il congresso della federazione mondiale dell`emofilia

IL CONGRESSO DELLA FEDERAZIONE MONDIALE DELL’EMOFILIA
Come molti di voi sapranno, si terrà nel prossimo mese di maggio, il 25° congresso internazionale della World Federation of Haemopfilia.
Appuntamento atteso con grande curiosità per ciò che verrà detto, per le novità e gli sviluppi della terapia e la ricerca, per la possibilità di
avere una visione globale dell’attuale situazione del paziente emofilico nel mondo.
Mi riallaccerei, a questo proposito, all’articolo pubblicato su “Hemophilia World” in cui il prof. Giangrande, vice presidente della
Federazione Mondiale, trasmette gli aggiornamenti sulla questione della carenza mondiale di fattori della coagulazione, un argomento che
avrà certamente una rilevanza ed un dibattito in seno al congresso.
“La comunità emofilica è ben conscia - dice testualmente il prof. Giangrande - che le provviste di fattore VIII ricombinante, sono ancora insufficienti e
una ripresa del normale approvvigionamento è improbabile per lo meno per altri sei mesi.
Tra luglio e settembre dell’anno scorso, la World Federation ha controllato 50 Centri per il trattamento dell’emofilia in 25 Paesi sparsi in tutto il mondo.
Le risposte forniscono qualche idea dei problemi, tuttavia noi ci rendiamo conto che le risposte potrebbero non essere rappresentative di una situazione globale.
I più grandi cambiamenti nel trattamento sembrano essere avvenuti nelle nazioni più sviluppate dove:
a) metà dei Centri riferiscono difficoltà ad ottenere il fattore VIII ricombinante;
b) metà dei Centri riferiscono che hanno dovuto cambiare ai pazienti il ricombinante con il fattore plasmaderivato;
c) un quarto dei Centri ha dovuto ridurre la quantità di terapia profilattica. Dal 12 al 16% hanno dovuto rinviare l’inizio della terapia dell’induzione di
immunotolleranza;
d) da un terzo alla metà dei Centri ha dovuto rinviare la chirurgia cosidetta elettiva”.
Comunque, le conseguenze sarebbero attualmente più gravi nelle nazioni in via di sviluppo dove:
a) un terzo dei Centri riferiscono che hanno dovuto fare il passaggio dai concentrati ai crioprecipitati locali;
b) alcuni Centri dichiarano di non essere idonei al trattamento adeguato per mancanza di qualche prodotto”.
COLLOCAZIONE
DEI PRODOTTI
DISPONIBILI
Riferisce ancora il prof. Giangrande che la World Federation of Haemophilia ha ricevuto molte domande dagli esperti della salute che cercano notizie sul come collocare i prodotti in regime di carenza.
Certamente, la posizione varierà da nazione a nazione ma dovranno essere date alcune linee guida generali.
E’ stato pubblicata in proposito dalla Fondazione Nazionale dell’Emofilia Americana una guida che è dipsonibile nel sito web della NHF stessa.
E’ sensato assicurare questa priorità ai pazienti più giovani che non hanno mai ricevuto prodotti derivati dal plasma.
Un interruzione totale della profilassi è probabile che si risolva in frequenti emorragie delle articolazioni e questo non è raccomandabile.
“Un approccio più logico - afferma il prof. Giangrande - è riconsiderare i regimi del trattamento individuale e ciò è possibile di solito per ridurre anche le
dosi individuali e/o il tempo tra le somministrazioni.
Mentre non c’è un’immediata scarsità di prodotti di fattore VIII plasma-derivato, questi non sono disponibili in quantità illimitata.
Qualcosa su cui riflettere se si considera d’intraprendere procedure chirurgiche o programmi di immuno tolleranza.
Fortunatamente non c’è scarsità di Fattore IX ricombinante, sebbene il fatto che ci sia una sola casa farmaceutica per questo prodotto fa nascere qualche dubbio”.
NECESSITA’
DI PRODOTTI
PLASMA DERIVATI
Giangrande afferma che i medici hanno imparato molte lezioni in questi ultimi mesi.
Forse la più importante è il riconoscimento che c’è tuttora bisogno di plasma derivati in tutti i Paesi, anche nelle nazioni più ricche.
“Il traguardo dei prodotti ricombinanti per tutti - ha detto - non sarà ottenibile così velocemente come avevamo sperato.
Negli ultimi anni sono stati fatti numerosi passi per accrescere la sicurezza dei concentrati di fattori della coagulazione da plasma derivati, che includono l’adozione di due virucidici separati nella preparazione dei nuovi concentrati (esempio una combinazione di trattamento al calore e trattamento solvente/detergente) ed il controllo del plasma per i viru dell’HIV e dell’epatite, usando metodi molto sensibili con tecnologia di reazione della catena polimera (PCR).
In breve, la qualità dei prodotti plasmatici è ora più alta di quanto non lo sia mai stata.
Comunque c’è una nuova minaccia che riguarda l’approvvigionamento di plasma, il materiale naturale usato per la produzione dei concentrati.
Molte nazioni stanno imponendo controlli più severi sui donatori, a causa della variante di Croisen Jakob (mucca pazza).
Le restrizioni applicate ai donatori che hanno vissuto negli stati europei per periodi vari, interesserà la quantità di sangue raccolto, includendo anche gli Stati
Uniti e l’Australia, così come l’Europa.
La NFH ha recentemente espresso il suo interesse intorno ad una secondaria scarsezza di concentrati plasmatici negli USA ed ha inoltrato qualche utile consiglio sulla conservazione degli approvvigionamenti.
Più recentemente, il vecchio dibattito sulla qualità del sangue ottenuto da donatori pagati, è stata rimessa in discussione.
Il Parlamento Europeo ha recentemente approvato una mozione che bandisce l’uso di sangue proveniente da donatori pagati, per la produzione di emoderivati, così come per i concentrati di fattori per la coagulazione.
La World Federation of Hemophilia riconosce la buona intenzione di tale legislazione che può essere un ragionevole traguardo a lungo termine.
Tuttavia, l’introduzione di tale legislazione ora, in un momento di scarsezza di prodotto, potrebbe avere conseguenze significative e la WFH sta facendo rimostranze in questo senso”.
Il vasto programma della manifestazione di Siviglia, di cui riproduciamo a parte un promemoria è stato oggetto di un messaggio da parte del
presidente della Direzione della Commissione del Programma Medico.
“In questo congresso - ha scritto - come nei precedenti, saranno affrontati tutti gli aspetti medici, sociali e psicologici dell’emofilia ed i disturbi correlati.
Gli esperti presenteranno i più recenti sviluppi nella diagnosi delle portatrici, la diagnosi prenatale, il trattamento delle complicanze ortopediche, il trattamento
dell’HIV e dell’epatite C, il trattamento e lo sviluppo degli inibitori e altri aspetti vitali dell’emofilia.
Ci sarà particolare attenzione per le relazioni relative ai bambini, come la medicina preventiva, la qualità della vita, la diagnosi molecolare, la terapia genica nelle nazioni meno sviluppate.
Invitiamo tutti tutti gli operatori che si occupano della cura e salute degli emofilici e disturbi correlati di prestare attenzione al 25° congresso, dove possono
migliorare e condividere il sapere, come pure consultare gli esperti durante le sessioni.
Speriamo che questo convegno sia proficuo e piacevole per entrambe le parti e sia fonte di molti piacevoli ricordi per gli anni a venire”.
Anche il presidente della World Federation O’Mahony, ha ricordato che questa è un’opportunità per “costruire ponti sopra vaste distanze” tra
una comunità relativamente piccola.
“Siamo fieri di fornire una opportunità di scambio con colleghi, scambio di idee, imparare da altri, fare domande, condividere le conoscenze a favore di tutta
la popolazione emofilica”.