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PROGETTO “The effects of RNS60 on ALS”
La “GET OUT ONLUS” nasce con lo specifico scopo di supportare la ricerca
scientifica finalizzata a sconfiggere una terribile malattia: la sclerosi laterale
amiotrofica, conosciuta con l’acronimo SLA.
Questa è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i neuroni
responsabili del movimento. La conseguenza di tale processo degenerativo è
rappresentata da una progressiva paralisi che determina in un arco di tempo variabile
da uno a tre anni la compromissione dei movimenti, della parola, della deglutizione e
della respirazione. Nella maggior parte dei pazienti la durata di malattia è compresa
tra 2 e 5 anni, con esito invariabilmente fatale con morte per paralisi respiratoria.
Nel mondo anglosassone è detta anche malattia di Lou Gehrig, dal nome del famoso
giocatore di baseball che morì di SLA nel 1941.
La causa della malattia è ancora sconosciuta, ed allo stato attuale il mondo medico
riconosce una sola terapia a base di una molecola, il “Riluzolo”, che ha dimostrato una
modesta efficacia nel prolungare di pochi mesi la sopravvivenza dei malati.
E’ assolutamente fondamentale, allo stato attuale delle conoscenze, che la Ricerca
Clinica e Scientifica riesca ad identificare altre molecole più efficaci nel rallentare il
decorso della malattia.
Proprio su tale problematica la GET OUT ONLUS intende dare il proprio piccolo
contributo, intendendo supportare la Clinica Neurologica Universitaria di Novara e
segnatamente il Centro Esperto SLA ad essa afferente diretto dalla Dottoressa Letizia
Mazzini in uno specifico studio sperimentale che dovrebbe chiamarsi “The effects of
RNS60 on ALS”.
La Dottoressa Mazzini è considerata in ambito neurologico come uno dei maggiori
esperti internazionali di questa terribile malattia, della quale si occupa da moltissimi
anni avendo partecipato a diversi percorsi sperimentali ed avendo rilasciato numerose
pubblicazioni scientifiche, tanto che oggi il Centro Esperto SLA di Novara, da lei
diretto e coordinato, costituisce sicuramente una eccellenza ed un punto di riferimento
internazionale sia nell’ambito strettamente clinico-diagnostico, sia nell’ambito della
ricerca e sperimentazione.
Come si diceva particolare attenzione negli ultimi anni da parte dei ricercatori è
riposta nella reazione infiammatoria che coinvolge le cellule gliali e rappresenta un
aspetto patogenetico molto importante della malattia. La ricerca di nuove molecole
che possano contrastare questo meccanismo patogenetico rappresenta uno dei
principali filoni su cui dirigere la sperimentazione clinica.
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L’RNS60 è una nuova biomolecola che per la sua struttura altamente innovativa è in
grado di portare ossigeno alle cellule e contrastare la reazione infiammatoria di cui
sopra. La molecola è brevettata da un’azienda statunitense, la REVALESIO
CORPORATION di Tacoma, Washington, ed è oggetto di numerosi trials clinici in
altre patologie neurodegenerative ma non è mai stata testata nella SLA.
La REVALESIO CORPORATION ha proposto alla Dottoressa Mazzini di avviare il
primo studio nella SLA in Italia, mettendo a disposizione il farmaco. La Dottoressa
Mazzini, in collaborazione con l’Istituto Farmacologico Italiano “Mario Negri” di
Milano (dott. Ettore Beghi), ha elaborato un protocollo clinico di studio per l’utilizzo
sperimentale della biomolecola reclutando ben 112 malati di SLA e coinvolgendo 20
Centri Esperti SLA in tutta Italia, oltre che uno dei gruppi americani più importanti
per il loro impegno nella ricerca clinica sulla SLA che si trova all’Università di
Harvard.
La GET OUT ONLUS nasce con lo specifico scopo di collaborare fattivamente al
reperimento, con successiva rendicontazione, dei fondi necessari alla copertura
dell’intera sperimentazione, nonché di assicurare tutti i servizi di supporto che si
rendessero necessari per l’intera durata del progetto, così da contribuire alla speranza
dei tanti malati di SLA e delle loro famiglie, che al momento non dispongono di terapie
realmente efficaci, aprendo loro una possibile nuova via terapeutica per combattere
una malattia veramente terribile.
GET OUT ONLUS
Il Presidente
(dottor Lorenzo Capossela)
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