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Anno XXX - N° 1 - Sped. in abb. postale - Art. 2 Comma 20/C Legge 662/96 - Filiale di BO, Aut. Trib. di Bologna al N° 5932 del 22/12/1990
SEMESTRALE - 1° SEMESTRE 2015
Direttore Responsabile: Elisa Vavassori - Comitato di redazione: Elisa Vavassori, Daniela Iannone, Michela Policella, Alessandra Contu, Maurizio Brancato
c/o Consulta Faentina delle Associazioni di Volontariato Via Laderchi, 3 - FAENZA (RA) - Stampa e grafica: Litografia Fabbri snc - Modigliana (FC) - Tel. 0546 941438 - www.litografiafabbri.com
“EPPUR
SI MUOVE...”
INTERVISTA ESCLUSIVA AL DR. VILLANOVA
SULLA SUA ULTIMA PUBBLICAZIONE SUGLI EFFETTI
DELLE STAMINALI NELLA SMA I.
Nel totale silenzio mediatico e medico, il mese scorso la rivista
scientifica American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation ha pubblicato un articolo dal titolo “Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Therapy Outcomes for Three Patients with
Spinal Muscular Atrophy Type 1” (Risultati della terapia con
cellule staminali mesenchimali allogeniche per tre pazienti
con atrofia muscolare spinale di tipo 1). Gli autori dello studio, come anticipato, sono stati il dott. Marcello Villanova (Reparto di Riabilitazione Neuromuscolare dell’Ospedale privato
accreditato Nigrisoli di Bologna) e il prof. John Robert Bach
(Department of Physical Medicine and Rehabilitation, Rutgers
New Jersey Medical School, University Hospital, Newark, New
Jersey). Qui sotto riportiamo la traduzione dell’abstract, a cura
di Michela Policella:
“Non è stato documentato alcun trattamento medico efficace
per l’atrofia muscolare spinale; tuttavia, studi cellulari, molecolari e preclinici suggeriscono che le cellule staminali mesenchimali allogeniche possano avere un ruolo. Tre bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 sono stati sottoposti a infusioni
multiple di cellule staminali mesenchimali a livello intratecale
e endovenoso. Le loro funzioni fisiche pre-trattamento, durante il trattamento e post-trattamento sono state quantificate con
la scala di valutazione funzionale Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
per due pazienti e documentata da video per tutti e tre. I valori
della scala CHOP INTEND erano 3 prima del trattamento, 10 e
16 durante il trattamento, e 0 e 10 al settimo e dodicesimo mese
rispettivamente dopo che il trattamento è stato interrotto. Non è
stato osservato alcun effetto avverso per almeno 44 e 49 mesi
rispettivamente dall’inizio del trattamento.
Questi dati rappresentano il primo obiettivo, miglioramenti quantificabili delle funzioni fisiche per qualsiasi trattamento dell’atrofia
muscolare spinale. Anche se i benefici sono stati persi quando la
terapia è stata interrotta, questo può essere un primo passo per
stabilire che le cellule staminali mesenchimali possono essere
un trattamento sicuro ed efficace per l’atrofia muscolare spinale.”
Come possiamo vedere, si tratta del primo articolo al mondo
che ha certificato dei miglioramenti in una malattia deva-
EDITORIALE
Siamo di nuovo in estate… il sole splende, le giornate sembrano eterne, i prati sono verdi e i fiori rallegrano l’atmosfera con i loro meravigliosi colori e i loro inebrianti profumi. Tutto emana gioia e voglia di vivere, ma purtroppo anche la bella stagione ha le sue giornate
grigie, buie e fredde, che riempiono il cuore di tristezza… e questa tristezza, mista a profondo dolore, ASAMSI l’ha vissuta lo scorso
Marzo, lo scorso Aprile e lo scorso Maggio, quando tre giovani vite hanno passato il ponte dell’arcobaleno, per volare finalmente libere
nell’infinito. Giulia, a cui poi dedicheremo un bel ricordo, si è spenta a soli 23 anni per colpa della SMA, mentre Desirèe e Smeralda
di anni ne avevano solo 5 la prima e 4 la seconda. Così piccole erano però diventate, insieme a Celeste, Sebastian, Noemi e Gioele,
il simbolo della lotta per la libertà di cura con le cellule staminali. Desy, affetta da SMA I, se n’è andata nel sonno, mentre Smeraldina,
come tutti la chiamavano affettuosamente, non aveva la SMA, ma il suo forte papà era comunque vicino alla nostra associazione e per
questo tutti noi di ASAMSI vogliamo esprimere profondo cordoglio per la grave perdita, augurandoci che la prematura e ingiusta dipartita di questi due angeli serva per smuovere le coscienze di chi siede sulle poltrone del potere, in modo che mai nessun genitore debba più sentirsi privato della possibilità di curare i propri figli come ritiene opportuno, ma soprattutto di essere scippato della speranza.
E per ricollegarci alla speranza, notizie positive arrivano dai trials che si stanno svolgendo su pazienti SMA con il farmaco della ISIS
Segue a pagina 2
EDITORIALE Segue da pagina 1
Pharmaceuticals e con quello della Roche, che approfondiremo poi, grazie al contributo del prof. Mercuri del Policlinico Gemelli di
Roma, che ci ha concesso un’intervista sugli sviluppi delle sperimentazioni. Anche la recente pubblicazione del dr. Villanova e del dr.
Bach sull’uso delle cellule staminali mesenchimali nel trattamento della SMA, che purtroppo i media nazionali e il mondo scientifico
italiano hanno snobbato e criticato, è comunque un segnale che la ricerca si sta evolvendo sempre più verso queste terapie avanguardistiche, che saranno il futuro della medicina moderna. Il dr. Villanova ci spiegherà, poi, il perché è stato scritto questo “paper”
scientifico e quali sono stati i passi e gli intoppi nella sua stesura. Tra luci e ombre, comunque, mai come in questo ultimo periodo
l’attenzione verso la SMA è stata così elevata e questo deve esserci di conforto perché la strada verso un suo trattamento è sempre
più in discesa e i primi risultati concreti li potremmo già avere nella seconda parte dell’anno.
Augurando a tutti una serena estate, non ci resta che consigliarvi di visitare il nostro sito istituzionale www.asamsi.org per restare
aggiornati su tutte le novità associative e di ricerca.
stante come può essere la SMA I, poiché fino a oggi la letteratura medica non ha mai ritenuto possibile che piccoli pazienti affetti da questa patologia potessero migliorare spontaneamente.
Ecco perché abbiamo voluto intervistare uno degli autori della
pubblicazione, il Dr. Villanova, allo scopo di capire come sono
arrivati a trarre queste sensazionali conclusioni e per approfondire i motivi di tanto astio e omertà verso questa controversa
terapia con cellule staminali mesenchimali.
D «Dr. Villanova, come e dove è nata l’intenzione di scrivere un
articolo scientifico che valuta i miglioramenti su tre bambini
malati di SMA I, trattati all’ospedale di Brescia con le infusioni
di cellule staminali mesenchimali?»
R «Nasce dall’aver constatato dei risultati molto interessanti su
questi bimbi, dalla voglia di descrivere un qualcosa di utile,
seppur con dei limiti dovuti al fatto che trattasi di terapie compassionevoli e non di sperimentazione, per il progresso delle
conoscenze nel campo della SMA tipo I. D’altra parte siamo
convinti che quello che abbiamo avuto modo di analizzare, e
mi riferisco ai bimbi da noi visitati, costituisca un patrimonio
umano di inestimabile valore, un vero peccato perderlo per
sempre».
D «Quanti mesi ci sono voluti, a lei e al prof. Bach, per portare a
termine il lavoro?»
R «Diciamo che non è stato semplice scrivere questo lavoro.
Non abbiamo trovato molta collaborazione con chi aveva visitato, oltre di noi, i pazienti. Oltre ai dati da me personalmente
rilevati è stato necessario raccogliere tanta documentazione
medica, a partire dalla loro permanenza presso l’ospedale
Burlo di Trieste e le sorprese non sono mancate. La stesura
del lavoro ha, comunque, necessitato diversi mesi».
D «Come avete proceduto?»
R «Abbiamo raccolto i dati, li abbiamo incrociati, approfonditi e
in seguito abbiamo scritto l’articolo».
D «Quali sono stati i dati analizzati e da dove sono stati presi?»
R «Dati clinici raccolti dal sottoscritto, che ha avuto la possibilità
di visitare questi bimbi a più riprese, e dati ottenuti dall’esame
di documentazione medica in possesso delle famiglie. Poi,
è stato necessario approfondire alcuni dati e qui il ruolo del
Professor Bach è stato di estrema utilità».
D «Avete trovato difficoltà a far pubblicare il vostro lavoro?»
2
R «Purtroppo, il punto debole non
erano i dati clinici, ma la chiarezza
in quelli cellulari. Tuttavia, i referees hanno ben compreso che questi erano in un certo qual modo
irrilevanti per il nostro articolo. Noi
abbiamo analizzato l’esito clinico
finale di un prodotto cellulare, non
era nostro compito approfondire
quest’ultimo.
Sopra: il Dr. Villanova
Volevamo descrivere ciò che abbiamo visto nella speranza che questo potesse risultare di
interesse scientifico e aprire una speranza di trattamento per
questi pazienti».
D «Alcuni colleghi italiani hanno espresso scetticismo sul vostro
lavoro. In particolare, sostengono che la scala di valutazione
CHOP sia soggettiva e che i risultati potrebbero essere diversi in momenti differenti della giornata o da un giorno all’altro.
Inoltre, voi stessi avete più volte affermato che il metodo “Stamina” non esiste, quindi, come avete avuto il riscontro che siano state davvero infuse cellule staminali mesenchimali, che
hanno poi portato a miglioramenti nella patologia?»
R «Non ho letto commenti a tale riguardo da colleghi esperti di
SMA tipo I, ma solo da non esperti (parliamo di addetti ai lavori che non hanno nulla a che fare con tale malattia) ad alcuni
dei quali ho scritto personalmente una risposta in forma privata, ricevendo ringraziamenti per le delucidazioni offerte. Potrò
certamente sbagliarmi, ma sembra più che le domande siano
state costruite con un telecomando a distanza che uscite dal
cervello di chi le ha formulate.
Inoltre, i bambini affetti da SMA tipo I non muovono un arto
alle 8.00 per poi perdere tale attività alle 12.00 e poi riprenderla alle 17.00. Questa è fantamedicina o voluta disinformazione! Per quel che riguarda, poi, il metodo Stamina, vero,
non esiste, nel senso che non ci sono pubblicazioni a riguardo. Infine, per quanto riguarda la natura delle cellule, i dati
provengono da certificazioni mediche».
D «Perché in Italia, secondo lei, c’è stato tutto questo accanimento su questo trattamento cellulare?»
R «Perché c’è stata da una parte poca chiarezza da parte di
Stamina e dall’altra tanto pregiudizio da parte di molti scienziati che si sono arroccati nelle proprie torri d’avorio forti delle
proprie certezze che non avevano; noi siamo cascati nel mezzo insieme alle famiglie e ai pazienti e le abbiamo prese da
una parte e dall’altra».
D «All’estero, invece, come è stata vista e vissuta tutta la vicenda?»
R «Alcuni colleghi che lavorano su progetti inerenti l’utilizzo di
farmaci nella SMA ci hanno esortato ad andare avanti. Le terapie cellulari possono costituire una possibilità di trattamento
per queste malattie, come già descritto per altre malattie neurodegenerative, prese singolarmente oppure in associazione
a farmaci. Oggi nella SMA si stanno affacciando farmaci di un
certo interesse. Non escludo che le staminali mesenchimali,
che attraversano con facilità la barriera ematoencefalica, possano costituire un vettore anche per questi».
D «I genitori sono stati addirittura definiti “visionari”, per molti hanno utilizzato i loro bambini come cavie. Cosa vorrebbe
dire a tal proposito?»
R «Non c’è persona migliore di una madre di un bambino con
SMA tipo I che conosca questi piccoli pazienti. Vede, il Professor John Bach mi ha ripetuto più volte che negli USA sarebbe
folle dare della visionaria a una madre di un bambino affetto
da una gravissima malattia come la SMA tipo I, un politico
rischierebbe la rielezione. Non puoi vincere una battaglia contro una madre di queste. In Italia, tuttavia, ormai tutto è concesso. A dir la verità, siamo noi medici che impariamo da loro
come osservarli e trattarli. Poi, per quel che riguarda l’utilizzo
dei bambini come cavie, chi ha detto queste sciocchezze non
si è mai trovato di fronte alla morte, vorrei ascoltare il loro giudizio in quelle condizioni.
Qui stiamo parlando di staminali mesenchimali già utilizzate in
altre malattie neurodegenerative di cui esiste un’ampia letteratura. Il rischio, in queste condizioni, in un certo qual modo
è calcolato. Purtroppo, tra le decine di progetti scientifici in
corso a livello mondiale sulle staminali mesenchimali nel contesto di numerose malattie neurodegenerative non c’è un solo
studio inerente le malattie rare perché queste non interessano, proprio per la loro rarità, neppure chi si occupa di terapie
cellulari. Nella vicenda Stamina tutto nasce dal caso, sono i
genitori che cercano e trovano questa via, nell’intento di fornire una chance in più di vita ai propri figli, ormai condannati a
morte dalla stessa natura, bambini che vengono spesso abbandonati al loro stesso destino anche da chi risulta incapace
di prendersi cura di chi non guarisce e mi riferisco a molti
addetti ai lavori».
D «Sempre i detrattori delle terapie cellulari nella SMA sostengono che la rivista su cui è stato pubblicato il vostro case
report abbia un basso “impact factor”. Come si sente di replicare?»
R «Innanzitutto, mi preme ricordare che “American Journal Physical Medicine and rehabilitation” ha un IF superiore a 2 e che
questo non è certamente basso. Qualcuno ha anche detto che
il Professor Bach è un co-editor della rivista e che questo ha
facilitato la pubblicazione.
Chi ha asserito questo ha certamente utilizzato un modo di
vedere le cose molto italiano. Sarebbe interessante se questi
avessero il coraggio di scrivere al Prof. Valter Frontera, editore
del giornale, che, per come è andata nel nostro caso, non è
certamente il tipo che lascia pubblicare articoli solo per amicizia. Inoltre, vorrei far notare agli osservatori dell’impact factor
che moltissimi studi, molti dei quali hanno rivoluzionato concretamente la storia della medicina nell’uomo, sono stati pub-
blicati su riviste con “basso” impact factor. Avrei una lunga lista a riguardo. Una delle più recenti ed eclatanti è la scoperta
dell’helicobacter pilori, causa della stragrande maggioranza di
casi di ulcera gastrica, da parte dell’australiano dr. Marshall. I
suoi studi, rigettati a quel tempo dal mondo scientifico ad “alto”
impact factor, furono pubblicati inizialmente (perché costretto)
su Reader’s Digest, rivista generalista letta negli USA, soprattutto dalle casalinghe. Poi, nel 2005, 23 anni dopo (sottolineo,
23 anni dopo), il dr. Marshall ha vinto il Nobel. In quegli anni la
casta medica si schierò contro perché molto legata al consumo
dei farmaci anti-acidi. Tuttavia, oltre all’impact factor, che riguarda le riviste scientifiche, ne esiste anche uno che riguarda
il comportamento etico e morale dell’uomo, e allora, mi chiedo
quale impact factor potrebbe avere uno che si rifiuta di visitare
un bambino affetto da una gravissima malattia a prognosi infausta? A voi dare un punteggio. Molti tra coloro che denigrano
il nostro articolo sono tra questi. Infine, qualcuno, forse, non
se ne renderà conto, ma le nostre maggiori difficoltà, dovute
all’astio da parte di tanti del mondo della scienza, provenivano dall’aver avvicinato famiglie “marchiate” dal nome Stamina.
Noi, in fin dei conti, abbiamo solo svolto il nostro dovere di medici. Comunque, uno può dire quello che vuole per denigrare il
nostro lavoro, ma i video parlano per se stessi».
D «In conclusione, a tutti i bimbi e genitori che si sono visti scippare una speranza di vivere meglio, che cosa consiglia? Quale sarà il loro destino?»
R «A mio avviso, sarebbe utile un tavolo di discussione tra
esperti e istituzioni su questa vicenda. Non possiamo lasciare questo campo di ricerca nelle potenziali mani delle case
farmaceutiche, queste non sono interessate, perché costruire
un trial sull’uomo costa tantissimo, il rischio di insuccesso è
sempre possibile e il numero di pazienti è molto basso per
giustificare questi costi.
È per questo motivo che occorrerebbe investire molti più fondi pubblici in questo specifico campo, magari finanziando le
prime fasi degli studi, per poi vendere i progetti “interessanti”
alle case farmaceutiche. Questo potrebbe fornire una speranza in più per questi ammalati, di cui molti parlano per portare
avanti i propri interessi (oggi sembra quasi una moda parlare delle malattie rare), ma pochissimi se ne fanno carico nel
concreto. Aggiungo che nella vicenda Stamina occorrerebbe
anche che chi è andato in giro sventolando per anni terapie
per numerose malattie neurodegenerative, in assenza di studi
pubblicati, mostrasse più chiarezza e collaborazione, questo
soprattutto per il bene di quei malati nominati spesso a destra
e manca per ottenere visibilità.
Gli argomenti da discutere sarebbero tanti, tra questi molti anche di natura etica. Comunque, perché questa storia possa
avere un seguito è necessario effettuare uno studio scientifico allargato, che contenga criteri clinico-scientifici definiti da
esperti in materia. I nostri risultati possono fornire una base di
partenza per questi studi e noi siamo pronti a discuterli. Oltre
ciò, una discussione a parte va fatta per chi ha già intrapreso
tali infusioni per via compassionevole vedendo, da un giorno
all’altro, interrompersi il tutto. Infine, riguardo il loro destino,
quello che posso affermare è che noi siamo e saremo sempre
al loro fianco».
Elisa Vavassori
3
Elisa Vavassori
Trial SMA:
a che punto siamo?
IL PROF. MERCURI, DEL POLICLINICO GEMELLI, HA CONCESSO AD ASAMSI UN’INTERVISTA CHE OFFRE UNA PANORAMICA
AGGIORNATA DELLE DUE SPERIMENTAZIONI PER LA SMA IN CORSO IN ITALIA.
Come avevamo spiegato nel numero di dicembre del nostro notiziario, sono partiti in Italia, precisamente a Genova e Roma, due importanti trial di candidati farmaci per la cura della SMA. Sotto la direzione del prof. Eugenio Mercuri, direttore del reparto di Neuropsichiatria
infantile del Policlinico Gemelli dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e coordinatore per l’Italia dei trial clinici sulla SMA, le
case farmaceutiche ISIS e Roche stanno portando avanti importanti sperimentazioni che, speriamo, possano finalmente dare speranza a
chi soffre di questa incurabile patologia neurodegenerativa. Consci del momento molto positivo che sta vivendo la ricerca, abbiamo avuto l’onore d’intervistare il prof. Mercuri per fare il punto della situazione su dove sono arrivati e su cosa dobbiamo aspettarci per il futuro.
D «Prof. Mercuri, abbiamo appreso che è iniziata la fase I del trial Roche. Lei, che è coordinatore per l’Italia dei trial clinici sulla SMA, ci può dire come
sta procedendo?»
R «In questo momento si sta aspettando che tutti i 12 pazienti con SMA tipo II e III arruolati nella prima parte completino le 12 settimane di somministrazione. Questi risultati verranno analizzati assieme ad altri studi condotti in parallelo su modelli animali. Trattandosi di uno studio di sicurezza
(safety) l’analisi dei primi dati è indispensabile per passare alla seconda fase. In Italia abbiamo arruolato 5 dei 12 che, essendo stati arruolati tra i
primi, hanno già completato il ciclo di 12 settimane. È un momento molto importante e le aspettative sono molto alte, visti i risultati preliminari negli
studi di fase 1 e 2, ma bisogna effettuare tutte le fasi per ottenere da una parte tutte le informazioni necessarie di sicurezza ed efficacia e dall’altra
per completare studi che permetteranno, nel caso di dimostrata efficacia, l’inserimento del farmaco nelle liste del Sistema Sanitario nazionale e
quindi la sua disponibilità per tutti quelli che ne possono beneficiare».
D «Come avviene la somministrazione del farmaco e quali sono i dosaggi utilizzati a oggi?»
R «La somministrazione è per bocca e i dosaggi saranno, come sempre succede negli studi di sicurezza, aumentati dalla prima alla seconda fase. I
dosaggi esatti della seconda fase verranno determinati alla fine della prima fase, quando saranno completati i primi 12 pazienti».
D «Roche ha recentemente deciso di allargare il trial anche a bambini SMA I. Quando sarà possibile? Sapete già quali saranno i caratteri di inclusione?»
R «Come per lo studio ISIS si tratterà di bambini nei primi mesi di vita (fino a 6 -7 mesi)».
D «Quali saranno, secondo lei, i tempi per avere delle risposte sull’efficacia di questo farmaco che agisce a livello genetico, aumentando la produzione della proteina deficitaria nella malattia?»
R «Come per tutte le sperimentazioni di nuovi composti, anche se i risultati ottenuti su alcuni pazienti sembrano promettenti, bisognerà aspettare la
fine di uno studio randomizzato con placebo per poter essere certi dell’efficacia del farmaco».
D «Qualora risulterà efficace, si potrà richiedere il farmaco come cura compassionevole? Se si, quale sarà la procedura per poterlo ottenere?»
R «Per poter richiedere l’uso compassionevole si deve avere almeno uno studio di fase 2 completato. Teoricamente questo è possibile per molti
farmaci, ma nella realtà le industrie spesso si riservano di non fornire il farmaco se ci sono ancora fasi successive in corso, finalizzate alla dimostrazione dell’efficacia del composto. Mi rendo conto che l’attesa è snervante e devastante per le famiglie, soprattutto per quelle con bimbi affetti dalle
forme più gravi, per cui bisogna solo sperare che gli studi vengano completati al più presto e che i risultati siano quelli sperati».
D «Presso il Policlinico Gemelli si sta anche effettuando il trial di fase III del farmaco antisenso ISIS-SMNRx, sponsorizzato da Isis Pharmaceuticals,
per la SMA I e II. Quanti pazienti avete reclutato?»
R «Al momento 2 pazienti con SMA I e 9 con SMA II sono entrati nello studio».
D «Quante somministrazioni sono già state fatte?»
R «Lo studio è appena iniziato per cui la maggior parte dei pazienti ha appena fatto la prima somministrazione».
D «Ritiene possibile che la sperimentazione di ISIS possa essere aperta anche a pazienti affetti da SMA III o IV? Se si, entro quando?»
R «Al momento è aperta alle forme I e II e ai bambini asintomatici reclutati per conoscenza di casi familiari o per screening neonatali, laddove siano
presenti. Studi su forme più lievi sono in programma, ma non ancora esecutivi, non ho informazioni più precise a tal riguardo».
D «L’intervento di stabilizzazione della colonna resterà un criterio di esclusione alla sperimentazione e, in futuro, all’assunzione del farmaco?»
R «Solo per lo studio ISIS, fintanto che verrà somministrato per via intratecale».
D «Secondo lei, ISIS e Roche potranno essere assunti contemporaneamente, o un approccio terapeutico escluderà l’altro?»
R«Credo sia innanzitutto importante stabilire la loro sicurezza e la loro efficacia individualmente, nel caso queste venissero confermate potrebbe
essere un’ipotesi da studiare».
D «Oltre a ISIS e Roche, quali saranno altri futuri percorsi terapeutici per la SMA?»
R «La Novartis ha appena lanciato un nuovo prodotto con un meccanismo mirato sempre a modificare lo splicing, che dovrebbe entrare in fase 1
al più presto anche in Europa. Grandi aspettative vengono anche dagli studi di terapia genica, che in questo momento si stanno effettuando negli
Stati Uniti in un singolo centro, dove in alcuni bimbi SMA I è stata somministrata, per la prima volta, la terapia genica mediante un gene ‘corretto’
trasportato da un vettore virale. È un momento molto importante e le aspettative sono molto alte, visti i risultati preliminari negli studi di fase 1 e 2
di alcuni studi, ma bisogna effettuare tutte le fasi per ottenere tutte le informazioni necessarie di sicurezza ed efficacia, perché solo così il farmaco
potrà diventare accessibile a tutti quelli che ne potranno trarre beneficio».
4
La lunga strada per sconfiggere la SMA è sempre più vicina, ora non ci resta che avere ancora un pochino di pazienza.
ricerca
RICERCA SMA:
LE ULTIME NOVITÀ
RIPORTIAMO DI SEGUITO
LE PRINCIPALI NOTIZIE
RELATIVE ALLA RICERCA
SULLA SMA DEGLI ULTIMI
SEI MESI.
ISIS, scoperto un nuovo approccio terapeutico
PTC therapeutics mostra i primi dati
Ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory hanno scoperto che il farmaco ISIS-SMNRx, sviluppato per il trattamento della SMA, è efficace in modelli murini anche quando
iniettato per via sottocutanea invece che intratecale.
I risultati del recente studio, pubblicato sulla rivista “Genes &
Development”, potranno dunque aiutare a stabilire migliori strategie per il trattamento dei pazienti SMA.
«È opinione diffusa nel nostro campo che SMN sia essenziale
nel sistema nervoso centrale e non nei tessuti periferici, così
la maggior parte degli sforzi sono stati focalizzati sull’aumento
dei livelli di SMN nel sistema nervoso centrale, - ha spiegato il
prof. Krainer - Ma negli ultimi anni sono emerse prove che mettono in dubbio le nostre ipotesi sull’origine della patologia. La
domanda è: abbiamo bisogno di aumentare i livelli di SMN nel
sistema nervoso centrale, nei tessuti periferici, o in entrambi?
Per rispondere a questa domanda, il team ha sviluppato una
tecnica per aumentare i livelli di SMN solo nei tessuti periferici.
In modelli murini SMA il farmaco è stato iniettato per via sottocutanea e i risultati hanno mostrato un miglioramento dei livelli
di proteina SMN in entrambi i tessuti periferici e nel sistema
nervoso centrale, specialmente in topi neonati. Il trattamento
si è dimostrato efficace e gli animali sono stati curati efficacemente».
I ricercatori hanno utilizzato un oligonucleotide “decoy” per
bloccare l’azione di ISIS-SMNRx nel sistema nervoso centrale,
insieme a un’iniezione sottocutanea del farmaco. Il dott. Krainer ha spiegato: «Il nostro “decoy” è stato quindi in grado di
inattivare il farmaco solo nel sistema nervoso centrale. Proteina
SMN2 funzionale è stata ancora prodotta nei tessuti periferici,
ma nessun aumento di SMN2 si è realizzato nel sistema nervoso centrale, dove ci aspettavamo essere importante. Contrariamente alle nostre ipotesi iniziali, l’aumento dei livelli di SMN nel
sistema nervoso centrale non è indispensabile per il recupero
dei fenotipi SMA in questi modelli murini della malattia».
Tali risultati inattesi portano i ricercatori a ipotizzare che per
essere efficace il farmaco non debba per forza essere somministrato direttamente nel sistema nervoso centrale, ma che un
aumento dei livelli di SMN esclusivamente nei tessuti periferici
porti a un miglioramento della funzione motoria e della sopravvivenza dei topi SMA. Questa osservazione apre dunque una
nuova strada per il trattamento farmacologico della SMA.
(Fonte CSHL)
Sono stati resi noti i dati clinici dello studio di fase I per testare gli
effetti della formulazione orale di RG7800 nel migliorare la condizione dei pazienti con atrofia muscolare spinale. Lo studio, intitolato
“SMN2 splicing modifier RG7800 shows dose-dependent increase of
full length SMN2 mRNA in first-in-human study”, è stato presentato
nel corso del 67° Congresso annuale dell’American Academy of Neurology, nella sessione Emerging Science, tenutosi il 22 aprile 2015.
La ricerca, dose-dipendente crescente, controllata con placebo,
in doppio cieco, ha coinvolto 48 volontari sani per testare gli effetti
positivi di RG7800 sullo splicing del gene SMN2, produttivo della
proteina chiave per la progressione della patologia nei pazienti SMA.
RG7800 ha mostrato risultati positivi nel modificare selettivamente
il processo di splicing SMN2, aumentando la produzione di proteina SMN, aiutando la sopravvivenza e il corretto funzionamento dei
motoneuroni. Questo recente studio clinico è stato condotto da PTC
Therapeutics in collaborazione con Roche e SMA Foundation.
Il dott. Stuart Peltz, Chief Executive Officer di PTC Therapeutics, ha
commentato: «La capacità di dimostrare la prova del meccanismo
d’azione del farmaco in questo studio di fase I è stato un risultato
importante, sia per la nostra collaborazione nel programma SMA,
sia per la piattaforma di splicing alternativo di PTC. Dato il suo meccanismo d’azione, RG7800 si rivolge alla causa della malattia, e ha
il potenziale per ripristinare livelli funzionali di proteina SMN nel sistema nervoso, muscolare e negli altri tessuti di tutto il corpo. Siamo
incoraggiati dai progressi che si stanno compiendo nel corso dello
studio di fase II Moonfish nei pazienti SMA, che è stato avviato alla
fine dello scorso anno, e siamo ansiosi di vedere i risultati di questo
studio nel 2016».
(Fonte PTC)
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NUOVI POTENZIALI BERSAGLI
TERAPEUTICI PER LA SMA
Uno studio pubblicato sulla rivista PLoS One ha rivelato che membri di specifiche famiglie di proteine potrebbero essere potenziali nuovi
bersagli per la terapia dell’atrofia muscolare spinale. Lo studio è intitolato “Targeting SR proteins improves SMN expression in spinal
muscular atrophy cells”. I membri della famiglia di proteine serina/arginina (fattori di splicing SR) e di particelle ribonucleoproteiche
nucleari eterogenee (hnRNP) hanno dimostrato di influenzare l’inclusione dell’esone 7 nello splicing di SMN2. Sulla base di queste
conoscenze, i ricercatori hanno deciso di studiare il ruolo di queste due famiglie di proteine nel gene SMN2. Attraverso tecniche di
riduzione e amplificazione dell’espressione, il team ha scoperto che le proteine da SRSF1 a SRSF7, più SRSF11, hnRNPA1/B1 e hnRNP
U potrebbero tutti inibire l’inclusione dell’esone 7. In assenza di SRSF2 o SRSF3 (due forti inibitori di inclusione dell’esone 7) in linee
cellulari derivate da pazienti SMA, c’è stato un aumento di inclusione dell’esone 7 e, successivamente, di livelli di proteina SMN. Sulla
base delle loro scoperte, i ricercatori suggeriscono che queste proteine, che influenzano o regolano l’inclusione dell’esone 7 SMN2,
potrebbero rappresentare potenziali bersagli per future terapie SMA. I ricercatori hanno notato, inoltre, che alcuni tipi di cellule o tessuti
possono presentare differenze nel rendimento dell’inclusione dell’esone 7; tessuti con maggiore inclusione dell’esone 7 hanno livelli
più elevati di proteina SMN, divenendo così protetti dai difetti associati a un’insufficiente produzione di proteina SMN.
(Fonte Plos One)
ROCHE ACQUISISCE THROPOS
CYTOKINETICS E ASTELLAS INSIEME PER LA SMA
Il gruppo farmaceutico Roche ha
annunciato che assumerà il controllo,
a un prezzo massimo di 470 milioni
di euro, della società biotecnologica
francese Trophos, proprietaria del farmaco olesoxime, molecola sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale.
Olesoxime, che ha raggiunto lo status
di farmaco orfano sia in Europa che
negli Stati Uniti, ha completato lo sviluppo clinico lo scorso anno, quando
uno studio clinico di fase II/III ha dimostrato effetti benefici sul mantenimento
della funzione neuromuscolare e sulla
riduzione delle complicazioni mediche
associate all’atrofia muscolare spinale.
L’accordo permetterà un più rapido
iter per la commercializzazione del farmaco.
Cytokinetics e Astellas Pharma hanno annunciato un ampliamento della loro collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di attivatori muscoloscheletrici. Le due società collaborano da tempo in attività di ricerca e sviluppo, con
l’obiettivo di rendere disponibili nuovi trattamenti terapeutici mirati al sarcomero scheletrico, l’unità fondamentale di base della contrazione muscolare scheletrica, da impiegarsi in patologie con problemi di debolezza muscolare e atrofia muscolare e in alcune
affezioni non neuromuscolari. Le società hanno dimostrato che l’attività farmacologica di
CK-2127107 potrebbe aprire la strada verso nuove opzioni terapeutiche per le patologie
con problemi di debolezza muscolare e/o affaticamento muscolare. È stato dimostrato
in modelli non clinici di atrofia muscolare spinale che gli attivatori muscolo-scheletrici
possono aumentare la forza muscolare e ridurre l’affaticamento. Cinque trial clinici di
fase I su volontari sani hanno valutato la sicurezza, la tollerabilità, la biodisponibilità,
la farmacocinetica e le caratteristiche farmacodinamiche di CK-2127107. La collaborazione delle due società consentirà di accelerare lo sviluppo dell’attivatore scheletrico
CK-2127107 per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale ed eventualmente di altre
malattie. In base all’accordo, Cytokinetics lancerà uno studio clinico di fase II, il cui inizio
è previsto nel 2015, per la sperimentazione di CK-2127107 nei pazienti SMA; Cytokinetics e Astellas collaboreranno per lo sviluppo congiunto verso una possibile commercializzazione di CK-2127107 e potenzialmente di altri attivatori per il trattamento di malattie
neuromuscolari.
(Fonte Reuters)
(Fonte Cytokinetics)
Studio francese su SMA e terapia in acqua
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris ha progettato uno studio clinico (ExerASI) allo scopo di sperimentare un nuovo approccio fisioterapico su misura in pazienti con SMA di tipo II e III, basato su un allenamento in piscina. Questo specifico esercizio
dovrebbe migliorare le capacità motorie dei pazienti sottoposti all’allenamento in acqua, come osservato in diversi modelli murini.
Le capacità motorie dei pazienti saranno valutate tramite diverse scale, incluse la MFM e la Hammersmith.
Lo studio sarà eseguito su 30 bambini di età compresa tra i 5 e i 10 anni, con SMA di tipo II e III in grado di eseguire predeterminati
movimenti. Verrà selezionato un gruppo di 10 pazienti che effettuerà l’allenamento in piscina 3 volte a settimana per 6 mesi. Ogni sessione avrà la durata di 20 minuti. Un secondo gruppo di 20 pazienti costituirà il gruppo di controllo. Entrambi i gruppi saranno valutati
ogni 6 mesi, per un totale di 18 mesi per il gruppo di controllo, 24 mesi per il gruppo sottoposto ad allenamento in piscina. Con questo
studio clinico si cercherà di sviluppare una nuova scala motoria non invasiva, con strumenti sofisticati, tramite la comparazione con
altre differenti scale (MFM, Hammersmith). Questa scala sarà utile per i futuri studi clinici sulla SMA, data la mancanza di sensibilità
delle scale attualmente disponibili. Inoltre, lo studio tenterà di convalidare un questionario sul benessere fisico post-esercizio.
(Fonte clinicaltrials.gov)
6
5x1000...
GRAZIE A TUTTI!
ANCHE PER IL 2015 VI CHIEDIAMO DI SOSTENERE ASAMSI CON IL 5X1000 DELLA DICHIARAZIONE DEI REDDITI.
Caro sostenitore, in questi ultimi tempi c’è
un gran fermento nel settore della ricerca:
alcuni promettenti studi e trial clinici infatti
si stanno dimostrando utili per un possibile
trattamento della SMA.
La strada per una cura definitiva è ancora
lunga, ma siamo sicuri che con l’aiuto di
tutti riusciremo a sconfiggere questa terribile patologia che tutt’oggi è una tra le prime cause di mortalità infantile nei bambini
al di sotto dei due anni.
Come sicuramente saprai, il 5 per mille è
una quota dell’imposta IRPEF che lo Stato
italiano ripartisce per dare sostegno agli
enti che svolgono attività socialmente rilevanti come le associazioni non profit.
ASAMSI rientra tra le associazioni destinatarie in quanto è iscritta nell’elenco dell’Agenzia delle Entrate nella categoria “organizzazioni non lucrative di utilità sociale”
(onlus).
Il 5 per mille non costituisce un aggravio a
tuo carico in quanto è una quota che già
paghi allo Stato; inoltre è una scelta indipendente da quella dell’8 per mille (che
invece puoi fare o no a tua discrezione).
Quando effettuerai la dichiarazione dei
redditi ricordati di apporre la tua firma
nell’apposito modello indicando il nostro codice fiscale 03953480377.
In questo modo il tuo 5 per mille sarà
specificatamente destinato a ASAMSI e
Contributo
soci per
l’acquisto
di ausili
QUEST’ANNO IL DIRETTIVO ASAMSI HA DECISO DI
DESTINARE 10.000 EURO A FAVORE DEI SUOI ASSOCIATI
PER ACQUISTARE AUSILI O APPARECCHIATURE.
Il Consiglio Direttivo, considerando la grave situazione di disagio in cui molte delle famiglie con pazienti a carico si trovano
in questo particolare momento di crisi economica, ha deciso di
erogare un contributo economico a chi nel 2015 acquisterà presidi e/o attrezzature specifiche per le quali, pur rappresentando
un evidente vantaggio per la qualità di vita del paziente, non
viene riconosciuta una totale copertura da parte delle Istituzioni
o Enti previdenziali.
Qui sotto riportiamo il regolamento completo per avere accesso
a tale agevolazione:
- Il contributo erogato dall’Associazione sarà una percentuale
del valore dell’ausilio acquistato per un tetto massimo di € 500.
non solo: con la tua firma contribuirai a
farci avere una quota del 5 per mille di
tutti quei cittadini che non hanno indicato alcun codice fiscale.
Ma se vuoi aiutarci puoi fare di più. Per far
conoscere la realtà di questa Associazione abbiamo pensato di coinvolgerti in una
campagna di sensibilizzazione: contattaci all’indirizzo [email protected] e richiedi il
materiale informativo da divulgare ai tuoi
amici e conoscenti.
È un piccolo gesto che a te non costa niente, ma per noi vale molto: dona il tuo 5 per
mille a ASAMSI!
Grazie per il tuo supporto,
il Direttivo di ASAMSI
- Nello specifico: 1. per ausili tecnologici e informatici: contributo del 20%; 2. per ausili per il superamento delle barriere architettoniche e per la mobilità: contributo del 50%; 3. per altre
tipologie di ausili: contributo del 20% o del 50% a discrezione
del Consiglio Direttivo.
Per poter accedere al contributo è necessario:
1) essere iscritti ad ASAMSI da almeno un anno;
2) la richiesta di ammissione a contributo, con la specifica
dell’ausilio/attrezzatura, dovrà essere preventivamente presentata per l’approvazione da parte del Consiglio Direttivo
che si riserva, in base alla data di ricevimento e alla natura
dell’acquisto, di accettarne il contenuto;
3) il contributo massimo erogabile sarà di € 500, che verrà liquidato immediatamente dopo l’invio di copia della fattura quietanzata intestata al socio;
4) questa iniziativa è valida per gli ausili acquistati nell’anno
in corso entro il 31/12/2015 fino a un tetto complessivo di €
10.000;
5) ogni socio potrà fare richiesta per un solo ausilio;
6) verrà data precedenza a coloro che in passato non hanno
usufruito di tale contributo.
La richiesta dovrà essere formulata tramite l’apposito modello,
scaricabile dal nostro sito www.asamsi.org, che dovrà essere
compilato e inviato con le seguenti modalità:
• tramite posta all’indirizzo ASAMSI c/o Michela Policellavia
Carlo Lasinio, 6 - 560122 Pisa
• tramite fax al numero +39 050 53 00 22
• tramite e-mail: [email protected]
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Quando la SMA
va in vacanza
Elisa Vavassori
BELLISSIMO PROGETTO CHE OFFRE A RAGAZZI E FAMIGLIE LA POSSIBILITÀ DI UNA VACANZA BENESSERE AD ABANO TERME.
La SMA, si sa, toglie tanto e spesso, purtroppo, tutto. Ma due
cose non riesce a togliere a nessuno: l’amore verso il prossimo e la solidarietà verso chi affronta questa dura esperienza.
Grazie a eventi casuali e al destino che ci mette lo zampino,
ASAMSI, per merito del nostro referente di Bolzano, Luigi Menapace, ha scoperto una bellissima realtà associativa che offre alle
famiglie con gravi disabilità la possibilità di vivere una vacanza
gratuita presso un hotel termale ad Abano.
L’associazione in questione è: “Il sogno di Eleonora”, nata per
«Trasformare una esperienza tragica in qualcosa di buono e utile
per gli altri» come si apprende sul sito dedicato.
Eleonora era una dolce creatura che è volata in cielo, dopo soli 52
giorni di vita, a causa della SMA.
I famigliari scrivono: «Per noi, che siamo la sua famiglia, è bello
immaginare che quanto abbiamo affrontato e vissuto insieme a
lei non sia successo invano. Desideriamo quindi che la sua breve
vita possa acquistare maggiore dignità e significato attraverso l’aiuto agli altri, dove gli altri sono altri piccoli e altre famiglie in cerca
di un sostegno semplice e concreto».
Ed è proprio da questa volontà che è nato il “Progetto Eleonora”,
grazie alla collaborazione tra Ermitage Bel Air Medical Hotel
(www.ermitageterme.it) e appunto l’associazione “Il sogno di Eleonora”. Un progetto che consente ai ragazzi e alle loro famiglie di
vivere una piacevole vacanza salute in un ambiente sicuro, protetto, ma non ospedalizzato, in cui potersi sentire accolti e non
discriminati. Laddove possibile, utile e coerente con le condizioni
psicofisiche di ciascuno, oltre ai servizi alberghieri, le famiglie potranno usufruire anche dei servizi di riabilitazione e medicina fisica, e anche di riabilitazione individuale in acqua termale, assistita
da personale qualificato.
L’associazione, infatti, dispone di una camera suite ad alta accessibilità, offerta a titolo completamente gratuito dall’Hotel Ermitage in ogni periodo dell’anno. La camera 21 è dunque sempre
disponibile per i ragazzi disabili affetti da gravi patologie di tipo
genetico e ovviamente per le loro famiglie.
Gli obiettivi del “Progetto Eleonora” sono: fornire agli assistiti un
servizio di assistenza e di riabilitazione di alto livello a titolo completamente gratuito; consentire alle famiglie di godere di un periodo di sollievo durante l’anno e permettere di vivere una piacevole
vacanza insieme.
Per accedere al progetto e usufruire dei servizi a titolo completamente gratuito è sufficiente inviare una mail di richiesta
all’associazione, descrivendo in modo dettagliato le proprie
condizioni fisiche, le proprie necessità e la patologia da cui si
è affetti. L’associazione provvederà a ricontattare gli interessati
usufruendo del supporto dei propri consulenti.
Per maggiori dettagli e per compilare il modulo di richiesta vi invitiamo a consultare il sito www.ilsognodieleonora.it.
Non ci resta che augurarvi buone vacanze!!!
RISATE DEL CUORE
GRANDE SUCCESSO PER LO SPETTACOLO SMILE FOR SMA, SVOLTOSI A CARUGATE
IN OCCASIONE DELLE FESTIVITÀ NATALIZIE.
Con il patrocinio di Regione Lombardia, Comune di Carugate e la sponsorizzazione di: “Cooperativa Il Sorriso”, “Croce Bianca
Sez. Carugate”, “Nuova solero”, “Delizie di pane”, “Fratelli Bellavia”, “Stilista Cupone” e “ErregiGrafica” si è svolto domenica
21 dicembre il grande spettacolo benefico “Smile for SMA”, organizzato da Elisa Vavassori e Giusy Appiano.
Due ore di risate, musica, ma anche riflessione e conoscenza della SMA, attraverso video e testimonianze dirette, che hanno avuto
lo scopo di avvicinare il pubblico alla nostra causa e fargli conoscere ASAMSI, la sua storia e i suoi progetti.
Ad animare la serata sono intervenuti comici di spicco del panorama italiano, Gianni Astone e Carletto Bianchessi, e il tenore
Rodolfo Maria Gordini. C’è stato spazio anche per una graditissima sorpresa: il comico Andrea Pucci, direttamente da Colorado,
è venuto a salutare il pubblico in sala e a presentare lo spot ASAMSI, che lo vede testimonial e che presto vedremo in tv.
Inoltre, per l’occasione, abbiamo avuto l’immenso onore di avere tra gli ospiti il Dr. Villanova, che ha spiegato meglio ai presenti il
suo operato e la grande passione con cui ogni giorno svolge il suo lavoro a fianco ai malati, lasciando tutti ammaliati ed entusiasti.
Nel foyer del teatro era stato allestito anche un mercatino di Natale, con bellissimi regali targati ASAMSI, fatti artigianalmente dai
nostri volontari e una bancarella di libri nuovissimi per tutti i gusti.
Tutto il ricavato è stato poi devoluto all’associazione per sostenere i progetti e aiutare i soci in difficoltà.
Un grazie speciale e di cuore innanzitutto al pubblico, accorso numeroso, alla mia amica Giusy Appiano, vera forza motrice
dell’evento, senza la quale la serata non avrebbe avuto luogo, a Patrizia, che mi ha aiutata nell’organizzazione e nella preparazione
dei video da proiettare, a Luca e Francesco, per aver fatto le mie veci sul palco, poiché afona per il raffreddore, e a tutti i miei amici
che hanno dato una mano durante la serata.
L’appuntamento con le risate e la solidarietà è per il prossimo dicembre, dove speriamo il pubblico ci rinnovi il sostegno e accorra
ancora più numeroso perché, si sa, ridere non costa niente, ma può aiutare davvero tanto chi ne ha bisogno.
8
RESOCONTO DI UN
SUCCESSO!
Daniela Iannone
DANILO BRANCATO, MATTATORE DELLA SERATA BENEFICA DEL 27 DICEMBRE A ROMA, CI RACCONTA LE EMOZIONI VISSUTE.
Il 27 dicembre, in occasione dell’estrazione dei biglietti vincenti della nostra pesca benefica, abbiamo avuto occasione di assistere a uno spettacolo comico d’eccezione. Il
mattatore della serata è stato Danilo Brancato, in arte Dani Bra, “Teatrante prestato al
cabaret” come lui stesso si definisce.
Io, pensando a come avrei potuto raccontare l’evento a chi non c’era, preferisco che lo
faccia lui attraverso lo scambio di emozioni che hanno accompagnato la suspense per il
primo premio.
«Quando Daniela mi ha contattato, ero al mare con la mia famiglia; mancavano tre mesi
alla data che mi proponeva, ma non ho esitato a risponderle di “sì”. Solitamente quando
si tratta di beneficienza si aspetta l’ultimo momento per confermare perché, francamente,
potrebbe arrivare un’offerta di lavoro che prevede un cachet, ma quella sera volevo esserci a dispetto di tutto. Il teatro è stato la sala di un ristorante e il palco improvvisato con un
tavolino, ma mi sono sentito come se mi fossi esibito alla Scala. Ho 22 anni di spettacoli
alle spalle, dopo aver studiato a Parigi recitazione e mimica facciale, e ogni spettacolo
che faccio è come se fosse il primo perché il teatro non è un lavoro ma una passione e,
quando ho la possibilità di sostenere cause importanti come la vostra, la passione diventa
qualcosa che rende ricca l’anima. Abbiamo passato due ore durante le quali io non ho
seguito nessuna scaletta e non mi sono attenuto a nessun copione; lo spettacolo è andato
a braccetto con il fantastico pubblico. Non vi nego di aver acquistato io stesso dei biglietti
(e di aver tifato per me ovviamente!), ma nonostante né il primo né l’ultimo premio era tra i
miei numeri, ho vinto tutto. Ho vinto i sorrisi di chi non poteva battermi le mani e ho salutato
Daniela dopo essermi fatto promettere di ricordarsi di me ogni volta che ASAMSI avrà
voglia di ridere».
Finalmente liberi di viaggiare!
GRAZIE AD ASAMSI ORA IL PICCOLO SEBASTIAN GUERCIO
HA UN SOLLEVATORE PER L’AUTO CHE GLI PERMETTE
DI ESSERE CARICATO SENZA PIÙ DIFFICOLTÀ.
«Alla fine ce l’abbiamo fatta!»
È con queste parole che esordisce Emanuela, mamma speciale del piccolo Sebastian Guercio, SMA I.
Già, ci sono voluti parecchi mesi, ma finalmente lo scorso 29 Aprile il sollevatore per l’auto è stato installato e ora la famiglia Guercio può spostarsi comodamente dappertutto, senza dover essere
più costretta a stare in casa e a rinunciare a fare uscite o semplici
commissioni.
«Per noi è un grosso aiuto - prosegue Emanuela – ora ogni volta
che dobbiamo prendere la macchina non dobbiamo più spostare tutte le apparecchiature di Seby, perché grazie al sollevatore
donato dalla Car Oil, per merito dell’instancabile lavoro di Luca
Petrogalli, fundraiser di ASAMSI, ora il nostro ometto può viaggiare comodamente sdraiato sul suo carrello. Se devo uscire
da sola non ho più ostacoli e non devo più aspettare mio marito
per caricare tutto. È un grosso aiuto per noi e siamo felicissimi
di aver finalmente realizzato questo obiettivo. Ora non ci ferma
più nessuno… siamo già andati a Roma, a Bologna, a Trento e
abbiamo in programma tantissimi altri viaggi, per far scoprire al
nostro Seby tanti nuovi posti. Per questo siamo molto grati a tutta
ASAMSI, che ci è sempre stata vicina e ha contribuito a questo
risultato insperato».
A sinistra l’interno dell’auto allestita; al centro un’immagine del
sollevatore; a destra il piccolo Seby e suo papà Salvatore
Parole sentite e commosse quelle della dolce mamma coraggio
Emanuela, che non fanno altro che renderci orgogliosi per aver
contribuito ad alleggerire un po’ le difficoltà quotidiane di questa
splendida famiglia che, con altre famiglie, è il simbolo della lotta
per la libertà di cura.
Ora non c’è cosa migliore che lasciarvi con le immagini della
macchina allestita ad hoc per Sebastian, un traguardo quasi insperato che è divenuto realtà grazie al grande cuore di chi, come
noi di ASAMSI, lavora instancabilmente nell’ombra per aiutare chi
ha bisogno.
Elisa Vavassori
9
storie
Addio Giulia,
stella nascente
del cinema
SI È SPENTA, A SOLI 23 ANNI, GIULIA COLELLA, GIOVANE DONNA SMA
CON LA PASSIONE PER LA SCRITTURA CINEMATOGRAFICA,
CHE L’AVEVA GIÀ PORTATA A VINCERE PRESTIGIOSI PREMI.
“Sono una studentessa disabile (SMA 1,5) e ho frequentato
il Liceo Scientifico “Leonardo Da Vinci” di Gallarate (VA). Ho
vinto la borsa di studio del Comune di Casorate Sempione
per l’ottimo rendimento nell’anno scolastico 2005/2006, negli
anni successivi ho mantenuto la media scolastica del sette e
mezzo e non ho mai avuto debiti formativi. Mi sono diplomata
nel 2011 con valutazione 96/100. Attualmente frequento la facoltà di Linguaggi dei Media presso l’Università Cattolica del
Sacro Cuore con sede a Milano. Conosco molto bene inglese,
tedesco e a livello scolastico il francese. Nel 2009 ho scritto
e diretto un cortometraggio con cui mi sono classificata seconda al concorso Cortisonici (13 marzo 2009) e al concorso
Gavioli (8 giugno 2009) e con il quale ho vinto due sezioni del
Plural + Video Festival di New York (18 dicembre 2009). Nel
2011 ho fatto parte della giuria che ha assegnato il Leoncino d’Oro alla 68° Mostra d’Arte Cinematografica di Venezia.
Ho scritto numerose recensioni cinematografiche, tra cui una
pubblicata sul numero 75 della rivista specialistica Ragazzo
Selvaggio e una pubblicata come programma di sala per Il
Festival della Musica di Stresa (22 maggio 2010). Ho anche
partecipato come stagista per l’Associazione Cinemavvenire alla 67° Mostra d’Arte Cinematografica di Venezia e sono
state pubblicate sei mie recensioni sul sito della redazione.
Nell’ottobre 2009 ho frequentato il seminario sul cinema organizzato in ambito del Premio Chiara e tenuto dal Dott. Roy
Menarini e dallo sceneggiatore Pierpaolo Pirone. Nel marzo 2010 ho seguito il seminario del Dott. Bruno Fornara per
Cortisonici e ho sceneggiato e diretto uno spot per l’Unicef.
Nei mesi di settembre 2010 e marzo 2011 ho organizzato e
10
presentato due cineforum nel Comune di Casorate Sempione
con notevole successo di pubblico”.
Si presentava così Giulia Colella nel 2011, quando per
conto di ASAMSI le chiesi un suo profilo professionale per
un progetto che stavamo realizzando per l’associazione. Di
strada, da quel 2011, ne ha fatta ancora tanta, fino ad arrivare a laurearsi con 110 e lode lo scorso dicembre presso la
Cattolica di Milano.
Ho provato fin da subito una fortissima ammirazione per lei…
così giovane, eppure già così intelligente, brillante, decisa e
determinata. Amava quello che faceva, e lo si percepiva dalle
sue parole e dall’orgoglio con cui descriveva il suo lavoro e la
sua passione per la scrittura cinematografica, che l’avevano
portata a vincere prestigiosi premi, anche internazionali. Nonostante questa sua bravura, però, non si dava arie, non si
sentiva superiore ai suoi colleghi, perché l’umiltà era una dei
suoi maggior pregi.
Tutta la sua voglia di vivere e il suo incrollabile entusiasmo
non sono stati sufficienti ad avere la meglio sulla SMA: Giulia
s’è n’è purtroppo andata lo scorso 29 marzo.
«Non ha voluto essere portata in ospedale, l’avrebbero torturata. Si è anche rifiutata di fare l’in-exsufflator. Noi abbiamo
rispettato la sua volontà, era consapevole di quello che le
stava accadendo e abbiamo voluto che fosse lei a decidere»
ci dice mamma Letizia al telefono, con voce commossa.
«Con Giulia, posso dire con orgoglio, di non avere rimpianti,
perché tutto quello che voleva fare noi gliel’abbiamo sempre
permesso. Nonostante la SMA e la sua immobilità, lei aveva
sempre un sorriso che è rimasto impresso indelebilmente nel
cuore di chi ha avuto la fortuna d’incontrarla. Non era mai triste,
viveva la sua vita in maniera intensa, non c’era un attimo in cui
non era impegnata a fare qualcosa: leggere, studiare, scrivere, guardare film… era un fiume in piena, instancabile. Ogni
tanto, quando veniva fuori con le sue idee pazze di andare
alla mostra del cinema a Venezia o a Roma, io mi preoccupavo, ma poi vedevo il suo entusiasmo e allora partivamo, io e
lei, macinando chilometri. Erano giornate faticose, ma piene di
emozioni. Ha potuto incontrare persone del mondo dello spettacolo, addetti ai lavori, registi, scenografi… e in ognuno di
loro ha lasciato un segno. Sognava di fare la sceneggiatrice, il
cinema era tutto per lei, era come se attraverso di esso potesse
vivere la vita che la SMA non le permetteva di avere. Più che
madre e figlia io e Giulia eravamo migliori amiche. Abbiamo
scritto la tesi insieme, io scrivevo e lei dettava, e spesso abbiamo battibeccato. Era una perfezionista, che voleva sempre
fare di meglio, e non si lasciava mai prendere da smancerie.
Lucida, schietta e diretta, arrivava sempre a raggiungere i suoi
obiettivi senza mai demordere. Il vuoto che ha lasciato è incol-
Elisa Vavassori
mabile, ma sono serena, perché era giusto che fosse libera
di scegliere. Io, come ho già detto, non ho rimpianti perché
so di aver esaudito tutti i suoi desideri nel breve cammino che
abbiamo percorso insieme».
Attraverso le parole di mamma Letizia spero di essere riuscita,
almeno in parte, a trasmettervi la forza e la voglia di vivere
di questa grande donna che, purtroppo, non ho avuto l’onore
di conoscere personalmente, ma solo via mail. Ciononostante
l’ho sempre molto ammirata e stimata, anche professionalmente, perché di persone con il dono della scrittura come il suo ce
ne sono poche. Sono convintissima che sarebbe diventata una
grande sceneggiatrice, se la SMA glielo avesse permesso, ma
forse lei era troppo bella e pura per questo mondo di squali.
Riposa in pace Giulia, il tuo ricordo non svanirà mai.
A sinistra: Giulia e mamma Letizia il giorno della laurea; a destra Giulia con il suo adorato fratello Marco.
11
CIAO
Desireé...
IL RICORDO COMMOSSO E SENTITO DI ASAMSI PER LA SCOMPARSA PREMATURA DELLA PICCOLA DESY.
“Occhi grandi, azzurri, che ti toccano il cuore, un sorriso furbo e dolcissimo, che ti fa sciogliere, le unghie dipinte all’ultima moda,
degne delle ragazze trendy, abbigliamento fashion e quel tocco di vanità femminile che possono permettersi solo le bimbe bellissime:
ecco come mi è apparsa Desireé quando l’ho incontrata la prima volta. Mi sono subito innamorata di questa principessina tanto
dolce quanto chiacchierina. Ha solo 4 anni, ma sa già bene quello che vuole e… parla, parla con la sua vocina tanto flebile quanto
melodiosa, e interagisce con tutti. La SMA I le ha tolto quasi tutto, ma nulla ha potuto contro la sua bellezza e la sua intelligenza”.
Esordivo così, un anno e mezzo fa, in un’intervista che feci alla famiglia Larcher, dopo averli conosciuti al convegno di Venezia, a settembre 2013. Quel giorno mi sono davvero innamorata di quella creatura angelica che non smetteva un attimo di parlare. Così splendida nella
sua fragilità, così immobile in quel corpicino esile, eppure così viva, tanto viva da toglierti il fiato.
Ho preso le sue morbide manine tra le mie, gliele ho baciate, ho accarezzato il suo dolce viso, mi sono persa nella profondità dell’azzurro
dei suoi occhi e mi sono lasciata trasportare da mille emozioni contrastanti: rabbia per la SMA, gioia per la sua serenità, dolore per il
destino tanto crudele e… pace, perché lei trasmetteva una tranquillità assoluta.
Quella è stata la prima e… l’ultima volta che ho visto e conosciuto Desireé. Si, perché quella dolce e piccola creatura, quello splendido
fiore candido dagli occhi trasparenti come l’acqua, è volata via, leggera come una piuma, in una fresca notte primaverile.
La SMA, l’orco cattivo, come la definivano i suoi amici, che per Desy avevano anche scritto e illustrato una fiaba intitolata “La principessa
Desy e l’orco SMA” per far conoscere al pubblico la malattia di cui era affetta, se l’è portata via a soli 5 anni, in un soffio, facendo cessare
di battere il suo debole cuoricino.
Non ci sono parole per descrivere l’immenso dolore, tutto sarebbe troppo banale, troppo scontato, troppo poco… ora, piccola Desy, sei
libera di volare, in un cielo trapuntato di stelle, e di fare capriole in prati fioriti di mille colori, perché dove sei ora la SMA non esiste, le tue
gambe e le tue braccia sono forti, il tuo cuore batte all’unisono con quello degli angeli e, sono sicura, la tua bellezza e la tua intelligenza
hanno già conquistato tutti. Perdona la bruttura di questo mondo, perdona l’uomo terreno che non sa più amare... proteggi tutti da lassù,
dai la forza ai tuoi magnifici genitori e a tutti quelli che, come me, ti hanno conosciuta e amata.
Riposa in pace piccola grande donna... grazie per tutto ciò che ci hai insegnato… il tuo ricordo non morirà mai e quando guarderemo il
cielo sapremo che una delle stelle più brillanti sei tu, che illumini la strada di chi, impotente, è rimasto quaggiù a piangere.
Elisa Vavassori
12
dalla Liguria
dalla Sardegna
Maurizio Brancato
Alessandra Contu
10 ANNI DI SOLIDARIETÀ
E ARTI MARZIALI
ASAMSI SARDEGNA
IN ANTICIPO RISPETTO ALLE EDIZIONI PRECEDENTI, SI È SVOLTA
A VENTIMIGLIA L’ORMAI NOTA MANIFESTAZIONE DI
ARTI MARZIALI A SOSTEGNO DELLA LOTTA ALLA SMA.
E siamo a 10!!! Si è svolta domenica 26 aprile, al Palaroja di Roverino, l’annuale manifestazione di beneficenza Arti marziali Vs Malattie genetiche, organizzata dall’associazione sportiva Goshin-do
di Ventimiglia, ormai giunta alla 10ma edizione.
In un’intera giornata dedicata alle varie discipline di arti marziali
e non solo, gli atleti di numerose associazioni si sono uniti nella
lotta alla SMA, grazie al cuore a all’impegno del maestro Maurizio
Brancato, responsabile ASAMSI Liguria.
Il ricavato della giornata è stato devoluto alla nostra associazione
e con orgoglio gli organizzatori hanno annunciato che sono stati
raccolti oltre 2.000 €.
Per questo grande risultato vogliamo far giungere i nostri ringraziamenti a tutte le palestre che hanno aderito: Judo Club Corsaro (Imperia), Yoshin Ryu (Bordighera-Ospedaletti), Ken Shin Kai
(Ventimiglia), Ecole de Savate et Chaussone de Rue (Imperia),
a.s.d. Fight Team Ponente (Ventimiglia), a.s.d. Shan Hai Jowa ga
Kung Fu (Ventimiglia), a.s.d. Capoeira (Imperia), a.s.d. Stellaris
(Ventimiglia) e Fitness Macumba Dance (Ventimiglia).
Inoltre un grazie di cuore alla Croce Rossa Italiana di Bordighera,
presente tutto il giorno con l’Ambulanza dei pupazzi e con l’assistenza per gli atleti, alla Sig.ra Rosa Facchi per il suo continuo sostegno, all’On. Sonia Viale per la gradita e inaspettata visita, a Foto Mariani
per la sempre cortese collaborazione
e a tutti i partecipanti del concorso fotografico e alla ditta Nadia Fiori di Roverino. Grazie anche a tutti gli atleti,
ai loro collaborativi genitori e a tutto il
direttivo della Goshin-do.
L’appuntamento, ovviamente, è per il
prossimo anno, sempre con l’obiettivo
di dare un calcio alla SMA.
Sopra: la torta celebrativa dei 10 anni della manifestazione; sotto: il direttivo
dell’Associazione sportiva Goshin-do che mostra il ricavato della giornata.
CAMBIA SEDE
NUOVA LOCATION E TANTI NUOVI SERVIZI PER
LO SPORTELLO ASAMSI GESTITO DALLA REFERENTE
ALESSANDRA CONTU.
Dal mese di Giugno lo sportello ASAMSI PROJECT SARDEGNA cambia sede, ci troverete in via Cesare Battisti n°17 a
Iglesias, con nuovi collaboratori e tantissime novità.
L’associazione da quest’anno si avvarrà della collaborazione
dell’Associazione Onlus Verde Azzurro Pan di Zucchero, con
cui porteremo avanti dei progetti sportivi legati alla disabilità,
e della collaborazione della Santa Margherita Soc. coop. Soc.
che si occupa di turismo sociale-accessibile.
L’obiettivo primario è costruire delle sinergie che permettano
alle persone disabili e alle loro famiglie di rimanere aggiornate riguardo le molteplici attività riguardanti il mondo della
disabilità.
Un’altra nuova collaborazione sarà quella con lo Studio Legale Gioi di Iglesias, resosi disponibile per effettuare consulenze gratuite secondo il regolamento del progetto del nostro
sportello, che verrà spiegato all’utenza in sede d’incontro.
Precisiamo che la prima consulenza verrà offerta in maniera
gratuita, successivamente gli ulteriori incontri avranno i compensi secondo la legge, sempre e comunque a discrezione
del professionista.
Per fissare un appuntamento si può chiamare il lunedì e il
martedì dalle 17.00 alle 19.00 al numero 340 37 67 339: risponderà il Dott. Danilo Gioi, il quale organizzerà un incontro
con il legale.
Per quanto riguarda l’aspetto del Segretariato sociale (Indennità di accompagnamento; Pensione di invalidità civile; Presentazione e richiesta ausili presso le ASL; Richiesta Legge
104/92; Isee e dichiarazione dei redditi ecc... ecc...) la nostra
collaborazione è come sempre con il “Centro servizi fiscali
di Simona Lorettu, Via Isonzo 15, telefono e fax 078 14 72
39 - Corso Colombo 34, telefono e fax 078 12 51 07 Iglesias,
cellulare 347 59 96 467.
Per informazioni riguardo lo sportello e per prendere un appuntamento chiamare dal lunedì al martedì dalle 10.00 alle
13.00, risponderà Alessandra.
13
dalla Lombardia
Elisa Vavassori
“GIOVANI DONNE”
PER ASAMSI
L’EVENTO BENEFICO SI SVOLGERÀ DOMENICA 19 LUGLIO AD ASCENSIONE.
Sopra e a destra:
i loghi dei 2 principali sponsor
dell’evento benefico.
dalla Toscana
Quest’anno il gruppo “Giovani
Giovani donne”
donne di Ascensione (Bg), formato da ragazze e donne
di Costa Serina e dei Comuni limitrofi, nato nel 2014 per organizzare eventi sul territorio
cercando di darne risalto e valore, ha deciso di dedicare l’intero incasso della serata
benefica ad ASAMSI Onlus, per finanziare, in particolare, il “Progetto Nigrisoli”, il reparto
di Riabilitazione Neuromuscolare diretto del dottor Marcello Villanova, che accoglie ogni
anno circa 800 persone affette da varie patologie come l’atrofia muscolare spinale, la
distrofia muscolare e varie miopatie. Il tema dell’evento, che si svolgerà sul piazzale della
chiesa di Ascensione domenica 19 Luglio, sarà “la Moda negli Anni”.
Per questo motivo tutto il gruppo di queste splendide ragazze dal cuore d’oro ha ricercato
per tutto l’inverno abiti da uomo, donna o bambino dagli anni ’20 ai giorni nostri, soprattutto stile Charleston, Hippie, rock, pop, punk, disco, con i vari accessori dell’epoca, per
la riuscita di questa grande sfilata benefica.
Non sono poi mancati gli appoggi di vari sponsor, tra cui Ambrosiana Rappresentanze,
già nostro sostenitore nel 2013, in occasione del pranzo solidale, e il centro estetico Nuova Solero di Giusy Appiano, che si sono resi subito disponibili con donazione di prodotti
per confezionare cesti per una pesca benefica.
Tutto lo staff ASAMSI ringrazia sentitamente il gruppo “Giovani donne” e vi attende numerosissimi il 19 Luglio!
GRANDE SUCCESSO PER LA CONFERENZA SUI TRIAL SMA, ORGANIZZATA
DALLA NOSTRA CONSIGLIERA MARIA LETIZIA SOLINAS A LIVORNO.
Martedì 28 aprile presso il Liceo F. Cecioni di Livorno si è tenuta la conferenza “SMA tra
speranza e realtà: nuovi orizzonti per la ricerca e la sperimentazione”. La conferenza, in
collaborazione con Roche, Telethon e il Policlinico Gemelli di Roma, è stata organizzata da
Michela Policella
Maria Letizia Solinas (consigliere di ASAMSI) e ha visto la presenza di giornalisti, emittenti
televisive e radiofoniche.
L’aula magna del liceo, gremita di studenti delle classi quinte, ha accolto con entusiasmo la
relatrice, la Dott.ssa Marika Pane, neuropsichiatra infantile presso il Policlinico Gemelli di
Roma. La dottoressa ha illustrato a tutti i presenti le varie fasi di un trial clinico per lo sviluppo
di un potenziale farmaco per una determinata malattia rara. Concentrandosi in particolar
modo sulla SMA, ha illustrato due trial attualmente in atto in Italia, che sembrano essere molto
promettenti: quello di ISIS e quello di Roche. (Per informazioni più dettagliate su queste due
molecole visitate il sito www.asamsi.org). Entrambe le sperimentazioni sono con placebo in
doppio cieco e la lista delle persone arruolate è secretata: impossibile strappare alla dottoressa il nome di qualche partecipante. Il coinvolgimento emotivo è inevitabile, sia da parte
dei pazienti che da parte dei medici, la Dott.ssa Pane lo sa molto bene: per questo motivo
il doppio cieco è indispensabile. Così come è indispensabile selezionare i pazienti in base
a criteri ben precisi. Alla notizia della partenza di questi due trial, infatti, numerose persone
si sono offerte per l’arruolamento ma non tutte sono risultate idonee. «Per la buona riuscita
di una sperimentazione - dice la dottoressa - è necessario che il gruppo di partecipanti sia
il più omogeneo possibile: i pazienti devono rientrare in una determinata fascia di età, avere
un determinato tipo di SMA, e soprattutto essere in grado di affrontare un percorso piuttosto
pesante tramite ripetute visite presso il Policlinico Gemelli, test di misurazione della forza,
esami del sangue e altre valutazioni». Molte persone vorrebbero avere subito l’opportunità di
provare la terapia, e la partecipazione a un trial permetterebbe di usufruire subito di eventuali
benefici, ma è necessario comprendere che questi trial sono principalmente test per valutare
la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di due potenziali farmaci. Solo dopo aver superato
questa fase e dopo aver scongiurato eventuali effetti collaterali sarà possibile somministrare
la terapia a tutti. Partecipare a una sperimentazione significa accettare sì i benefici, ma anche eventuali rischi e disagi. «Una volta c’erano i viaggi della speranza in America - prosegue la Dott.ssa Pane - ma oggi fortunatamente la buona ricerca è anche in Italia e, con le moderne tecnologie, ogni nuova scoperta è rapidamente
condivisa in ogni parte del mondo».
Gli studenti hanno mostrato molto interesse per l’argomento: a fine conferenza hanno fatto numerose domande, sia per conoscere meglio le
varie tappe di un trial clinico, sia per capire quale percorso di studi intraprendere per poter diventare ricercatore. È importante che le giovani
generazioni comprendano l’importanza della ricerca mirata al miglioramento della salute, ma è anche importante che capiscano che non è facile
come sembra. La dottoressa ha ripetutamente messo l’accento sul senso di frustrazione dei medici (e dei pazienti) davanti al fallimento di un
determinato studio, ma anche sulla rinnovata speranza ogni qualvolta si presenta una nuova opportunità. È necessario tanto impegno da parte
di tutti, pazienza e forza di volontà.
In autunno avremo i risultati di questi due importanti trial che, ricordiamo, non riguardano solo l’Italia ma sono a livello mondiale. Non resta che
aspettare e tenere le dita incrociate!
Un caloroso ringraziamento al Dirigente Scolastico Ing. De Puri e a tutto lo staff del Liceo F. Cecioni di Livorno per l’ottima riuscita della giornata.
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notizie in pillole
da ASAMSI
Elisa Vavassori
DAI VALORE
AL TUO TEMPO,
AIUTACI A
SCONFIGGERE
LA SMA
PER TUTTI I SOCI E SIMPATIZZANTI DI ASAMSI
INCONTRO ANNUALE
CON LE FAMIGLIE
È IN FASE DI PREPARAZIONE IL CONGRESSO ASAMSI 2015.
Quest’anno il convegno dedicato alle famiglie, incentrato sulla riabilitazione,
sul miglioramento della vita quotidiana e sugli sviluppi della ricerca, con
importanti novità sui trial in corso, sarà posticipato rispetto agli altri anni.
Vi invitiamo a rimanere aggiornati sugli sviluppi attraverso il nostro sito internet
www.asamsi.org e la nostra newsletter, dove comunicheremo, al più presto,
il programma dettagliato dell’evento, così come le modalità di prenotazione
online e la sede dove si svolgerà la giornata.
DA OGGI...
RESTIAMO IN CONTATTO
PER TUTTI QUELLI CHE VOGLIONO COMUNICARE
CON LA REDAZIONE DELLO STORICO NOTIZIARIO ASAMSI
È DISPONIBILE UN INDIRIZZO MAIL DEDICATO.
Da ora, grazie al sito istituzionale ASAMSI, chiunque può interagire con il
direttore editoriale e la redazione, proporre storie, articoli, segnalare eventi
o suggerire miglioramenti mandando una mail a: [email protected].
Questo nuovo canale di comunicazione speriamo possa essere un passo
in più per rendere i nostri soci e simpatizzanti sempre più attivi e al centro
della vita dell’associazione. Forza allora, cosa aspettate??? Contattateci!
DONA UNA SPERANZA ANCHE
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È APERTA LA POSSIBILITÀ DI DIVENTARE
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E RACCOGLIERE FONDI CONTRO LA SMA.
Chiunque fosse interessato ad aiutarci nella
diffusione della conoscenza della SMA e
prodigarsi organizzando banchetti, eventi,
spettacoli o raccolte fondi PRO ASAMSI, non
esiti a contattarci all’indirizzo mail:
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Il nostro staff vi supporterà nelle vostre idee
mettendo a disposizione materiale informativo,
gadget e supporto logistico con l’aiuto dei
referenti regionali sparsi sul territorio nazionale.
“SCENDI IN CAMPO ANCHE TU,
DAI VALORE AL TUO TEMPO”,
aiutaci a combattere la SMA.
Perché è importante il contributo di tutti e come
diceva Madre Teresa di Calcutta “Quello che noi
facciamo è solo una goccia nell’oceano, ma se
non lo facessimo l’oceano avrebbe una goccia
in meno.”
ASAMSI E
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INSIEME PER
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