Rassegna del 18/09/2016

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Sclerosi multipla, 4 milioni a gruppo italiano per
trovare una cura efficace
Sclerosi multipla progressiva: maxi finanziamento al
San Raffaele, 4,2 milioni di euro per coordinare un
progetto di ricerca
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L’importante finanziamento assegnato al neurologo Gianvito
Martino (San Raffaele) per un progetto di ricerca che coinvolge
laboratori tra Europa, Stati Uniti e Canada
4,2 milioni di euro: è il maxi finanziamento assegnato a Gianvito Martino, direttore
della Divisione di Neuroscienze dell’Ospedale San Raffaele di Milano e docente
all’Università Vita-Salute San Raffaele, per coordinare un progetto di ricerca
(BRAVEinMS) che coinvolge laboratori tra Europa, Stati Uniti e Canada.
L’obiettivo è ambizioso: trovare entro quattro anni una cura efficace contro la
sclerosi multipla progressiva (SM), malattia per cui oggi non esistono terapie. Il
finanziamento è stato assegnato dalla International Progressive MS Alliance,
network internazionale che riunisce le principali associazioni per la ricerca sulla
sclerosi multipla, tra cui AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla) che è uno
dei membri fondatori. Al bando hanno partecipato i migliori centri di ricerca
mondiali. Tre i progetti vincitori ex aequo, che si dividono il premio complessivo di
12,6 milioni di euro: oltre a Martino, Douglas Arnold della McGill University
(Canada) in collaborazione con 16 gruppi di ricerca e Francisco Quintana del
Brigham and Women’s Hospital (Harvard, Stati Uniti) con 7 gruppi di ricerca. Il
neurologo italiano coordinerà il lavoro di numerosi laboratori sparsi nel mondo.
Il team guidato da Martino
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«Oltre al gruppo americano di Sergio Baranzini dell’University of San Francisco in
California che ha messo a punto il sistema bioinformatico, collaboreranno altri due
gruppi italiani – spiega Martino -: il primo è quello che nell’acronimo CENTERS
racchiude diversi ricercatori sparsi in tutto il nostro Paese: Maria Pia Abbracchio e
Ivano Eberini dell’Università di Milano, Cristina Agresti dell’Istituto Superiore di
Sanità, Stefania Olla, del Consiglio Nazionale della Ricerca e Marco Salvetti
dell’Università La Sapienza. Il secondo gruppo è un’azienda farmaceutica, la IRBM
di Pomezia che si occuperà di predisporre, per la sperimentazione in vitro, le
molecole selezionate attraverso lo screening bio-informatico. Al network inoltre
partecipano il gruppo di Antel Jack (McGill University, Montreal, Canada), il
gruppo condotto da Tania Kulmman (Università di Muenster, Germania), il gruppo
di Zipp Frauke (Università di Mainz, Germania) e quello di Goebels Norbert
(Università di Dusseldorf, Germania). I primi due gruppi produrranno modelli di
oligodendrociti e gli altri produrranno modelli di neuroni da utilizzare in laboratorio
per affinare al massimo la selezione delle molecole che verranno poi testate sulle
staminali pluripotenti indotte. Infine, per la sperimentazione conclusiva sui modelli
animali di sclerosi multipla, collaborerà il gruppo di Anne Van Evercooren Anne e
Nait Oumesmar Brahim (Università Pierre Marie Curie, Parigi, Francia)». Il
progetto è intitolato BRAVEinMS (“Bioinformatica e riprogrammazione di cellule
staminali per lo sviluppo di una piattaforma in vitro per scoprire nuovi trattamenti
per la SM progressiva”).
Malattia che non dà scampo
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L’importante riconoscimento, che corona lo sforzo ventennale di comprensione e
lotta alla malattia del professor Martino, viene assegnato in occasione del
congresso di ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in
Multiple Sclerosis), in corso a Londra. La sclerosi multipla progressiva colpisce
più di un milione di persone nel mondo (25mila in Italia): causa una degenerazione
costante e inarrestabile della guaina mielinica, struttura proteica che garantisce la
comunicazione tra i neuroni. La conseguenza è la lesione del tessuto cerebrale,
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con la progressiva perdita delle funzioni motorie, l’insorgenza di problemi alla vista
e di altri deficit cognitivi o neurologici.
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Cellule staminali dai pazienti
L’idea alla base del progetto BRAVEinMS è quella di unire le migliori competenze
a livello mondiale e le tecniche bioinformatiche e biotecnologiche più avanzate per
accelerare la scoperta di un farmaco in grado di proteggere le cellule nervose e
favorire i meccanismi di riparazione della mielina. I ricercatori useranno un modello
di analisi dei big data – genetici e clinici – sviluppato da Sergio Baranzini
all’Università di San Francisco, che si è dimostrato capace di estrapolare
informazioni sulla sclerosi multipla e di tradurle in specifiche caratteristiche che
una molecola deve avere per candidarsi a farmaco efficace. In questo modo
selezioneranno le candidate tra le molecole già approvate dalle autorità regolatorie
statunitensi ed europee (FDA ed EMA) per curare altre malattie ma che non sono
mai state usate nella sclerosi multipla. Dopo un test in vitro e prima di essere
studiati sugli animali, i composti verranno messi alla prova su un modello in
provetta di malattia, realizzato utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte
ricavate dalla pelle di persone con SM progressiva.
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La «malattia in provetta»
«La tecnica ci consentirà di avere una sorta di “malattia in provetta, perché,
appunto nella provetta, avremo neuroni e oligodendrociti che apparterranno al
paziente da cui sono state prelevate le cellule della cute – spiega Martino -. Con
queste cellule, che abbiamo imparato a generare utilizzando la scoperta di Shinya
Yamanaka, Premio Nobel 2012, verificheremo appunto quali, tra le molecole
selezionate, funzioneranno meglio in una situazione già più vicina alla malattia
che vogliamo curare. Alla fine del nostro percorso sperimenteremo le molecole
migliori su tre modelli animali di malattia, che riproducono sia gli aspetti
infiammatori che quelli neurodegenerativi tipici della SM, per arrivare a individuare
almeno una molecola pronta per essere sperimentata sugli uomini».
Migliaia di molecole candidate
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CONTATORE
È in questa fase che l’Unità di ricerca in Neuroimmunologia guidata da Martino
metterà in gioco la sua esperienza ventennale con le cellule staminali: ai pazienti
con sclerosi multipla progressiva verranno prelevate cellule della pelle che saranno
poi riprogrammate in cellule staminali pluripotenti e quindi differenziate in cellule
nervose. Con queste ultime sarà possibile creare un modello in miniatura di rete
neurale che riproduce i meccanismi patologici della sclerosi multipla. Si potrà così
studiare, in modo innovativo, l’azione dei potenziali farmaci ed eventualmente
scartarli prima di passare alla sperimentazione sugli animali. «Prevediamo di
partire con decine di migliaia di molecole e di arrivare alla fine di questo processo,
dopo quattro anni, con due o tre molecole promettenti con cui avviare un primo
studio nell’uomo – spiega Gianvito Martino -. Cerchiamo molecole con capacità
neuro protettive e rimielinizzanti, in grado di proteggere il neurone danneggiato e,
possibilmente, di riattivare la capacità degli oligodendrociti delle persone con SM
progressiva di produrre nuova mielina».
Fonte: CORRIERE DELLA SERA / NEUROSCIENZE
Tratto da: http://www.corriere.it/salute/neuroscienze/16_settembre_14/sclerosimultipla-4-milioni-gruppo-italiano-trovare-cura-efficace-3301e148-7a8f-11e6-a4f44d2467f05bee.shtml
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EURO PER COORDINARE UN PROGETTO DI RICERCA
Sclerosi multipla progressiva: maxi
finanziamento al San Raffaele, 4,2 milioni di
euro per coordinare un progetto di ricerca
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Redazione
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Gianvito Martino ha ottenuto un finanziamento pari a 4,2 milioni di euro
per coordinare un progetto di ricerca (BRAVEinMS) che coinvolge
laboratori in Europa, Stati Uniti e Canada, con un obiettivo ambizioso:
trovare entro quattro anni molecole potenzialmente efficaci contro
la sclerosi multipla progressiva, per cui oggi non esistono terapie.
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Il finanziamento è stato assegnato dalla International Progressive MS
Alliance – un’alleanza internazionale che riunisce le principali
associazioni nazionali per la ricerca sulla sclerosi multipla progressiva,
tra cui AISM (Associazione Italiana Sclerosi Multipla), uno dei membri
fondatori – al termine di un bando competitivo a cui hanno partecipato i
migliori centri di ricerca al mondo. Questo finanziamento corona lo sforzo
ventennale di comprensione e lotta alla malattia del professor Martino,
direttore della Divisione di Neuroscienze dell’Ospedale San Raffaele, una
delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo San Donato, e docente
all’Università Vita-Salute San Raffaele. Il bando viene assegnato in
occasione del congresso di ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) in corso a Londra.
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La sclerosi multipla progressiva colpisce più di un milione di persone al mondo e presenta una degenerazione continua e a oggi
inarrestabile della guaina mielinica, una guaina proteica che riveste gli assoni e garantisce la trasmissione del segnale nervoso
tra i neuroni. La conseguenza è la lesione del tessuto cerebrale, con la progressiva perdita delle funzioni motorie, l’insorgenza di
problemi alla vista e di vari altri deficit cognitivi o neurologici. Purtroppo ad oggi per questa malattia non esiste una cura efficace.
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L’idea alla base del progetto BRAVEinMS è quella di unire le migliori competenze a livello mondiale e le tecniche bioinformatiche
e biotecnologiche più avanzate per accelerare la scoperta di un potenziale farmaco contro la malattia, in grado di proteggere le
cellule nervose e favorire i meccanismi di riparazione della mielina. Il consorzio internazionale include l’Ospedale San Raffaele,
l’Università degli Studi di Milano, l’Istituto Superiore di Sanità, il Consiglio Nazionale della Ricerca, la UCSF di San Francisco,
l’Università La Sapienza di Roma, la McGill University di Montreal, l’Università Pierre et Marie Curie di Parigi, l’IRBM di Pomezia,
l’Università di Mainz, l’Università di Münster e l’Università di Düsseldorf.
SOCIAL
Tweets di Impronta Unika La ricerca di un potenziale farmaco per la sclerosi multipla si è già
dimostrata una sfida difficile. Ma il progetto messo in campo oggi è
innovativo sotto diversi punti di vista. Il primo è l’uso di un modello di
analisi dei big data – genetici e clinici – sviluppato da Sergio
Baranzini all’Università di San Francisco. Il modello si è dimostrato
capace di estrapolare utili informazioni genetiche e molecolari sulla
sclerosi multipla, che si traducono poi in specifiche caratteristiche
che una molecola deve avere per candidarsi a farmaco efficace
contro la malattia. Le molecole che rispetteranno queste
caratteristiche, dopo un test in vitro e prima di essere studiate sugli
animali, verranno messe alla prova su un modello in provetta di
malattia, realizzato utilizzando cellule staminali ottenute dai
pazienti. È in questa fase che l’Unità di ricerca di Neuroimmunologia
guidata dal professor Martino metterà in gioco la sua esperienza
ventennale con le cellule staminali: ai pazienti con sclerosi multipla
progressiva verranno prelevate cellule della pelle che saranno poi
riprogrammate in cellule staminali pluripotenti e quindi differenziate
in cellule nervose. Con queste cellule sarà possibile creare un
modello in miniatura di rete neurale che dovrebbe riprodurre più fedelmente i meccanismi patologici della sclerosi multipla. Su di
essa si potrà studiare in modo inedito l’azione dei potenziali farmaci ed eventualmente scartarli prima di passare alla
sperimentazione sugli animali. “Prevediamo di partire con decine di migliaia di molecole e di arrivare alla fine di questo processo,
dopo quattro anni, con due o tre molecole promettenti con cui avviare un primo studio nell’uomo”, spiega Gianvito Martino.
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Il bando internazionale indetto dalla International Progressive MS Alliance rappresenta un momento di svolta: per la prima volta le
associazioni nazionali per la lotta alla sclerosi multipla – tra cui AISM – hanno guardato oltre i confini nazionali e messo insieme
le forze per premiare i migliori progetti su scala globale. “È stato un passo fondamentale nella giusta direzione”, dice Gianvito
Martino. “La ricerca che conta non è più – e forse non è mai stata – nazionale; non è la ricerca di un gruppo, o di un laboratorio,
tantomeno quella di uno scienziato, ma è la ricerca di una comunità scientifica intera. Serve sempre più collaborazione, oltre i
confini disciplinari, sempre più sfumati, e oltre i confini geografici. Solo così possiamo progredire nella conoscenza delle malattie
e nello sviluppo di terapie efficaci ”.
Oltre al progetto coordinato dal professor Martino, altri due progetti internazionali sono stati premiati con un finanziamento
uguale. Il bando Collaborative Award prevede infatti un finanziamento complessivo di € 12.600.000 (4,2 milioni di euro a ciascun
vincitore)
18/09/2016
di Alessandro Nunziati
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