Artrite dei bambini: un nuovo trattamento biologico offre una

COMUNICATO STAMPA del 20 dicembre 2012
Artrite dei bambini: un nuovo trattamento biologico offre una
concreta possibilità di guarigione anche nelle forme più gravi
Rapido e significativo miglioramento fino al raggiungimento della remissione nella metà dei bambini. E’ uno
dei sorprendenti risultati emersi da uno studio clinico mondiale nei bambini ammalati di artrite idiopatica
giovanile sistemica; risultati, che per la loro rilevanza, sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica
New England Journal of Medicine.
Il nuovo trattamento si basa sull’uso dell’anticorpo monoclonale tocilizumab, che inibisce l’attività di
interleuchina-6, la molecola dell’infiammazione che è prodotta in grande eccesso nei bambini con l’artrite
idiopatica giovanile sistemica.
Potrebbe stupire che i bambini abbiano artrite. Nella realtà dei fatti, esistono malattie con artrite cronica
(infiammazione duratura delle articolazioni) anche nei bambini. L’artrite idiopatica giovanile sistemica è la
forma più grave di artrite cronica in età pediatrica; nella maggior parte dei bambini esordisce tra i 2 e i 6 anni
di età. E’ caratterizzata da febbre elevata quotidiana, eruzioni cutanee e dolori articolari che costringono il
bambino a letto. Nella metà dei casi i sintomi e, in particolare, l’artrite possono durare anni, anche fino all’età
adulta. Maggiore è la durata nel tempo della malattia, maggiori sono le deformità articolari che impediscono
progressivamente ai bambini di correre o di giocare e possono poi determinare handicap funzionale grave
fino a rendere necessario il ricorso alla sedia a rotelle.
Lo studio clinico con tocilizumab arriva dopo anni di ricerca focalizzata sullo studio di interleuchina-6 e del
suo ruolo in questa malattia. Queste ricerche sono state condotte dal dottor Fabrizio De Benedetti,
Responsabile del Reparto di Reumatologia e del Laboratorio di Ricerca di Reumatologia dell’Ospedale
Pediatrico Bambino Gesù. Il professor Bruno Dallapiccola, Direttore Scientifico dell’Ospedale, commenta “I
risultati di questo studio costituiscono un perfetto esempio del valore della ricerca traslazionale: per risolvere
un problema clinico al letto del bambino, il medico si rivolge alla ricerca di laboratorio per fornire una risposta
e formulare un’ipotesi; il medico stesso poi torna al letto del bambino per valutare la efficacia della
soluzione”.
Lo studio clinico mondiale, ideato e condotto sotto la leadership del dottor De Benedetti dall’Ospedale
Pediatrico Bambino Gesù, grazie al coordinamento di due reti internazionali, PRINTO (Pediatric
Rheumatology International Trial Organization, Genova, Italia) e PRCSG (Pediatric Rheumatology
Collaborative Study Group, Cincinnati, Ohio), coinvolge 42 Centri di Reumatologia Pediatrica di 17 paesi di 4
continenti. “I risultati dello studio, confermando anni di ricerche, – dice il dottor De Benedetti - mettono a
disposizione dei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica una terapia molto efficace; questo
permette anche di ridurre drasticamente o addirittura sospendere in più della metà dei bambini il trattamento
con cortisone”.
I cortisonici ad alte dosi hanno rappresentato fino ad oggi il trattamento più utilizzato, seppur con gravi effetti
collaterali, anche a lungo termine, fra i quali obesità, diabete, arresto della crescita staturale e osteoporosi.
Come per tutti gli anticorpi monoclonali, questo nuovo trattamento deve essere somministrato in centri
altamente specializzati.
Per la evidente efficacia di tocilizumab - dimostrata nel corso dello studio - nel ridurre i segni (artrite) e i
sintomi (ad esempio la febbre quotidiana) della malattia, sia la European Medicines Agency (EMA) sia la
Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti hanno dato il via libera in tempi rapidi all’uso del
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farmaco per la cura dei bambini affetti da questa grave malattia rara. Conclude il dottor De Benedetti “E’
evidente che l’efficacia mostrata da questi nuovi trattamenti avrà un impatto straordinario sul futuro di questi
bambini”.
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