COMUNICATO STAMPA Advanced Accelerator Applications

COMUNICATO STAMPA
Advanced Accelerator Applications annuncia la pubblicazione dei risultati
dello studio di Fase III NETTER-1 relativo al Lutathera® sul New England
Journal of Medicine
Saint-Genis-Pouilly, Francia – 12 gennaio 2017 – Advanced Accelerator Applications S.A. (NASDAQ:
AAAP) (“AAA” o “la Società”), gruppo internazionale specializzato in Medicina Nucleare Molecolare (MNM),
ha annunciato oggi che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati dello studio di Fase III
NETTER-1 sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza del Lutathera® (Lutetium-177 dotatate), un
farmaco sperimentale per il trattamento di pazienti affetti da tumori neuroendocrini (NET) dell’intestino
medio in stato avanzato, progressivi e positivi ai recettori della somatostatina.
L’obiettivo primario dello studio consisteva nella valutazione del tasso di sopravvivenza libera da
progressione della malattia (PFS, Progression-Free Survival). Fra gli obiettivi secondari figuravano il tasso
di risposta obiettiva (ORR, Objective Response Rate), la sopravvivenza complessiva (OS, Overall Survival),
la sicurezza e la tollerabilità. Lo studio NETTER-1 ha raggiunto l’obiettivo primario dimostrando che la
terapia con il Lutathera® è associata ad una riduzione del 79%, statisticamente significativa e clinicamente
rilevante, del rischio di progressione della patologia o di decesso rispetto ad un trattamento con una dose
elevata (60 mg) di Octreotide LAR (rapporto di rischio (Hazard Ratio) 0,21, intervallo di confidenza 95%:
0,13 – 0,33; p < 0,0001). Al ventesimo mese il tasso di PFS stimato era del 65,2% (intervallo di confidenza
95%: 50,0 – 76,8) nel braccio Lutathera® e del 10,8% (intervallo di confidenza 95%: 3,5 – 23,0) nel braccio
di controllo. Il PFS medio è risultato pari a 8,4 mesi nel braccio di controllo, mentre non è ancora stato
raggiunto nel braccio Lutathera®.
Sono stati osservati benefici terapeutici significativi associati alla terapia con il Lutathera®,
indipendentemente dai fattori di stratificazione e di prognosi. È degno di nota anche il tasso di risposta del
18% nel braccio Lutathera® (rispetto al 3% con Octreotide). Questo risultato è particolarmente rilevante se si
considera che nella maggior parte degli studi clinici randomizzati effettuati su questa tipologia di pazienti
con altre terapie sistemiche non sono stati osservati tassi di risposta superiori al 5%. Benché la
sperimentazione non abbia ancora raggiunto il punto in cui è possibile calcolare la sopravvivenza media
globale, l’analisi intermedia dei dati è indicativa di un miglioramento della sopravvivenza complessiva. È da
rilevare che nell’arco di tempo preso in esame (tempo medio di monitoraggio successivo alla terapia pari a
14 mesi), la somministrazione concomitante del Lutathera® con un agente protettivo renale ha fatto
registrare bassi livelli di tossicità ematologica di terzo o quarto grado, mentre non è stata riscontrata alcuna
evidenza di nefrotossicità.
Il Dottor Jonathan Strosberg, professore associato, responsabile dipartimentale del programma relativo ai
tumori neuroendocrini presso il Moffitt Cancer Center e primo autore della pubblicazione, ha osservato che
“il miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante dei parametri PFS e ORR ottenuto
tramite la terapia con il Lutathera®, rispetto a una dose elevata di Octreotide, è un dato a supporto della sua
potenziale utilità nel trattamento dei pazienti affetti da NET. Nella mia veste di specialista impegnato nel
trattamento di numerosi pazienti affetti da tale patologia, ritengo che questi risultati positivi incoraggino la
speranzai di poter migliorare la vita dei nostri pazienti.”
Stefano Buono, Amministratore delegato di AAA, ha dichiarato: “Riteniamo che questi dati evidenzino i
notevoli benefici clinici del Lutathera® e sono orgoglioso che questo studio sia stato pubblicato da una rivista
cosi prestigiosa. Più di 1.500 pazienti negli USA e in Europa hanno ricevuto un trattamento con il Lutathera®
nell’ambito dei nostri programmi per uso compassionevole. Siamo convinti che Lutathera® possa offrire ai
pazienti affetti da NET una cura attesa ed efficace, migliorando allo stesso tempo l’attuale standard
terapeutico.”
L’articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine è disponibile online all’indirizzo:
www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1607427.
----Informazioni su NETTER-1
Lo studio NETTER-1 è la sperimentazione controllata, randomizzata, multi-centrica di Fase III per la
valutazione del Lutathera® in pazienti affetti da NET dell’intestino medio non operabili, progressivi e positivi
ai recettori della somatostatina. 229 pazienti con NET metastatici dell’intestino medio di grado 1-2
(funzionanti e non) sono stati randomizzati in due gruppi, uno ricevente 7,4 GBq di Lutathera® ogni 8
settimane (4 somministrazioni) con terapia di supporto (Octreotide LAR 30 mg per il controllo dei sintomi),
ed uno ricevente Octreotide LAR 60 mg ogni 4 settimane. L’obiettivo primario era costituito dal PFS
secondo i criteri RECIST 1.1, con una valutazione obiettiva dei tumori effettuata in doppio cieco da un
centro indipendente ogni 12 settimane. Fra gli obiettivi secondari figuravano il tasso di risposta obiettiva, la
sopravvivenza complessiva, la tossicità e la valutazione della qualità di vita.
Informazioni sui Tumori Neuroendocrini (NET, Neuro-Endocrine Tumor)
I tumori neuroendocrini, noti anche come NET, sono un gruppo di tumori che hanno origine dalle cellule
neuroendocrine di numerosi organi. I NET possono rimanere clinicamente silenti per anni, ritardando la
diagnosi in un gran numero di pazienti. Per diffusione essi costituiscono il secondo gruppo di tumori
gastrointestinali maligni, e la loro incidenza è in aumento. Le autorità regolatorie dell’Unione Europea e
degli Stati Uniti hanno classificato i NET come patologie orfane, in quanto colpiscono una frazione
relativamente modesta delle relative popolazioni. Negli Stati Uniti vengono definiti farmaci orfani i medicinali
per il trattamento di patologie o condizioni che colpiscono non più di 200.000 persone all’interno del Paese.
Nell’Unione Europea vengono definiti farmaci orfani i medicinali per il trattamento di patologie o condizioni
che colpiscono meno di cinque persone ogni 10.000 all’interno dei paesi dell’Unione.
Informazioni su Lutathera®
Lutathera® (o Lutetium Lu-177 Dotatate) è un peptide analogo della somatostatina marcato con Lu-177
attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dei tumori neuroendocrini del tratto gastro-enteropancreatico (GEP-NET), compresi quelli dell’intestino anteriore, medio e posteriore negli adulti. Il Lutathera®
fa parte di una tipologia di trattamento innovativo denominata terapia recettoriale che utilizza peptidi
radiomarcati (PRRT, Peptide Receptor Radionuclide Therapy), e che consiste nel trattare in modo mirato i
tumori neuroendocrini con peptidi analoghi della somatostatina radiomarcati. Il nuovo composto ha ricevuto
la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e dalla Food and Drug
Administration (FDA) statunitense. In dieci Paesi europei il Lutathera® viene attualmente utilizzato, sia
nell’ambito di programmi per uso compassionevole sia su base individuale, nel trattamento di NET e altri
tumori che sovra-esprimono i recettori della somatostatina. Negli Stati Uniti il suo utilizzo avviene nell’ambito
di un Programma di accesso allargato (EAP, Expanded Access Program) per i NET dell’intestino medio. Da
un’analisi del PFS, obiettivo primario dello studio sperimentale di Fase III NETTER-1 relativo al Lutathera®,
il numero di pazienti deceduti o con progressione della malattia è risultato pari a 23 nel braccio Lutathera® e
a 68 nel braccio Octreotide LAR 60 mg. Lo studio NETTER-1 ha raggiunto il suo obiettivo primario,
dimostrando che la terapia con Lutathera® è associata a una riduzione del 79%, statisticamente significativa
e clinicamente rilevante, del rischio di decesso o progressione della patologia rispetto a Octreotide LAR 60
mg (rapporto di rischio (hazard ratio) 0,21, IC 95%: 0,13 - 0,33; p < 0,0001). Due domande di registrazione
finalizzate all’immissione in commercio sono attualmente in esame da parte dell’FDA e dell’EMA (NDA, New
Drug Application e MAA, Marketing Authorization Application).
Informazioni su Advanced Accelerator Applications
Advanced Accelerator Applications (AAA) è una società radiofarmaceutica innovativa che sviluppa, produce
e commercializza prodotti per Medicina Nucleare Molecolare (MNM). Il Lutathera®, prodotto terapeutico di
punta di AAA, è un nuovo composto di MNM che la Società sta sviluppando per il trattamento dei tumori
neuroendocrini, una necessità medica ancora non soddisfatta. AAA è stata fondata nel 2002, e la sua sede
centrale si trova a Saint-Genis-Pouilly, in Francia. Essa dispone attualmente di 22 strutture di produzione e
centri di ricerca e sviluppo, in grado di realizzare prodotti di MNM ad utilizzo diagnostico e terapeutico, e
conta 500 dipendenti in 13 Paesi (Francia, Italia, Regno Unito, Germania, Svizzera, Spagna, Polonia,
Portogallo, Paesi Bassi, Belgio, Israele, Stati Uniti e Canada). AAA ha registrato un fatturato di 88,6 milioni
di euro (+27% rispetto al 2014) nel 2015, e di 81,3 milioni di euro nei primi 9 mesi del 2016 (+ 23% rispetto
allo stesso periodo del 2015). AAA è quotata sul Nasdaq Global Select Market con il ticker “AAAP”. Per
ulteriori informazioni visitare il sito www.adacap.com.
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prodotti autorizzati o candidati, qualunque problema di produzione, qualità o prestazioni dei nostri prodotti
autorizzati o candidati, il tasso e il grado di accettazione da parte del mercato, e l’utilità clinica, di Lutathera®
e dei nostri altri prodotti autorizzati o candidati, le nostre stime relative alle opportunità di mercato di
Lutathera® e dei nostri altri prodotti candidati ed esistenti, le nostre previsioni di aumento del fatturato con la
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