Profilo di rischio emorragico in pazienti con difetto congenito di FVII

LA RICERCA CLINICA AICE
Profilo di rischio emorragico in pazienti con difetto
congenito di FVII: il ruolo dei tests di trombino
generazione (TgA) e della caratterizzazione
genotipica
M.Milan, E. Zanon,
UOSD Coagulopatie
Azienda Ospedaliera di Padova
AICE, Bologna 26-28 Ottobre 2016
Obiettivi dello studio
• Valutare il ruolo dei tests di trombinogenerazione
(TgA) nel predire il rischio emorragico nei soggetti
con difetto di FVII
• Valutare il ruolo della genotipizzazione nel
predire il rischio emorragico
Metodi
Il paziente verrà arruolato alla visita di controllo
al Centro. Noto difetto di FVII (<50%)
Idealmente utile arruolamento soggetti
appartenenti allo stesso gruppo familiare
Alla visita di arruolamento:
-firma del consenso
-prelievo per TgA
-Prelievo per genotipo (se non disponibile)
- Compliazione scores emorragici
Metodi
Soggetti verrano classificati clinicamente in base a tre scores:
• Score di Mariani: severe bleeders (uno tra: sanguinamento
intracranico e/o gastrointestinale e/o emartro in associazione
o meno ad altri eventi emorragici), moderate bleeders (tre o
più eventi emorragici escludendo il sanguinamento
intracerebrale, gastrointestinale e l'emartro), mild bleeders
(uno o due sintomi emorragici escludendo il sanguinamento
intracerebrale, gastrointestinale e l'emartro) e non-bleeders
• STH/SSC bleeding assessment tool: BS>10; BS 3-10; BS<3
• Di Minno classificazione (in base all'entità del primo evento
emorragico major vs minor vs non bleeders).
Stato studio
• I sottomissione CE dicembre 2016
• 04/2016 Risottomesso al CE di Padova dopo
modifiche in attesa esito; riproposto con modifiche
all’assemblea AICE
• 09/06/2016 approvazione definitiva CE di Padova
• Agosto 2016: arruolati i primi 5 pazienti presso
Centro Emofilia di Padova
• Settembre 2016 inviata survey di partecipazione ai
Centri Emofilia AICE
Stato studio (II)
• Risposta favorevole alla Survey: 3 Centri
 Cesena: 10 pazienti
 Palermo: 9 pazienti
 Roma: 64 pazienti
 Padova: 40 pazienti