Comunicato stampa Approvazione Orkambi EU

Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl
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Vertex riceve l'approvazione dell'EU per ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il
primo medicinale per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica in
soggetti di età pari o superiore a 12 anni con due copie della mutazione F508del
-In Europa, circa 12.000 persone affette da FC di età pari o superiore a 12 anni presentano due
copie della mutazione F508del-Il CHMP ha emesso parere favorevole nel settembre 2015-Sarà avviata ora la procedura di rimborso nei singoli PaesiLONDRA - 20 novembre 2015 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha
annunciato oggi che la Commissione Europea ha concesso l'Autorizzazione all'Immissione in
Commercio di ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il primo medicinale per il trattamento della causa
alla base della fibrosi cistica (FC) in soggetti di età pari o superiore a 12 anni che presentano due
copie della mutazione F508del. In Europa, circa 12.000 persone di età pari o superiore a 12 anni
affette da FC presentano due copie di questa mutazione. Vertex avvierà ora la procedura di
approvazione dei rimborsi nei singoli Paesi dell'Unione Europea (UE).
"Le persone affette da fibrosi cistica lottano tutta la vita contro una malattia che diviene
progressivamente più grave e richiede frequenti ricoveri ospedalieri a causa delle infezioni polmonari.
Finora, i pazienti con due copie della mutazione F508del potevano disporre soltanto di medicinali per
il trattamento dei sintomi e delle complicanze della loro malattia", ha affermato il Prof. Stuart Elborn,
Preside della Scuola di Medicina, Odontoiatria e Scienze Biomediche della Queen's University di
Belfast e Principal Investigator responsabile dello studio di Fase 3 TRAFFIC. "In questi pazienti,
l'associazione di lumacaftor ed ivacaftor rappresenta un cambiamento di rotta nella gestione della
fibrosi cistica, poiché è indirizzata alla causa che è alla base della malattia ed, in tal modo, ha
evidenziato benefici significativi e duraturi".
L'approvazione concessa oggi si basa sui dati precedentemente annunciati di due studi globali di Fase
3 della durata di 24 settimane, TRAFFIC e TRANSPORT, e sui dati provvisori aggiuntivi a 24
settimane del successivo studio di estensione PROGRESS condotto in soggetti di età pari o superiore
a 12 anni, che presentano due copie della mutazione F508del e già trattati secondo gli standard di
cura. Negli studi TRAFFIC e TRANSPORT, che hanno arruolato più di 1.100 pazienti, i soggetti
trattati con l'associazione di lumacaftor ed ivacaftor hanno presentato miglioramenti significativi
della funzione polmonare. I pazienti, anche quelli che necessitavano di un ricovero e della
somministrazione di antibiotici per via endovenosa, hanno presentato inoltre un miglioramento
dell'indice di massa corporea (BMI) ed una riduzione delle esacerbazioni polmonari (infezioni
polmonari acute). I dati provvisori di PROGRESS hanno evidenziato miglioramenti costanti fino a
48 settimane totali di trattamento (24 settimane in TRAFFIC/TRANSPORT + 24 settimane in
PROGRESS). Inoltre, la tipologia e l'entità della risposta osservate dopo l'inizio del trattamento di
associazione in tutti i pazienti che avevano ricevuto un placebo in TRAFFIC e TRANSPORT e,
successivamente, un regime di associazione in PROGRESS, sono risultate simili a quelle osservate
nei pazienti trattati con un regime di associazione in TRAFFIC e TRANSPORT.
L'associazione di lumacaftor ed ivacaftor è stata generalmente ben tollerata in tutti e tre gli studi. In
TRAFFIC e TRANSPORT, gli eventi indesiderati più comuni sono stati dispnea e/o costrizione
toracica, infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune) e sintomi gastrointestinali (tra
cui nausea, diarrea o flatulenza). Nello studio di estensione, i risultati concernenti la sicurezza e la
tollerabilità, inclusi il tipo e la frequenza degli eventi indesiderati e degli eventi indesiderati gravi,
sono stati in linea con quelli osservati in TRAFFIC e TRANSPORT e non sono stati identificati nuovi
problemi di sicurezza. In 48 settimane, gli eventi indesiderati più comuni sono stati esacerbazione
polmonare infettiva, tosse ed aumento dell'espettorato. L'incidenza degli eventi indesiderati gravi
durante PROGRESS è stata generalmente simile a quella rilevata in TRAFFIC e TRANSPORT.
"L'approvazione dell'associazione di lumacaftor ed ivacaftor da parte dell'EU segna una tappa
importante nei nostri sforzi costanti per sviluppare nuovi medicinali in grado di trattare la causa alla
base di questa patologia in persone affette da fibrosi cistica", ha dichiarato il Dr. Jeffrey Leiden,
Chairman, President e Chief Executive Officer di Vertex. "Abbiamo lavorato 17 anni ed i risultati
sono il frutto della collaborazione con la comunità della fibrosi cistica. Adesso il nostro obiettivo è
di contribuire ad assicurare che il medicinale sia disponibile a chi ne ha bisogno e di continuare il
nostro lavoro per i due pazienti su tre che, in Europa, non possono ancora contare su un trattamento
mirato alla causa della loro malattia".
La Fibrosi Cistica
La FC è una malattia genetica rara, potenzialmente letale, che colpisce circa 75.000 persone in Nord
America, Europa e Australia.
La FC è causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica
(CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. Per sviluppare la FC, i bambini
devono ereditare due geni CFTR mutati - uno da ogni genitore. Esistono circa 2.000 mutazioni note
nel gene CFTR. Alcune di queste mutazioni, determinabili attraverso un test genetico o di
genotipizzazione, causano la FC dando luogo ad una proteina CFTR disfunzionale o carente sulla
superficie cellulare. Nei soggetti affetti da FC, il difetto di funzionalità o la mancanza delle proteine
CFTR comporta un ridotto flusso di acqua e sali dentro e fuori la cellula in una serie di organi. Nei
polmoni, ciò porta ad un accumulo di secrezioni mucose spesse ed eccessivamente viscose che, in
molti pazienti, possono provocare infezioni polmonari croniche e danno polmonare progressivo che
porta infine alla morte. L'età media al decesso è attorno ai 25 anni.
ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) e mutazione F508del
Nei pazienti con due copie della mutazione F508del, la proteina CFTR non viene processata e
trasportata correttamente all'interno della cellula, con conseguente carenza o assenza di proteina
CFTR sulla superficie cellulare. I pazienti con due copie della mutazione F508del sono facilmente
identificati tramite un semplice test genetico.
ORKAMBI è un'associazione di lumacaftor, progettato per aumentare la quantità di proteina matura
presente sulla superficie cellulare intervenendo sul difetto di processamento e di trasporto della
proteina F508del-CFTR, ed ivacaftor, progettato per migliorare la funzione della proteina CFTR una
volta che questa raggiunge la superficie cellulare. Si tratta di una compressa per uso orale da assumere
ogni 12 ore, una al mattino ed una alla sera.
Per informazioni complete sul prodotto, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto che
sarà pubblicato sul sito www.ema.europa.eu.
La Collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex ha avviato il suo programma di ricerca sulla FC nel 1998 nell'ambito di una collaborazione
con la CFFT, l'ente no-profit per la ricerca e lo sviluppo dei farmaci affiliato alla Cystic Fibrosis
Foundation. Entrambi i nostri medicinali approvati per il trattamento della FC sono stati scoperti da
Vertex nell'ambito di tale collaborazione.
Vertex
Vertex è una multinazionale attiva nel campo delle biotecnologie e persegue l'obiettivo di scoprire,
sviluppare e commercializzare farmaci innovativi al fine di migliorare la qualità di vita delle persone
affette da gravi patologie. Oltre ai programmi di sviluppo clinico incentrati sulla fibrosi cistica, Vertex
ha avviato più di una dozzina di programmi di ricerca su altre patologie gravi e potenzialmente letali.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachusetts, Vertex conta oggi centri di ricerca e sviluppo ed uffici
commerciali negli Stati Uniti, Europa, Canada ed Australia. Per sei anni consecutivi, la rivista Science
ha nominato Vertex uno dei Top Employer nel campo delle biotecnologie. Per ulteriori informazioni
e per gli ultimi aggiornamenti sull'azienda, visitare il sito www.vrtx.com.
Nota speciale sulle Dichiarazioni Previsionali
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali secondo la definizione del Private
Securities Litigation Reform Act del 1995, e successive modifiche, comprese le citazioni riportate nel
secondo e quinto paragrafo del presente comunicato stampa e le dichiarazioni relative al momento
temporale della disponibilità di ORKAMBI ed alla procedura di approvazione dei rimborsi nei singoli
Paesi. Sebbene l'azienda ritenga accurate le dichiarazioni previsionali qui contenute, una serie di
fattori potrebbero far sì che gli eventi ed i risultati reali siano sostanzialmente diversi da quelli indicati
da dette dichiarazioni previsionali. Tali rischi ed incognite includono, fra gli altri, i rischi relativi alla
commercializzazione di ORKAMBI in Europa ed altri rischi elencati alla voce "Fattori di rischio" nel
rapporto annuale di Vertex e nelle relazioni trimestrali depositate presso la Securities and Exchange
Commission, disponibili sul sito web dell'azienda www.vrtx.com.Vertex declina qualsiasi obbligo di
aggiornare le informazioni contenute in questo comunicato stampa qualora divenissero disponibili
nuove informazioni.
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