe su ricerca biomedica, troppe pubblicazioni e pochi risultati utili
Oltre l'85% degli investimenti nella ricerca
biomedica non produce adeguate evidenze
per l'assistenza sanitaria e, dunque, non dà
alcun contributo nel migliorare la salute
delle persone, generando ingenti sprechi.
E' l'allarme lanciato dalla rivista The Lancet, condiviso dalla Fondazione Gimbe che
promuove in Italia la campagna 'LancetReward', finalizzata appunto a ridurre gli
sprechi e premiare il rigore nella ricerca
biomedica. L'obiettivo è "aumentare la
produzione di evidenze scientifiche di
elevata qualità per migliorare la salute
delle persone". "L'interesse per la ricerca
biomedica nel nostro Paese - afferma Nino
Cartabellotta, presidente della Fondazione
Gimbe - è oggi documentato da varie iniziative: il rilancio della ricerca indipendente Aifa, lo Human Technopole, la call per
un'Agenzia nazionale per la ricerca". Ma
questo non basta. "L'inderogabile necessità
di ottenere il massimo 'valore' dal denaro
investito - sottolinea - impone un'attenta
valutazione degli indicatori utilizzati per
misurare il ritorno degli investimenti: produttività scientifica, pubblicazione di evidenze di elevata qualità, impatto della ricerca sui servizi sanitari e sugli esiti di salute, oltre ovviamente a brevetti e profitti,
prioritari per chi produce farmaci e tecnologie sanitarie". Dalla serie di Lancet che
lanciava l'allarme, è nata la campagna Lancet-Reward (Reduce research Waste And
Reward Diligence), che ha formulato 17
raccomandazioni su 5 aree di potenziali
sprechi: rilevanza delle priorità di ricerca;
adeguatezza del disegno dello studio, dei
metodi e delle analisi statistiche; efficienza
dei processi di regolamentazione e gestione della ricerca; completa accessibilità ai
dati; possibilità di utilizzo dei report
della ricerca. La Fondazione Gimbe,
"prima e unica organizzazione italiana
ad avere ufficialmente aderito alla campagna - prosegue Cartabellotta - ha realizzato la versione italiana delle raccomandazioni, per diffondere la consapevolezza scientifica e sociale di quanto sia
indispensabile ottenere il massimo ritorno in termini di salute dalle risorse investite nella ricerca biomedica". Le raccomandazioni saranno inizialmente diffuse
e condivise con i protagonisti della ricerca in Italia (finanziatori pubblici e privati, ricercatori, enti regolatori, istituzioni
di ricerca, comitati etici, editori e associazioni di pazienti). Successivamente,
Gimbe avvierà un monitoraggio indipendente usando gli indicatori definiti
dalla campagna.
Adelisa Maio
Falso zucchero 'cavallo di Troia' contro rene policistico
costi".
Da inizio 2017 al San Raffaele primi test clinici sulla terapia
Per offrire una nuova speranza ai pazienti affetti da rene policistico (Adpkd), circa 60 mila in
Italia e 12 milioni in Europa secondo alcune
stime, forse basta un poco di zucchero. O meglio di falso zucchero: una molecola di glucosio
modificata in grado di agire come 'cavallo di
Troia', ingannando le cellule malate per introdursi al loro interno e frenarne la crescita. La
ricetta cantata da Mary Poppins nel celebre film
della Disney diventa approccio scientifico all'Irccs San Raffaele di Milano, dove un candidato farmaco contro la prima causa genetica di
insufficienza renale si prepara a passare dal
laboratorio alla corsia. Dovrebbe infatti partire
all'inizio del 2017 l'arruolamento per i primi test
sull'uomo che valuteranno la sicurezza di un
candidato farmaco innovativo anti-Adpkd, il 2deossi-glucosio (2DG), in una ventina di pazienti. Dopo il successo della fase preclinica sui
topi, documentati in due studi pubblicati dagli
scienziati di via Olgettina guidati da Alessandra Boletta, i fondi per lanciare lo studio di fase
clinica I sono stati messi in campo dal ministero
della Salute. "Se l'Istituto superiore di sanità
darà l'ok, entro l'anno prossimo dovremmo
riuscire a concludere il trial", spiega Riccardo
Magistroni, responsabile dell'Ambulatorio rene
policistico dell'ospedale San Raffaele. "Reclute-
remo pazienti molto selezionati - precisa l'esperto - Fra i criteri di arruolamento servono
una diagnosi di rene policistico autosomico
dominante e un'età non superiore a 55 anni,
inoltre verranno valutati alcuni parametri relativi alla funzione renale e alle dimensioni dell'organo. Se non dovessimo riuscire a reclutare
tutti i pazienti necessari faremo ricorso alla casistica dell'ospedale di Montichiari nel Bresciano e del Policlinico di Modena. La sperimentazione sarà condotta al San Raffaele e durerà
circa 4 mesi, anche se ogni singolo paziente
verrà trattato per non più di 2 settimane". Proprio nei giorni scorsi l'Irccs del capoluogo lombardo ha annunciato su 'Scientific Reports' la
messa a punto della prima mappa genetica del
rene policistico. All'origine della patologia ci
sono difetti dei geni PKD1 e PKD2, ma ora gli
studiosi meneghini hanno stabilito la correlazione fra tipo di mutazione (oltre 700 quelle
censite, di cui più di 450 scoperte ex novo), aggressività e precocità della malattia. Contemporaneamente alla comprensione sempre più profonda dell'Adpkd, la ricerca targata San Raffaele si muove dunque per sviluppare un nuovo
possibile trattamento dopo la recente approvazione del primo medicinale specifico per il rene
policistico, il tolvaptan.
Paola Olgiati
» 44 NUOVI GENI DEL’IPERTENSIONE
» ALZHEIMER-MICROBI
L'ipertensione ha meno segreti e soprattutto
una migliore caratterizzazione genetica. In
uno studio pubblicato online su 'Nature Genetics', due team internazionali di ricerca
multi-istituzionali descrivono l'individuazione di un totale di 44 nuovi loci genici associati alla pressione alta. Gli studi, co-condotti da
ricercatori del Massachusetts General Hospital, puntano verso potenziali nuove strategie
per il trattamento di un disturbo che colpisce
circa un terzo della popolazione adulta solo
negli Stati Uniti. "Le terapie esistenti - fa notare Christopher Newton-Cheh, autore senior
di entrambi i lavori - bersagliano solo un piccolo sottoinsieme dei meccanismi che contribuiscono all'ipertensione, mentre l'identificazione di ulteriori geni che possono influenzare la pressione sanguigna punta verso nuove
direzioni, dandoci nuove informazioni per lo
sviluppo di farmaci innovativi".
Un gruppo di scienziati svizzeri e italiani che
operano nell'Irccs Fatebenefratelli di Brescia
ha individuato una relazione tra microbi proinfiammatori nell'intestino e morbo di Alzheimer. Al centro della scoperta ci sono Amiloide e Tau, due proteine prodotte dal cervello il cui accumulo progressivo nell'arco di
vent'anni conduce alla degenerazione neuronale, con la perdita di memoria e di autonomia tipica della malattia. Quello che gli esperti hanno osservato è che alterazioni infiammatorie sono invariabilmente associate
con depositi di amiloide e tau, anche se - precisano - non è ancora chiaro se l'infiammazione preceda o segua la malattia. Mentre
sono in fase di sperimentazione farmaci che
prendono di mira le proteine tossiche o che
puntano a ridurre l'infiammazione, le cause
dell'accumulo di amiloide e tau nel cervello e
l'origine dell'infiammazione.
Al via campagna
Make Blood Cancer
Visible
Una grande e lunga battaglia quotidiana, come un incontro di Boxe.
Una battaglia che oggi si può vincere. E' il messaggio chiave della
campagna mondiale di sensibilizzazione ai tumori ematologici, 'Make Blood Cancer Visible', e che durerà tutto il mese di settembre. Pur
essendo molto frequenti, circa il
15% della totalità, i tumori del sangue sono infatti poco noti. Per aumentarne la conoscenza, è stato
ideato un video - già virale - che
racconta, attraverso uno incontro di
Boxe, la battaglia, la lotta quotidiana, la fatica, la pazienza, ma anche
la vittoria, di coloro che hanno affrontato e combattuto con successo
la malattia. "Certamente - spiega
Fabrizio Pane, presidente della Società italiana di ematologia (Sie) e
direttore dell'Uoc in Ematologia
clinica alla Facoltà di medicina e
chirurgia dell'università Federico II
di Napoli - i tumori del sangue,
come tutte le malattie, non si curano affidandosi a ciarlatani, pseudomedici, promotori di metodi alternativi, come dimostrato anche
dalla cronaca più recente". La campagna è visibile anche in Italia col
sostegno di Janssen, sia sul profilo
dedicato di Facebook, sia sul sito
www.lmcome.it dedicato ai tumori
del sangue tra cui linfomi, mieloma
e leucemie, la forma più nota tra i
tumori del sangue. Questi tumori
sono oggi più curabili grazie anche
ai progressi e alle nuove conoscenze sulle alterazioni molecolari che
sono presenti a livello genomico in
questi tumori che consentono di
definire specifiche sottocategorie di
malati, e dall’altro alla farmacogenomica, che ha aiutato a 'profilare'
la terapia, definendo cioè la cura
più adatta alla natura del tumore. Si
apre dunque la strada verso trattamenti su misura per ogni paziente,
attuabili presso centri validati, accreditati e di alta specializzazione.
(B.D.C.)